노보 노디스크(Novo Nordisk)는 금요일 늦게 미국 식품의약국(FDA)이 장기작용형 성장호르몬 제제 소그로야(Sogroya, 성분명: somapacitan-beco) 주1회 주사 제형(5 mg, 10 mg, 15 mg)에 대해 소아 대상 3개 신규 적응증을 추가 승인했다고 발표했다.
2026년 2월 28일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 소그로야는 이제 만 2.5세 이상 소아에서 다음 세 가지 적응증에 사용이 승인되었다: 원인불명 단신(Idiopathic Short Stature, ISS), 재태기간 대비 소체중 출생(Small for Gestational Age, SGA)으로 2세까지 성장이 회복되지 않은 경우, 및 누난 증후군(Noonan Syndrome)과 관련된 성장부전. 또한 소그로야는 만 2.5세 이상 소아와 성인에서 성장호르몬 결핍(Growth Hormone Deficiency, GHD) 적응증으로도 승인되어 있다.
닉키 켈레푸리스(Nicky Kelepouris), Rare Endocrine Disorders-US Medical Lead는 “주사제를 매일 투여하는 방식은 40년 넘게 성장장애 치료의 표준이었으나, 당사의 과학적 리더십과 희귀질환 치료 향상에 대한 집중으로 주1회 제형인 소그로야를 개발했다. 소그로야는 일일 주사의 부담을 경감시키면서 효능과 안전성을 제공할 치료 옵션을 제공할 수 있다. 이번 승인으로 소그로야가 도움을 줄 수 있는 환자군이 확대되었고, 소아 성장장애 치료에 근거 기반의 의미 있는 혁신을 제공하겠다는 전략적 초점을 반영한다”고 말했다.
일일 주사 투여의 준수(compliance) 문제는 성장호르몬 치료에서 흔한 과제이다. 일일 주사 방식은 연간 365회 주사를 필요로 하는 반면, 주1회 제형은 연간 313회의 주사 없는 날(주사비투여일)을 제공한다는 점이 회사 측에서 강조되었다.
아리스티데스 마니아티스(Dr. Aristides Maniatis), 콜로라도 센테니얼의 Rocky Mountain Pediatric Endocrinology 설립자이자 본 임상시험의 연구자는 “가족과 의료진은 이제 만 2.5세 이상 ISS, NS(누난 증후군), 그리고 SGA 출생아에 대해 주1회 성장호르몬을 선택지로 고려할 수 있게 됐다. 연간 313일의 주사 비투여일은 아이들의 성장목표를 지원하고 일상에 보다 잘 맞출 수 있는 효과적인 대안이 될 수 있다”고 말했다.
승인 근거가 된 임상시험은 REAL8이라는 결정적(pivotal) 연구로, 세 개의 하위연구(sub-studies)를 포함했고 모두 주요 평가변수(primary endpoint)를 충족했다. 이 연구는 만 2.5세 이상 소아를 대상으로 주1회 소그로야가 주1일 투여 성장호르몬(소마트로핀, somatropin)과 비교해 52주차의 연간화된 평균 신장 증가율(mean annualized height velocity)에서 비열등성(non-inferiority)을 입증했다고 보고했다.
각 적응증별 주요 결과은 다음과 같다.
원인불명 단신(ISS): 소그로야는 연간화된 평균 신장증가율에서 일일 소마트로핀과 비교해 비열등성을 입증했다. 결과는 10.2 cm/년(소그로야) vs 10.5 cm/년(일일 소마트로핀)이었다. 임상시험에서 사용된 일일 소마트로핀 용량은 0.05 mg/kg/일로, 이는 미국에서 소아 환자에 대해 승인된 최대 용량인 0.067 mg/kg/일보다 낮은 용량이다.
재태기간 대비 소체중 출생(SGA, 2세까지 catch-up이 없는 경우): 소그로야는 두 가지 일일 성장호르몬 용량(0.035 mg/kg/일 및 0.067 mg/kg/일)과 비교해 비열등성을 보였다. 연간화된 평균 신장증가율은 소그로야 11.0 cm/년, 일일 소마트로핀 0.035 mg/kg/일 투여군 9.4 cm/년, 일일 소마트로핀 0.067 mg/kg/일 투여군 11.1 cm/년으로 보고되었다. 여기서 0.035 mg/kg/일은 미국 승인 최대용량(0.067 mg/kg/일)보다 낮은 용량이다.
누난 증후군(Noonan Syndrome, NS) 관련 성장부전: 소그로야는 일일 소마트로핀과 비교해 연간화된 평균 신장증가율에서 비열등성을 보였으며 결과는 10.4 cm/년(소그로야) vs 9.2 cm/년(일일 소마트로핀)이었다. 임상에서 사용된 일일 소마트로핀 용량은 0.050 mg/kg/일로, 이는 미국에서 승인된 최대용량 0.066 mg/kg/일보다 낮다.
안전성 프로파일: REAL8 연구에서 세 적응증을 통틀어 소그로야 투여군에서 적어도 10% 이상의 환자에서 발생한 이상반응은 상기도감염(respiratory tract infection), 인두비인두염(nasopharyngitis), 중이염(ear infection), 설사(diarrhea) 등이었다. 추가적으로 적어도 10% 이상에서 관찰된 이상반응은 ISS와 누난 증후군에서의 두통(headache), 누난 증후군 및 SGA에서의 기침(cough), 발열(pyrexia), 구토(vomiting), ISS에서의 투여부위 반응(injection site reaction) 등이 보고되었다.
노보 노디스크는 또한 소그로야에 대해 터너증후군(Turner Syndrome) 적응증을 위한 보충 허가(supplemental application)를 FDA에 제출했으며, 해당 건에 대한 결정은 올해 후반에 예정되어 있다고 밝혔다.
용어 설명 및 배경
원문 또는 의학용어에 익숙하지 않은 독자를 위해 주요 용어를 정리하면 다음과 같다. 원인불명 단신(ISS)은 명확한 의학적 원인이 확인되지 않은 신장(키) 저성장을 말한다. SGA는 출생 시 체중이나 신장이 같은 임신주수의 평균보다 현저히 작은 상태로, 대부분은 생후 2년 안에 자연적으로 성장 회복(캐치업)이 일어나지만 회복되지 않으면 성장호르몬 치료 대상이 될 수 있다. 누난 증후군(Noonan Syndrome)은 유전적 원인으로 심장 기형·형태학적 특징·성장부전 등을 동반할 수 있는 질환군이다. 소그로야의 성분명 somapacitan-beco은 장기작용형 성장호르몬 작용제이며, 전통적인 일일형 성장호르몬 제제(소마트로핀)와 달리 주1회 투여로 약효를 유지하도록 설계되었다. 임상에서의 비열등성(non-inferiority)은 새로운 치료가 기존 표준치료에 비해 임상적으로 허용 가능한 범위 내에서 동등하거나 더 좋음을 보이는 평가 방식이다. 연간화된 평균 신장증가율(mean annualized height velocity)은 치료 기간 동안의 평균 연간 신장 증가 속도를 의미한다.
의료·시장 영향 및 고려사항
이번 FDA의 적응증 확대는 몇 가지 의미 있는 파급효과를 가질 가능성이 있다. 첫째, 만 2.5세 이상 소아에서 ISS, SGA(2세 미회복군), 누난 증후군 관련 성장부전 등 대상군이 확대됨에 따라 소그로야의 잠재적 처방 대상 환자 수가 증가할 것이다. 이는 장기적으로 노보 노디스크의 소아 성장호르몬 포트폴리오에 기여할 수 있다. 둘째, 주1회 제형은 환자·보호자 준수를 개선할 가능성이 있어 장기 치료 성과 및 치료 지속성에 긍정적 영향을 줄 수 있다. 특히 소아·청소년 환자에서 매일 주사하는 부담이 낮아지면 실제 임상현장에서의 치료 이탈률이 감소할 여지가 있다.
보험 급여와 비용 측면에서는 payer(보험자)들의 약가·비용효과성 평가가 관건이다. 주1회 제형이 일일 제형 대비 임상적 유사성을 보이나 약가가 높을 경우, 보험 적용 여부와 본인부담률이 환자 접근성에 중요한 영향을 미칠 것이다. 병원·클리닉의 처방 관행과 전문의들의 수용성, 그리고 치료 지침의 업데이트 여부도 시장확대 속도에 영향을 준다.
경쟁 측면에서는 기존의 일일 성장호르몬 제제와의 직접 비교 결과가 비열등성을 보여 대체 가능한 옵션으로 자리매김할 수 있다. 그러나 장기 안전성·효능 및 실제 사용 데이터(real-world evidence)는 향후 처방 확산과 보험 등재 과정에서 중요한 추가 근거로 작용할 것이다.
규모와 재무적 영향에 대해서는 이번 보도로 즉시 구체적 수치(매출 증가율, 시장점유율 등)를 제시할 수는 없으나, 소아 적응증 확대와 향후 터너증후군 적응증 승인 가능성은 제품 수명주기(product lifecycle) 연장 및 매출 기반 확장에 기여할 가능성이 있다. 제약기업의 투자자와 의료시스템은 이러한 승인으로 인한 처방 패턴 변화, 약가 책정, 보험 등재 시점 등을 면밀히 관찰할 필요가 있다.
이 기사는 AI의 지원으로 작성되었으며 편집자가 검토했다.
