정밀 바이오사이언스, 듀센 근위축증 유전자 치료제로 소아 희귀질환 지정
정밀 바이오사이언스(Precision BioSciences, Inc.)가 미국 FDA로부터 그 유전자 치료제 후보인 PBGENE-DMD에 대해 소아 희귀질환 지정을 받았다고 수요일 발표했다. 이 치료제는 진행성 근육 퇴화 및 약화로 특징지어지는 유전 질환인 듀센 근위축증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)을 치료하기 위한 것이다.
2025년 6월 25일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면, 이 지정으로 정밀 바이오사이언스는 PBGENE-DMD가 FDA의 승인을 받으면 우선 심사 바우처를 받을 자격이 있을 수 있다. 이 바우처는 다른 제품의 FDA 심사 시간을 단축하기 위해 사용될 수도 있으며, 다른 회사에 판매될 수도 있다.
PBGENE-DMD의 최종 IND 활성화 독성학 연구가 진행 중이며, 초기 데이터는 2026년에 나올 것으로 예상된다. “우리 첫 번째 클래스의 PBGENE-DMD 프로그램은 ARCUS 유전자 편집 플랫폼의 차별화된 역량을 활용하여 디스트로핀 유전자의 엑손 45-55를 삭제함으로써 최대 60%의 DMD 환자에게 유의미한 개선 및 지속적인 기능적 이익을 제공할 잠재력을 가지고 있다”고 정밀 바이오사이언스의 Cindy Atwell 개발 및 사업 총괄 책임자는 말했다.
이 기사에 표현된 견해와 의견은 저자의 개인적인 것이며 나스닥의 공식 입장을 반영하지 않는다.
