리듬 파마슈티컬 주가 100달러 돌파…IMCIVREE 적응증 확대 여부 12월 FDA 결정 촉각

[바이오·헬스케어] 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals·티커 RYTM) 주가가 100달러 선을 넘어섰다. 상업화 단계 희귀 내분비질환 전문 제약사인 회사는 IMCIVREE(성분: setmelanotide)의 적응증 확대 승인 여부가 2025년 12월 20일 미 식품의약국(FDA)에서 결정될 예정이어서 투자자들의 관심이 집중되고 있다.

2025년 8월 22일, RTT뉴스 보도에 따르면 리듬 파마슈티컬스의 주가는 장중 103.68달러(전일 대비 1.97% 상승)를 기록하며 100달러를 상회했다. 이는 2025년 4월 7일 동일 매체가 49달러에 거래 중이던 종목을 소개한 이후 약 네 달 만에 두 배 이상 오른 수준이다.

IMCIVREE: 희귀 유전성‧후천성 비만 치료제

IMCIVREE는 하루 한 번 투여하는 주사제로, Bardet–Biedl 증후군(BBS) 또는 POMC·PCSK1·LEPR 이중 대립유전자(biallelic) 결핍에 따른 비만 및 과도한 식욕을 조절하기 위해 미국을 포함한 15개국 이상에서 승인된 상태다. 회사는 현재 이 약물의 적응증을 후천성 시상하부 비만(acquired hypothalamic obesity)으로 확대하기 위해 미국과 유럽에서 동시 허가 절차를 진행하고 있다.

FDA는 2025년 12월 20일, IMCIVREE의 ‘후천성 시상하부 비만’ 적응증 추가 여부를 최종 결정할 계획이다.

후천성 시상하부 비만은 뇌 시상하부의 물리적 손상이나 구조적 이상으로 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 경로가 교란돼 나타나는 드문 질환이다. 해당 경로는 에너지 소비·식욕·체중 조절 등 생리 기능을 관장한다. 현재 FDA가 승인한 별도의 치료제는 없는 실정이다.

임상 개발 현황도 속속 진행 중이다. 회사는 다음과 같은 시험을 진행 중이거나 계획하고 있다:
^• 프라더-윌리 증후군(Prader–Willi syndrome)을 대상으로 한 2상 시험 — 2025년 하반기 중간 결과 공개 예정
^• 유전성 MC4R 경로 질환 대상 3상 EMANATE 시험 — 2026년 1분기 톱라인 결과 발표 목표
^• 선천성 시상하부 비만 대상 3상 하위 연구 — 2026년 상반기 등록 완료 예정

한편 IMCIVREE 판매 실적은 견조하다. 2025년 상반기 제품 매출은 8,620만 달러로 전년 동기 5,500만 달러 대비 56.7% 증가했다. 이는 첫 허가 이후 시장 채택률이 꾸준히 상승한 결과로 풀이된다.

후속 파이프라인 및 확장 전략

리듬 파마슈티컬스는 경구용 후보 물질 비바멜라고ン(Bivamelagon)과 주 1회 피하주사 제형 RM-718을 통해 후천성 시상하부 비만 치료 옵션을 다변화하고 있다. RM-718은 현재 1상 시험을 진행 중이며, Bivamelagon은 2026년 미국·유럽 규제 당국과 협의를 거쳐 3상 pivotal 시험에 돌입할 예정이다.

전문가 해설 — 후천성 시상하부 비만은 두부외상·뇌종양 수술·감염 등 다양한 원인으로 시상하부가 손상될 때 발생한다. 칼로리 제한이나 생활 습관 개선으로는 체중 조절이 사실상 어렵다는 한계가 있다. 때문에 MC4R 경로 활성화제인 IMCIVREE의 임상적 가치는 상당하다는 평가를 받는다.

“대안 치료법이 전무한 영역에서 첫 번째 적응증 확대 승인 여부는 시장 판도를 결정짓는 변곡점이 될 것”

이라는 바이오 투자 자문사의 견해도 있다. 단, FDA 심사 결과는 안전성・유효성 자료에 대한 평가, 희귀질환 약물로서의 위험 대비 편익 등을 종합해 결정될 전망이다.

주가 동향과 투자 시사점

RYTM은 2025년 4월 7일 49달러에서 거래되던 당시 대비 약 112% 상승했다. FDA 결정 전 기대감이 주가에 선반영(프런트로딩)되고 있다는 분석이 우세하다. 다만, 적응증 확대 불확실성·경쟁 파이프라인 등장 가능성·추가 자금 조달 이슈 등은 변동성 요인으로 지적된다.

최근 미국 바이오텍 지수의 변동성을 고려할 때, 기관 및 개인 투자자 모두 승인 결과 발표 전후 리스크 관리에 유의해야 한다. 특히, 승인 실패 시 주가 하락폭이 승인 성공 시 상승폭보다 클 수 있다는 ‘바이너리 이벤트’ 특성에도 주목할 필요가 있다.