미국 유전자 편집 기업 Precision BioSciences Inc(NASDAQ:DTIL) 주가가 수요일 개장 전 거래에서 12.8% 급등했다. 이는 ELIMINATE-B 연구의 임상 데이터가 2026년 유럽간학회(European Association for the Study of the Liver) 연례총회에서 발표된 데 따른 반응이다.
2026년 5월 27일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 노스캐롤라이나주 더럼에 본사를 둔 이 유전자 편집 회사는 PBGENE-HBV가 cccDNA를 직접 제거했음을 보여주는 생검 데이터를 공개했다. 여기서 cccDNA는 B형간염 바이러스가 간세포 안에 남겨 두는 원형 DNA로, 바이러스가 장기간 살아남고 재발하는 데 핵심 역할을 하는 표적으로 알려져 있다. 회사는 PBGENE-HBV가 cccDNA에서 유래한 전사체를 1로그(10배) 감소시켰으며, 이는 만성 B형간염 환자의 간 생검에서 치료제가 cccDNA를 제거하고 비활성화한 첫 임상 증거라고 설명했다.
pgRNA 역시 중요한 바이오마커로 제시됐다. pgRNA는 바이러스의 유전 정보 활동을 직접 반영하는 지표로, cccDNA가 실제로 제거됐는지를 간접적으로 보여줄 수 있다. 이번 연구에서는 기저 시점에 pgRNA가 검출된 모든 환자에서 PBGENE-HBV 투여 후 pgRNA가 100% 소실된 것으로 나타났다.
이번 데이터 컷오프는 2026년 5월 4일 기준이었으며, 회사는 5개 코호트에 걸쳐 16명 환자에게 총 38회 투여했다고 밝혔다. 코호트(cohort)는 같은 조건이나 용량으로 치료를 받는 환자 집단을 뜻한다. 장기 추적 분석에서 간 생검에 long-read transcript sequencing이 적용됐고, 0.4mg/kg 용량에서 두 차례 투여만으로도 cccDNA 전사체 감소가 확인됐다. 또한 세 차례 투여 후에는 남아 있는 cccDNA의 80%까지 편집이 이뤄진 것으로 보고됐다.
15명 환자 전원에서 HBsAg가 유의미하게 감소했다. HBsAg는 B형간염 표면항원으로, 혈액에서 높게 나타날수록 바이러스 활동과 감염 지속 가능성을 시사하는 지표다. 반복 투여를 받은 환자들에서는 반응 지속 기간이 1.5개월에서 12개월 이상까지 다양하게 나타났다.
안전성 측면에서는 용량 제한 독성(dose limiting toxicities)이 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 LNP, 즉 지질나노입자 효과와 일치하는 주입 관련 반응이었으며, 대부분 발생과 소실이 24시간 이내에 이뤄졌다. 일시적이기는 하지만 3등급 이상 가역적 ALT/AST 검사 이상도 관찰됐으나, 환자들은 증상이 없었고 빌리루빈 상승도 동반되지 않았다. ALT와 AST는 간세포 손상 여부를 가늠하는 대표적 간 효소 수치다.
회사는 2026년 말까지 ELIMINATE-B 시험에 대한 추가 업데이트를 제공할 계획이라고 밝혔다. 이번 결과는 만성 B형간염 치료에서 cccDNA를 직접 겨냥하는 접근이 임상적으로 의미 있는 생물학적 반응을 낼 수 있음을 보여준 사례로 해석된다. 시장 관점에서는 주가 급등이 데이터의 초기 신호에 대한 기대를 반영한 것으로 볼 수 있으며, 향후 추가 환자 데이터와 지속 반응성, 안전성 검증이 이어질 경우 투자 심리와 기업가치에 긍정적 영향을 줄 가능성이 있다. 다만, 아직은 중간 단계 데이터인 만큼 상용화 가능성을 단정하기보다는 후속 결과를 확인할 필요가 있다.
“PBGENE-HBV가 cccDNA를 직접 제거하고 비활성화했다는 첫 임상 증거”
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