로슈(SIX:ROG)의 주가가 월요일, 듀센 근육장애를 앓고 있는 비보행 환자들에게 투여되는 유전자 치료제 Elevidys의 사용을 중단한 후 2% 하락했다. 이는 급성 간부전으로 인한 두 건의 사망 사례가 보고된 데 따른 조치다.
2025년 6월 16일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 로슈는 발표를 통해 상업적 및 임상적 사용 모두에서 모든 연령대를 대상으로 이 치료의 투여를 중단할 것이라고 밝혔다. 임상 시험에서는 투여가 중단되며, 상업적으로는 전면 중단된다.
이 조치는 비보행 환자군에서 Elevidys의 이익-위험 프로필 재평가 결과로 나온 것이다. Adeno-associated virus (AAV) 매개 유전자 치료제인 Elevidys에서 급성 간부전은 알려진 위험으로, 두 환자의 사망 원인으로 지목되었다.
현재까지 전 세계적으로 약 140명의 비보행 환자가 Elevidys 치료를 받았다고 로슈는 밝혔다. “저희는 이 두 젊은이의 사망에 깊은 슬픔을 느끼며, Elevidys 사용과 관련된 모든 위험을 줄이기 위해 긴급히 작업하고 있습니다.”라고 로슈의 최고 의료 책임자 Levi Garraway 박사는 전했다. “환자의 안전이 항상 우리의 최우선 순위입니다.”
유럽의약품청(EMA)은 이미 Elevidys의 진행 중인 시험 세 건, 104, 302(ENVOL), 303(ENVISION)에 임시 클리니컬 보류를 걸었다. 이 중단 조치는 계속 유지되며, 이제 유럽 외부에서도 ENVISION의 투여가 중단된다. 추가적인 위험 완화 조치가 이행되지 않는 이상 비보행 환자에 대한 향후 상업적 사용은 진행되지 않는다.
Elevidys는 delandistrogene moxeparvovec로도 알려져 있으며, 비보행 환자군을 제외한 경우에는 여전히 긍정적인 이익-위험 프로필로 평가되고 있다. 로슈는 이 그룹에 대한 치료 지침은 변함이 없다고 밝혔다.
이 치료는 일본, 브라질, 미국을 포함하여 10개국 및 지역에서 승인되었다. 로슈는 2019년 서명된 글로벌 협력 계약 하에 Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)와 함께 Elevidys를 공동 개발하고 있다. ENVOL 연구는 로슈가 후원하지만, 다른 임상 시험은 Sarepta가 주도한다.
Elevidys는 일회성 정맥주사로 투여되며, 근육 세포에 기능성 디스트로핀 단백질을 전달하여 드물게 나타나는 유전 질환인 듀센 근육장애의 진행을 늦추는 것을 목표로 한다.
이 질환은 전 세계적으로 5,000명 중 1명의 소년에게 영향을 미치며, 운동성의 상실과 조기 사망을 초래한다. 임상 프로그램과 실세계 사용을 통해 900명 이상의 개인이 Elevidys를 받은 것으로 알려졌다.
로슈는 규제 당국, 연구자, 의료 제공자와 협력하여 이해관계자에게 정보를 제공하고 필요한 경우 환자 관리를 조정하고 있다고 밝혔다.
