제퍼리스(Jefferies)가 스토크 테라퓨틱스(NASDAQ: STOK)를 대상으로 첫 주식 리서치를 발표하며 투자의견을 ‘매수(Buy)’로 제시했다. 해당 보고서는 스토크가 개발 중인 드라베 증후군(Dravet Syndrome) 치료제 후보물질 ‘조레부네르센(zorevunersen)’의 후속 임상 데이터가 질환 수정 효과(disease-modifying effect)를 입증할 가능성이 높아, 위험 대비 수익 구조가 개선됐다고 평가했다.
2025년 7월 18일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 제퍼리스는 조레부네르센이 상용화될 경우 최대 매출 10억~15억 달러를 달성할 것으로 내다봤다. 또한 치료 효과가 ‘획기적(profound)’으로 확인될 경우 매출 상한이 최대 40억 달러까지 확대될 수 있다는 관측도 덧붙였다.
ASO 치료제란?
‘안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO·antisense oligonucleotide)’는 특정 유전자의 발현을 조절하도록 설계된 핵산 조각을 주입해, 근본적인 질병 기전을 억제하거나 수정하는 첨단 플랫폼이다. 현재 시장에서는 스핀라자(Spinal Muscular Atrophy 치료제), 티스젠티스(Duchenne Muscular Dystrophy 치료제) 등 일부 상업화 사례가 존재하지만, 희귀 소아 뇌전증 분야에서의 성공 사례는 전무하다.*ASO는 정맥 또는 뇌척수강 내 투여를 통해 표적 RNA에 결합, 병적인 단백질 생성을 차단하는 방식을 택한다.
제퍼리스는 조레부네르센의 1/2상 중간 분석 데이터를 근거로 “투약 6개월 시점에 발작 빈도가 의미 있게 감소했고, 9개월 시점에는 인지·행동 지표가 개선됐다”라고 설명했다. 이는 드라베 증후군 환아가 보통 신경 발달 지연에서 벗어나지 못한다는 점을 고려할 때 의미 있는 전환점으로 평가된다.
현재 진행 중인 3상(Pivotal) 임상은 2027년 하반기에 발작 억제 1차 지표를 공개할 예정이다. 제퍼리스는 성공 확률을 40~50%로 산정했으며,
“통계적으로 유의한 인지 개선이 동반된다면 스토크는 신경계 질환 전반의 플랫폼 기업으로 자리매김할 수 있다”
라고 강조했다.
단기 촉매(Catalyst)로는 2025년 하반기 예정된 장기 안전성·효능 업데이트와 미국 식품의약국(FDA)의 규제 피드백이 꼽힌다. 조레부네르센은 이미 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’ 지정을 획득해, 심사 과정에서 우선권을 확보한 상태다.
제퍼리스는 할인현금흐름(DCF) 모델을 적용해 목표주가를 27달러로 제시했다. 동사 시가총액 대비 약 70% 이상의 상승 여력이 남아 있다는 판단이다. 1분기 기준 현금성 자산 3억8,000만 달러로 2028년 중반까지 운영 자금을 확보한 점도 긍정적으로 평가됐다.
리스크 요인도 상존
보고서는 소규모 초기 임상 데이터의 한계, 3상에서의 피험자 등록 속도, 변동성 높은 희귀질환 시장 등을 주요 위험 요소로 제시했다. 특히 “인지 기능 개선이라는 정성적 지표를 통계적으로 유의하게 입증하기 위해서는 충분한 표본 크기가 필수”라는 점을 경고했다.
전문가 시각
본 기자가 종합한 업계 의견에 따르면, 드라베 증후군은 전 세계에 1만~2만 명 수준으로 추산되는 초희귀 질환이지만, 기존 치료 옵션이 극히 제한적이라는 점에서 ‘미충족 의료 수요(unmet medical need)’가 높다. 혈중 약물 투과 장벽(BBB) 문제를 해결할 수 있는 ASO 플랫폼은 잠재적으로 레녹스-가스토 증후군, CDKL5 결손증후군 등 다른 난치성 뇌전증으로 적응증 확장이 가능하다. 만일 스토크가 3상에서 인지·행동 개선까지 포함한 종합적 효능을 입증한다면, 동일 플랫폼 기반 파이프라인 가치를 프리미엄으로 재평가받을 가능성이 크다.
일부 애널리스트는 희귀 소아 뇌전증 영역에서 유전자·RNA 치료제 경쟁이 본격화되고 있다는 점에 주목한다. 향후 노바티스, 로슈 등 대형 제약사의 인수·합병(M&A) 후보로 스토크가 거론될 수 있다는 관측도 고개를 들고 있다.
결론적으로, 제퍼리스의 ‘매수’ 커버리지는 스토크 테라퓨틱스의 위상을 ‘임상 개발사’에서 ‘질환 수정형 플랫폼 기업’으로 끌어올릴 전환점으로 평가된다. 임상 데이터의 추가 공개 시점마다 주가 변동성이 확대될 수 있으나, 드라베 증후군이라는 희귀 질환 시장의 구조적 성장성을 감안하면 중·장기 투자 매력은 여전히 유효하다는 분석이 우세하다.
