리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals, Inc., 나스닥: RYTM)는 후천성 시상하부 비만(acquired hypothalamic obesity)과 연관된 상태를 치료하기 위한 세트멜라노타이드(setmelanotide)의 추가신약허가신청(sNDA)이 미국 식품의약국(FDA)에 정식 접수됐다고 밝혔다.
2025년 8월 21일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면, FDA는 이번 sNDA에 우선심사(Priority Review) 지위를 부여했으며, 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따라 2025년 12월 20일을 목표 결정일(PDUFA Goal Date)로 책정했다.
한편 유럽의약품청(EMA)도 동일 적응증을 위한 세트멜라노타이드 마케팅허가변경(Type II variation) 신청서를 유효성 확인(validation) 절차를 통해 접수 완료했다. EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 2025년 8월 16일 심사를 시작했으며, 향후 유럽연합 집행위원회(EC)에 승인 권고 의견서를 제출할 예정이다.
세트멜라노타이드는 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 작용제로, 이미 IMCIVREE라는 제품명으로 FDA·EMA·영국 의약품보건규제청(MHRA)에서 바르데트-비들 증후군(Bardet-Biedl Syndrome) 및 POMC·PCSK1·LEPR 유전자 결핍에 의한 비만 치료제로 승인을 받은 바 있다.
MC4R 작용제는 뇌의 에너지 항상성을 조절하는 경로를 활성화함으로써 식욕을 억제하고 대사율을 높이는 기전을 가진다.
sNDA(추가신약허가신청)는 이미 시판 중인 의약품의 새로운 적응증·용량·제형 등을 승인받기 위한 절차다. 기존 NDA(New Drug Application)와 동일한 엄격한 심사 과정을 거치지만, 안전성·유효성 데이터가 축적돼 있는 점을 고려해 심사 기간이 상대적으로 단축될 수 있다.
Priority Review는 FDA가 중대한 치료 개선 가능성이 있거나 공중 보건상 시급한 요구를 충족할 잠재력이 있는 의약품에 부여하는 제도다. 우선심사를 받으면 목표 심사 기간이 10개월에서 약 6개월로 단축돼 환자 접근성이 대폭 빨라질 수 있다.
PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)는 FDA가 신속하고 효율적인 약물 심사를 위해 제약사로부터 수수료를 징수하고, 그 대가로 심사 일정 준수를 약속하는 미국 연방법이다. FDA는 PDUFA 목표일에 맞춰 승인을 내리거나, 승인을 거부(Complete Response Letter)하거나, 추가 자료를 요구한다.
후천성 시상하부 비만은 종양 수술·외상·뇌염 등으로 시상하부가 손상되면서 식욕 조절 기능이 저하되고 에너지 소비가 감소해 발생하는 희귀 질환이다. 일반적인 칼로리 제한·운동 요법의 효과가 제한적이며, 현재까지 FDA 승인을 받은 표준 치료제는 존재하지 않는다.
전문적 통찰* : 이번 우선심사 지정은 희귀·난치성 비만 치료 영역에서 세트멜라노타이드의 파이프라인 확장성을 보여 주는 결정적 이벤트다. 2025년 12월 20일 이전에 긍정적 결과가 도출될 경우, 리듬 파마슈티컬스는 기존 희귀 유전성 비만 시장을 넘어 외과·신경계 손상 환자군으로 적응증을 확대할 수 있어 매출 규모와 투자 가치 모두 한 단계 도약할 것으로 전망된다.
EMA 심사 절차상 CHMP 긍정 의견이 나오면 통상 2~3개월 내 EC 최종 승인이 이뤄진다. 미국과 유럽 규제 당국의 결정 시점이 유사하게 맞물릴 경우, 글로벌 런칭 전략에 속도가 붙을 것으로 관측된다.
투자 유의 사항※ : 우선심사가 승인으로 직결되는 것은 아니며, FDA가 요구할 수 있는 추가 임상 데이터·안전성 자료 요청에 따라 일정이 지연될 가능성도 존재한다. 따라서 관련 종목의 단기 변동성에 유의할 필요가 있다.
ⓒ 2025 RTTNews 무단전재 및 재배포 금지
