(RTTNews) – Kura Oncology Inc.와 Kyowa Kirin Co., Ltd.는 미국 식품의약국(FDA)이 Ziftomenib의 신약 허가 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다. 이 약은 NPM1 돌연변이가 있는 재발성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병(AML) 성인 환자를 위한 치료제로 완전 승인을 추구하고 있다.
2025년 6월 2일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면, 이 신청은 우선 심사로 승인되어 2025년 11월 30일을 처방 의약품 사용자 요금법(PDUFA) 목표 행동 날짜로 지정받았다.
NDA는 재발성 또는 난치성 NPM1 돌연변이 AML에 대한 Phase 2 KOMET-001 임상 시험의 결과를 기반으로 한다. KOMET-001 시험은 전체 완전 관해와 부분 혈액학적 회복을 포함한 1차 평가 지표를 달성했으며, 1차 평가 지표는 통계적으로 유의미했다. Ziftomenib는 제한된 골수억제를 동반하였으며, 3%의 ziftomenib 관련 중단이 있었다. Ziftomenib의 안전성과 내약성은 이전 보고와 일치하며, 이 약의 이익-위험 프로파일은 매우 유망하다.
