화이자(Pfizer, Inc.·PFE)는 월요일 미국 식품의약국(FDA)이 HYMPAVZI(마르스타시맙-hncq)의 적응증을 확대 승인했다고 밝혔다. 이번 승인으로 HYMPAVZI는 억제인자(inhibitors)가 있는 12세 이상 혈우병 A 또는 혈우병 B 환자와 억제인자 유무와 관계없이 6~11세 소아 환자를 치료할 수 있게 됐다.
2026년 6월 8일 나스닥닷컴의 보도에 따르면, HYMPAVZI는 미국에서 이제 정기적 예방요법(routine prophylaxis)으로도 사용될 수 있다. 이는 성인과 6세 이상 소아의 혈우병 A(제8인자 결핍) 환자 가운데 제8인자 억제인자 유무와 무관하게, 또는 혈우병 B(제9인자 결핍) 환자 가운데 제9인자 억제인자 유무와 무관하게, 출혈 에피소드를 줄이거나 예방하기 위한 치료라는 뜻이다. *억제인자는 응고인자 치료에 대한 항체가 생겨 기존 치료가 잘 듣지 않게 되는 상태를 의미한다.
HYMPAVZI는 주 1회 피하주사라는 비교적 단순한 투여 방식으로 예방적 출혈 보호 효과를 제공하며, 치료 관련 정기 혈액검사 모니터링이 필요하지 않다는 점이 특징이다. 피하주사는 정맥이 아닌 피부 아래에 약물을 주입하는 방식으로, 환자와 보호자 입장에서는 투약 부담을 낮출 수 있는 방식으로 평가된다.
이번 승인 근거에는 3상 BASIS 시험(NCT03938792) 결과가 포함됐다. 이 연구는 억제인자가 있는 12세 이상 혈우병 A 또는 B 환자에서 HYMPAVZI가 승인받는 데 기여했으며, 주요 출혈 지표 개선에서 우월성을 보였다고 화이자는 설명했다. 특히 평균 치료 연간 출혈률(ABR)을 필요 시 정맥주사로 사용하는 bypassing agents와 비교해 93% 낮췄다. ABR은 1년 동안 실제로 치료가 필요한 출혈이 평균적으로 얼마나 자주 발생하는지 보여주는 지표다.
핵심 포인트
HYMPAVZI는 혈우병 A·B 환자에 대한 예방적 치료 옵션을 넓혔으며, 1주 1회 피하주사와 별도 정기 모니터링이 필요 없는 점이 임상적 편의성을 높이는 요소로 꼽힌다.
또한 3상 BASIS KIDS 시험(NCT05611801)의 중간 결과가 6세부터 17세까지의 혈우병 A 또는 B 소아 환자에서 HYMPAVZI 승인에 힘을 보탰다. 이 결과는 억제인자 유무와 관계없이 소아 환자군에서도 치료 가능성을 뒷받침했다. 소아 혈우병 치료는 성장 과정과 일상 활동을 고려해야 하므로, 투약 편의성과 출혈 예방 효과가 동시에 중요하다.
이번 FDA 확대 승인으로 HYMPAVZI는 성인뿐 아니라 더 넓은 연령대의 소아 환자까지 포괄하는 치료 옵션으로 자리잡게 됐다. 업계에서는 혈우병 치료가 정맥주사 기반 치료에서 주 1회 피하주사 중심의 예방 관리로 이동할 경우 환자 순응도와 치료 지속성이 개선될 수 있다고 보고 있다. 다만 실제 시장 영향은 처방 확대 속도, 의료진의 채택 여부, 보험 급여 적용 범위 등에 따라 달라질 전망이다.
RTT뉴스는 해당 기사 말미에서, 본문에 담긴 견해와 의견은 작성자의 것이며 나스닥(Nasdaq, Inc.)의 견해를 반드시 반영하는 것은 아니라고 덧붙였다.
