2025년 5월 27일, Investing.com의 보도에 따르면, 뉴로페이스(NeuroPace Inc, NASDAQ:NPCE)의 주가는 NAUTILUS 연구의 주요 효과 지표가 전체 연구 인구에서 통계적 유의성을 달성하지 못했다는 발표 후 36.1% 폭락했다. 이 연구는 약물 저항성 특발성 전신 발작(IGE)을 치료하기 위한 RNS 시스템의 안전성과 효과를 평가하기 위해 설계되었다.
이 연구는 임플란트 후 12주 동안의 주요 안전성 지표는 충족했고, 이는 RNS 시스템의 우수한 안전성 프로파일을 보여주었지만, 전체 연구 인구에서 주요 효과 지표의 통계적 유의성이 부족하여 투자자들 사이에 우려를 불러일으켰다. 하지만 회사는 발작 빈도가 낮은 환자 하위 그룹에서는 통계적으로 유의한 반응이 있었다고 언급했으며, 이는 참가자의 대다수를 대표한다.
전체 효과성 지표에서의 좌절에도 불구하고, NeuroPace는 연구의 여러 긍정적인 결과를 강조했다. 데이터는 경련 감소의 중간값 퍼센트 향상, 반응자 비율의 개선, 치료 첫 해 동안 발작 없는 날의 증가를 보여주었다. 이러한 개선은 연구가 진행된 환자들에게 2년째에도 지속되었으며, 이는 RNS 시스템의 시간을 두고 프로그래밍을 통한 맞춤형 환자 치료 가능성을 시사한다.
NeuroPace의 수석 의학 책임자인 마사 모렐 박사는 상당한 환자 하위 그룹에서 통계적으로 유의한 발작 감소와 여러 부차적 지표 전반에 걸친 지속적인 개선에 관해 낙관적이라고 표현했다. 조엘 베커 CEO는 IGE로의 미래 적응 확장을 위한 장기 성장 전략과 잠재력에 대한 회사의 자신감을 재확인했다.
Leerink의 분석가 마이크 크래트키는 NAUTILUS 연구를 “놀랍고 실망스러운” 것으로 평가했지만, 그 후속 컨퍼런스 콜이 불안을 조금 해소했다고 밝혔다. 그는 “전반적으로 더 명확하고 긍정적인 결과를 선호했지만, 경영진은 약물 저항성 IGE 경로에 대해 긍정적으로 남아야 할 이유를 제시했다”고 말했다.
NAUTILUS 연구는 23개의 미국 내 간질 센터에서 100명의 참가자를 모집한 전향적, 다중 센터, 무작위, 단일 블라인드, 가짜 자극 대조 연구로, 87명이 RNS 뉴로스티뮬레이터와 리드 이식을 받았다. NeuroPace는 2021년 IGE 치료를 위한 RNS 시스템의 잠재적 사용에 대해 FDA 획기적 장치 지정 상태를 받았다.
NeuroPace는 전체 데이터를 FDA 및 학술 출판을 위해 제출하고, 데이터를 기반으로 규제 경로에 대한 논의를 진행할 계획이다. 이러한 논의는 전체 연구 인구에 걸친 발작 감소의 중간값 데이터 활용과 발작 빈도가 낮은 환자들을 대상으로 하는 더 목표적인 적응을 추구하는 것을 포함할 수 있다.
