바이오마린 제약 (BioMarin Pharmaceutical Inc.)이 화요일, Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox)의 장기적인 효능과 안전성을 강조하는 새로운 데이터를 발표했다.
2025년 6월 24일, RTTNews의 보도에 따르면, Roctavian의 장기적인 결과는 GENEr8-1 3상 임상 시험에서 확인되었다는 전언이다. 이 시험은 장기적인 출혈 억제 효과와 지속적인 VIII인자 발현을 치료 후 5년에서 지속되는 것을 보여주었다.
VIII 인자 활동성은 이전에 보고된 결과와 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 전체 시험 과정에서 참가자 중 어느 누구도 VIII 인자 억제제를 개발하거나 혈전색전증을 경험하지 않았으며, 연구 기간 동안 치료와 관련된 암이 발생하지 않았다.
캘리포니아 대학교 샌프란시스코의 비암성 혈액질환 프로그램 및 성인 혈우병 치료 센터 소장, 앤드류 리비트 박사는 “고중증 혈우병 A 환자들이 유전자 치료를 받은 지 5년이 지난 후에도 강력한 효능과 안전성이 유지되고 있다는 점에 깊은 인상을 받았다.”고 말했다. 리비트 박사는 “이 기간 동안 오직 한 명의 성인만이 예방적 치료로 돌아갔다.”고 언급했다.
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