아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 희귀 유전질환 치료제 ‘던저라(Dawnzera)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최종 승인을 받았다. 이 약물은 발·손·얼굴·생식기 등 신체 여러 부위에 심한 부종이 반복적으로 발생하는 유전성 혈관부종(HAE, Hereditary Angioedema) 환자에게 발작을 미리 차단하는 예방(prophylaxis) 용도로 처방될 예정이다.
2025년 8월 21일, 로이터 통신의 보도에 따르면 이번 승인은 성인뿐 아니라 만 12세 이상 소아·청소년에게까지 확대 적용된다. 승인 소식이 전해진 직후 나스닥 시장에서 아이오니스 주가는 오후 한때 1.1% 상승했다.
제품 특성과 가격
던저라는 화학명 donidalorsen으로, 프리칼리크레인(Prekallikrein, PKK) 단백질 수치를 낮춰 염증성 부종을 유발하는 신호 경로를 억제한다. 회사 측은 미국 내 공급가를 $57,462(한화 약 7,700만 원)으로 책정했으며, 조만간 병원·전문의 유통망을 통해 시판할 계획이라고 밝혔다.
임상 결과와 투여 방식
지원 근거가 된 후기 3상 임상시험에서 던저라를 4주 간격으로 투여받은 환자군은 플라시보 대비 월간 발작 빈도가 81% 감소했다. 약물은 피하 자가주사 방식으로 4주 혹은 8주 간격 중 의사 처방에 따라 선택적으로 투여할 수 있다.
유전성 혈관부종이란?
혈관부종은 혈관투과성이 급격히 증가해 조직 내 액체가 고이는 부종 현상이다. 이 가운데 유전성 혈관부종은 크리닌-카리크레인 경로를 조절하는 유전자 이상으로 발병한다. 미국 FDA와 환자단체 자료에 따르면 미국 내 환자 수는 약 7,000명 수준으로, 희귀질환(Rare Disease)으로 분류된다. 증상이 심하면 기도 부종으로 호흡곤란이 발생해 응급 상황으로 이어질 수 있다.
“기존 치료로 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 대안을 제시하게 됐다” — TD 코웬 애널리스트 야론 웨버(Yaron Werber)
경쟁 약물과 비교
현재 FDA가 허가한 HAE 예방약은 크게 전신 C1-에스터레이즈 억제제와 칼리크레인 억제제 두 부류가 있다. 일본 다케다(Takeda Pharmaceutical)가 개발한 ‘탁지로(Takhzyro)’는 2주 간격 투여 시 6.5개월간 평균 87%의 발작 억제 효과를 보였고, CSL 베링의 ‘헤이가르다(Haegarda)’ 역시 경쟁 제품으로 자리 잡았다. 던저라는 투여 주기가 더 길고, 시험 결과상 높은 발작 감소율을 나타내 치료 순응도와 효능 측면에서 우위를 기대할 수 있다는 평가가 나온다.
시장 전망
야론 웨버 애널리스트는 던저라의 2032년 연간 최대 매출을 $5억 900만 달러로 전망했다. 희귀질환 시장은 환자 규모는 작지만, 단가가 높고 의학적 미충족 수요가 큰 만큼 기업 가치에 미치는 영향이 크다. 아이오니스는 기존 안티센스(antisense) 플랫폼을 이용해 여러 희귀 유전질환 파이프라인을 확충 중이며, 이번 승인으로 기술력이 다시 한 번 입증됐다는 평가다.
‘예방요법(Prophylaxis)’ 용어 설명
‘Prophylaxis’는 질병 발현 이전에 예방적으로 약물을 투여해 증상을 차단하는 치료 전략을 의미한다. HAE처럼 발작이 예측 불가한 질환에서는 예방요법이 삶의 질(QoL)과 의료비용 절감에 직접적인 영향을 미친다.
전문가 시각
의료 현장에서는 자가주사 방식의 간편성, 발작 억제율, 그리고 8주 투여 옵션이 환자 편의성을 크게 높일 것으로 본다. 다만 고가 약가와 보험 적용 범위가 실제 접근성을 좌우할 변수로 지목된다. 향후 건강보험 민간·공공기관의 급여 등재 절차가 순조롭게 진행될지 주목된다.
주가 및 투자 포인트
승인 직후 주가 반등은 긍정적 신호지만, 장기적으로는 매출 현실화, 향후 임상 파이프라인 성패, 그리고 경쟁 약물과의 시장 점유율 경쟁이 관건이다. 투자자들은 2025년 이후 실제 처방 데이터, 보험사 협상 결과, 그리고 글로벌 진출 계획을 주시할 필요가 있다.
결론
던저라의 FDA 승인은 희귀질환 치료 분야에서의 또 다른 진일보를 의미한다. 투여 편의성·효능 개선이라는 두 마리 토끼를 잡았는지 여부는 향후 시장 데이터가 분명히 보여줄 것이다. 아이오니스가 제시한 혁신 플랫폼이 기존 치료 패러다임을 어떻게 재편할지 귀추가 주목된다.