시온나 테라퓨틱스(Sionna Therapeutics, SION)는 수요일에 건강한 자원자를 대상으로 한 NBD1 안정제를 사용한 SION-719 및 SION-451의 1상 시험 결과가 긍정적이라고 발표했다. 이 데이터는 낭포성 섬유증(CF) 치료를 위한 두 후보 물질의 추가 개발을 지원한다.
2025년 6월 4일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 이 화합물은 새로운 도메인 특정 조절제를 통해 야생형 CFTR 기능을 회복하려는 시온나의 전략의 일환이다.
두 약물은 일반적으로 잘 견디며 CF 환자에게 임상적 이점을 제공할 것으로 예상되는 약물동력학적 목표를 달성했고, 표준 치료법에 추가 사항으로 사용하거나 시온나의 자체 이중 조합에서 긍정적인 결과를 보여주었다.
주요 발견 사항에는 다음이 포함된다:
- 심각한 부작용이나 용량 제한 독성이 관찰되지 않았다.
- 두 약물 모두 여러 용량 수준에서 목표 노출 수준에 도달했다.
- 정제 제형이 생체등가성을 나타내었고 섭취 상태(공복 또는 식후)에 상관없이 적합했다.
- SION-451 피험자 중 독감에 걸린 한 명에게서만 간 관련 경미부터 중등도의 부작용이 관찰되었다.
시온나는 SION-719를 기존의 SOC 요법에 추가하는 방법으로 CF 환자를 대상으로 하는 2a상 개념 증명 시험으로 발전시키고자 하며, 향후 조합 개발을 뒷받침하기 위해 SION-451을 SION-2222 또는 TMD1 교정제, SION-109 또는 ICL4 교정제와 함께 평가하는 1상 시험을 시작할 계획이다.
다음 임상 시험 단계는 2025년 하반기에 시작될 예정이며, 주요 데이터는 2026년 중반에 발표될 것으로 예상된다. 이번 결과는 기존 조절자에 의해 충분히 서비스받지 못하는 CF 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하려는 시온나의 사명을 강화하며, NBD1 안정제가 CFTR 표적 치료제의 새로운 클래스로서 잠재력을 가지고 있음을 강조한다.
현재 SION의 주가는 나스닥에서 6.15% 상승하여 $15.37에 거래되고 있다.
