바이오헤이븐(Biohaven Pharmaceutical Holding Company, NYSE:BHVN)의 주가가 22일 미국 장전(pre-market) 거래에서 9% 이상 급등했다. 이번 급등은 자사의 희귀질환 치료 후보물질인 트로릴루졸(troriluzole)과 관련해 미국 식품의약국(FDA)이 예정됐던 자문위원회(Advisory Committee) 회의를 전격 취소한다고 통보한 데 따른 것이다.
2025년 8월 22일, 인베스팅닷컴 보도에 따르면, FDA는 전날 바이오헤이븐 측에 발송한 공식 서한에서 “트로릴루졸 허가 심사 과정에서 별도의 자문위원회 검토가 더 이상 필요하지 않다”는 입장을 밝혔다. 이에 따라 회사 측과 투자자들은 승인 가능성이 한층 높아진 것으로 해석하며 매수세를 강화했다.
자문위원회란 FDA가 새로운 의약품 또는 적응증 심사 과정에서 외부 전문가·환자 대표·통계학자 등의 의견을 수렴하기 위해 구성하는 회의체를 말한다. 일반적으로 안전성·유효성 데이터가 복잡하거나 사회적 관심이 큰 제품의 경우 개최되며, 회의 결과는 구속력은 없으나 FDA 최종 결정에 상당한 영향력을 미친다. 따라서 회의 자체가 생략됐다는 사실은 충분한 데이터가 이미 확보됐거나 평가 리스크가 낮다고 판단됐음을 시사한다.
바이오헤이븐은 이번 통보에 대해 “FDA와 긴밀한 협력을 지속하고 있으며, 남은 심사 절차를 충실히 지원하겠다”는 공식 입장을 내놨다. 회사는 또한 임상·제조·품질 관련 추가 자료 요청에 신속히 대응해, 상업화 준비 일정에 차질이 없도록 하겠다고 강조했다.
트로릴루졸은 경구용 소분자 화합물로, 희귀 신경계 질환 환자의 질병 진행을 늦추는 것을 목표로 개발 중이다. 해당 질환은 전 세계 환자 수가 극히 적어 고어 난치성 희귀질환으로 분류되며, 현재까지 근본적 치료제가 없는 실정이다. 다만 FDA가 지정한 Orphan Drug 지위 덕분에 승인 시 7년간 시장 독점권이 부여돼 상업적 잠재력도 크다는 평가를 받는다.
앞서 FDA는 2025년 5월 트로릴루졸 마케팅 허가신청(NDA) 심사 기간을 연장하면서, 최종 결정 시점을 2025년 4분기로 늦췄다. 심사 연장 사유는 추가 임상 데이터 및 약동학 분석 자료 검토가 필요하다는 판단이었다. 그러나 이번 자문위 취소 결정으로 허가 절차가 한층 간소화될 전망이다.
“자문위원회 일정이 삭제됐다는 것은 FDA가 내부 검토만으로도 충분한 근거를 확보했다는 의미”라고 월가 헬스케어 애널리스트들은 분석했다. “예정대로 4분기 내 승인이 이뤄질 경우, 트로릴루졸은 2026년 초 시장에 출시될 가능성이 높다.”
시장 전문가들은 신약 출시가 현실화될 경우 바이오헤이븐의 연간 매출이 10억 달러대에 진입할 수 있다고 전망한다. 또한 동일 계열 후보물질 파이프라인 가치도 재조명받으면서 중장기 기업가치 역시 상승할 것으로 내다봤다.
FDA 연장 심사 자체는 드문 절차가 아니다. 다만 심사가 길어질수록 승인 불확실성이 커지기 마련인데, 이번처럼 자문위원회 자체가 제로(0)로 축소되는 사례는 투자심리에 긍정적 신호로 받아들여진다.
한편 바이오헤이븐 주가는 2025년 들어 신약 기대감과 자금 조달 우려가 교차하며 변동성이 컸다. 최근 단기 공매도 비중이 늘어나 있던 상황에서 호재성 이벤트가 겹쳐, 매수·쇼트커버링 수요가 동시에 유입되는 모습도 관찰됐다.
투자 리스크 요소로는 허가 이후 보험 급여등재 협상, 희귀질환 치료제 특성상 제한적 시장 규모, 경쟁 업체의 후속 파이프라인 등이 지목된다. 이에 따라 전문가들은 “FDA 최종 승인 결정까지는 변동성이 지속될 수 있으므로, 투자자는 리스크 관리에 유의해야 한다”고 조언했다.
※ 본 기사는 인베스팅닷컴 원문(영어)을 기반으로 전문기자가 번역·작성했으며, 정보 제공을 목적으로 한다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있다.
