프리시전 바이오사이언스(Precision BioSciences, Inc., 나스닥: DTIL)가 ELIMINATE-B 연구에서 획기적인 임상 데이터를 공개하며, 간염 B 바이러스 복제의 근원으로 알려진 cccDNA를 환자 간 조직에서 직접 제거하고 비활성화할 수 있음을 처음으로 보여줬다.
cccDNA는 hepatitis B virus의 유전정보가 간세포 안에서 안정적으로 유지되는 형태로, 바이러스가 다시 증식하는 데 핵심 역할을 하는 물질이다. 쉽게 말해, 기존 치료제로는 완전히 없애기 어려웠던 ‘바이러스 저장고’에 해당한다. 2026년 5월 27일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 이번 연구는 이러한 원천을 정면으로 겨냥한 치료 접근법이 사람에게서 직접 작동했다는 점에서 의미가 크다.
새로 공개된 간 생검 결과에 따르면, PBGENE-HBV를 두 차례 투여한 뒤 cccDNA 전사체가 10배 감소했다. 남아 있던 cccDNA의 극히 일부에는 유전자 편집 과정에서 indel이 생성돼 바이러스 중합효소 기능이 영구적으로 차단됐으며, 그 결과 복제 능력이 사실상 멈췄다. indel은 삽입(insertion)과 결실(deletion)의 합성어로, 유전자 염기서열이 끊기면서 원래 기능을 잃게 되는 변화를 뜻한다.
이번 결과는 cccDNA를 직접 제거하는 치료 방식에 대한 첫 임상 근거로 평가된다. 프리시전 바이오사이언스는 이 발견이 B형간염 치료 패러다임에 중요한 전환점이 될 수 있다고 강조했다. 다만 회사는 현재까지의 데이터가 소규모 환자군에서 나온 초기 결과라는 점도 함께 시사했다.
연구는 또 다른 중요한 지표인 pgRNA가 cccDNA 제거 여부를 가늠하는 신뢰할 수 있는 바이오마커임을 확인했다. pgRNA는 바이러스가 복제될 때 생성되는 유전물질로, 혈액과 간 조직에서 cccDNA 활동성을 반영하는 지표로 활용된다. 치료 전 기준선에서 pgRNA가 검출됐던 모든 환자들은 치료 후 혈액 샘플과 간 생검 모두에서 완전 소실을 보였다.
또한 모든 환자(100%)에서 항바이러스 효과의 핵심 지표인 HBsAg가 상당 폭 감소했다. 가장 오래 추적된 환자에서는 이러한 반응이 최대 1년까지 지속됐다고 회사는 밝혔다. HBsAg는 B형간염 감염 상태를 보여주는 표면항원으로, 수치가 낮아지거나 사라질수록 치료 반응이 개선됐음을 시사한다.
안전성 측면에서 PBGENE-HBV는 지금까지 16명 환자를 대상으로 5개 코호트에서 총 38회 투여가 이뤄진 가운데, 관리 가능한 수준의 안전성 프로파일을 나타냈다. 가장 흔한 부작용은 주입 관련 반응이었으며, 저혈압 같은 더 심각한 이상반응은 주입 속도를 늦추거나 스테로이드 보조요법을 사용하는 방식으로 대응했다. 회사는 용량 제한 독성은 관찰되지 않았다고 설명했다. 용량 제한 독성은 약물 개발에서 투여량을 더 올리기 어렵게 만드는 중대한 독성 반응을 뜻한다.
향후 일정도 제시됐다. 프리시전 바이오사이언스는 환자 등록을 확대하고 추가 간 생검 자료를 확보해 cccDNA 제거 증거를 더욱 강화할 계획이다. 아울러 ELIMINATE-B 2부에서는 뉴클레오사이드 유사체 중단과 최적 투여 일정 조정을 검토할 예정이다. 회사는 관련 업데이트를 2026년 말까지 내놓겠다고 밝혔다.
PBGENE-HBV는 프리시전 바이오사이언스의 독자적 ARCUS 유전체 편집 플랫폼을 기반으로 개발된 프로그램으로, 현재까지 임상 단계에서 cccDNA를 직접 제거하도록 설계된 최초의 프로그램이다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았으며, 이는 B형간염 바이러스 DNA를 제거하는 것이 승인 심사에서 이상적인 평가 목표라는 규제 당국의 방향성과도 맞닿아 있다. 패스트트랙은 중대한 질환 치료제의 개발과 심사를 신속히 진행하기 위한 제도다.
주가 흐름도 강세를 보였다. DTIL은 지난 1년간 3.53달러와 8.82달러 사이에서 거래됐으며, 전일인 화요일 종가는 7.58달러로 4.84% 상승했다. 시간외 거래에서는 8.30달러로 올라 9.50% 상승 폭을 키웠다. 시장에서는 이번 임상 데이터가 향후 추가 환자 데이터와 결합될 경우, B형간염 치료제 개발 기대를 더욱 자극할 수 있다는 관측이 나온다. 다만 초기 임상 결과인 만큼, 향후 환자 수 확대와 장기 안전성 확인 여부가 주가 방향성을 결정하는 핵심 변수가 될 것으로 보인다.
“이번 임상 결과는 cccDNA 직접 제거라는 오랜 난제를 사람에게서 처음으로 보여줬다는 점에서 의미가 크다.”
기사 말미에 언급된 견해와 해석은 원문 작성자의 의견일 수 있으며, 나스닥(Nasdaq, Inc.)의 공식 입장을 반드시 반영하는 것은 아니다.
