다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc., DYN)가 뒤센근이영양증(DMD) 환자를 위한 치료제 Z-로스투디르센(Z-rostudirsen)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품허가신청서(BLA)를 제출했다고 화요일 밝혔다.
2026년 5월 27일 RTT뉴스의 보도에 따르면, 다인 테라퓨틱스는 DMD 환자 가운데 엑손 51 스키핑(exon 51 skipping)이 가능한 유전변이를 가진 이들을 대상으로 하는 Z-로스투디르센에 대해 우선심사(priority review)를 요청했다. 생물의약품허가신청서(BLA)는 새로운 바이오의약품을 미국에서 판매하기 위해 FDA에 제출하는 공식 허가 문서이며, 우선심사는 심사 기간을 상대적으로 단축할 수 있는 절차다.
DMD는 디스트로핀(dystrophin)이라는 단백질이 거의 완전히 결핍되는 희귀 X염색체 연관 진행성 신경근육 질환이다. 디스트로핀은 근육 구조와 기능을 유지하는 데 필요한 단백질로, 이 단백질이 부족하면 근육이 점차 약화된다. 엑손 스키핑은 유전자에서 특정 구간을 건너뛰도록 유도해 단백질 생성의 일부를 회복시키는 방식으로, 일부 DMD 환자에게 적용 가능한 치료 전략으로 꼽힌다.
다인 테라퓨틱스는 제1/2상 DELIVER 임상시험에서 Z-로스투디르센이 1차 평가변수(primary endpoint)를 충족했으며, 해당 시험 결과가 FDA 제출의 근거가 됐다고 설명했다. 등록 확장군(registrational expansion cohort)에서는 투약 환자들이 디스트로핀 생성이 통계적으로 유의미하게 증가했고, 여러 임상 지표에서 기능 개선이 관찰됐으며, 안전성 프로파일도 양호했다고 회사는 밝혔다.
회사가 제안한 투여 방식은 20mg/kg 용량을 4주마다 1회 정맥주사하는 것이다. 체중 1kg당 20mg을 투여하는 방식이라는 뜻으로, 환자의 몸무게에 따라 실제 투여량이 달라진다. 다인 테라퓨틱스는 현재 DELIVER 시험의 장기 연장 연구와 글로벌 3상 FORZETTO 임상시험에서도 Z-로스투디르센을 계속 평가하고 있다.
회사는 FDA가 Z-로스투디르센을 DMD 치료 후보약으로 승인할 경우, 2027년 1분기 미국 시장에 출시할 수 있을 것으로 예상한다고 밝혔다. FDA는 이미 이 약물에 대해 패스트 트랙(Fast Track)과 희귀소아질환(Rare Pediatric Disease) 지정을 부여했다. 패스트 트랙은 중증 질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도이며, 희귀소아질환 지정은 소아 희귀질환 치료제 개발을 지원하는 규정이다. 유럽의약품청(EMA)과 일본 후생노동성(MHLW)도 엑손 51 스키핑이 가능한 DMD 환자 치료를 위한 희귀의약품(orphan drug) 지정을 내렸다.
이와 함께 다인 테라퓨틱스는 Z-로스투디르센(DYNE-251) 외에도 엑손 53, 45, 44, 55 스키핑이 가능한 DMD 치료 후보물질 DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244, DYNE-255를 개발 중이라고 밝혔다. 이는 동일한 희귀질환 영역에서 치료 가능한 환자군을 넓히려는 전략으로 해석된다. 엑손 53, 45, 44, 55는 각각 특정 유전자 구간을 의미하며, 환자의 돌연변이 유형에 따라 적용 가능성이 달라진다.
시장조사업체 그랜드 뷰 리서치에 따르면, DMD 치료제 시장 규모는 2023년 34억7천만 달러로 추정됐으며, 2030년에는 99억1천만 달러에 이를 것으로 전망된다. 같은 기간 연평균성장률(CAGR)은 2024년부터 2030년까지 16.8%로 제시됐다. 이는 뒤센근이영양증 관련 치료제 개발과 상업화 경쟁이 앞으로 더 치열해질 수 있음을 시사한다. 다인 테라퓨틱스가 규제 절차에서 진전을 이어갈 경우, 해당 시장에서 입지를 강화할 가능성이 있다.
다인 테라퓨틱스 주가는 화요일 정규장에서 18.15달러로 마감해 4.49% 상승했다. 이후 시간외 거래에서는 18.33달러로 0.99% 올랐다. 투자자들은 FDA 제출과 우선심사 요청이 향후 임상·허가 일정에 어떤 영향을 줄지 주목하고 있다.
회사는 Z-로스투디르센이 승인될 경우 2027년 1분기 미국 출시를 예상하고 있으며, 이는 DMD 치료제 시장의 경쟁 구도와 기업가치 재평가로 이어질 수 있는 변수로 거론된다.
