다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics Inc.)(나스닥: DYN)가 유전성 신경근육질환 영역에서 임상 개발을 가속화하며 2027년 상업화를 노리고 있다. 회사는 근긴장성 이영양증 1형(DM1)과 뒤쉔 근이영양증(DMD)을 각각 표적하는 파이프라인 DYNE-101ㆍDYNE-251을 임상 1/2상에서 검증 중이며, 양 프로그램 모두 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인(Accelerated Approval) 절차를 활용한다는 전략이다.
2025년 7월 29일, RTT뉴스 보도에 따르면 다인은 두 임상의 Registrational Expansion Cohort를 통해 중간 임상지표를 확보, 향후 품목허가(BLA) 제출 시점을 앞당길 계획이다.
회사 관계자는 “임상·규제 로드맵을 유지할 경우 2026년 말 DYNE-101, 2026년 초 DYNE-251에 대한 가속 승인 신청이 가능하다”고 밝혔다.
DM1은 DMPK 유전자(3중 염기 반복) 변이에 따라 발생하는 희귀 질환으로, 전신 근력 저하·근육 이완 지연(근긴장)·호흡 곤란·인지 기능 저하 등이 특징이다. 미국 환자 수는 약 4만 명, 유럽은 5만5000명으로 추산된다. DMPK 단백질은 근육·심장·뇌 세포 발달에 관여하지만, 변이로 인해 해당 단백질 생성이 제대로 이뤄지지 않으면 다양한 전신 증상이 나타난다.
DYNE-101이 투여되는 글로벌 임상 1/2상 ACHIEVE 시험 초기 결과(2025년 5월 발표)에 따르면, 약물은 용량 의존적 스플라이싱 교정을 달성했다. 이는 근력·기능·환자 보고 결과(patient-reported outcomes) 개선으로 이어졌다는 설명이다.
현재 진행 중인 Registrational Expansion Cohort는 vHOT(video Hand-Opening Time)을 1차 지표로 설정해 중간 임상결과 지표(surrogate endpoint)의 역할을 한다. 총 60명이 3:1 비율로 6.8 mg/kg(8주 간격) DYNE-101 또는 위약을 투여받고 있으며, 2025년 4분기 등록 완료가 목표다. 회사는 2026년 중반 데이터를 확보해 2026년 말 미 가속 승인 서류를 접수할 예정이다.
DMD는 X 염색체상의 DMD 유전자 돌연변이로 인한 디스트로핀(dystrophin) 결핍 질환이다. 디스트로핀은 근육 섬유를 보호하는 핵심 단백질이지만, 환자에게서는 결핍 또는 극소량만 존재해 근육 세포가 영구 손상된다. 질환 특성상 소년기에 발병해 호흡·심장 기능 악화를 동반하며, 치료 옵션은 제한적이다.
다인의 DYNE-251은 exon 51 스키핑이 가능한 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 1/2상 DELIVER 시험에서 역대 최고 수준의 디스트로핀 발현을 기록했다고 회사는 밝혔다(2024년 9월 중간 분석). 여러 용량군에서 기능적 평가지표 개선도 확인됐다.
DELIVER Registrational Expansion Cohort는 이미 32명 등록을 마쳤으며, 2025년 말 결과가 공개될 예정이다. 성공 시 회사는 2026년 초 BLA를 제출, Accelerated Approval 획득을 노린다.
한편, 다인은 DYNE-302라는 전임상 후보 물질을 통해 안면-견갑-상완 근이영양증(FSHD)에도 도전 중이다. FSHD는 진행성 골격근 소실로 심각한 근력 약화를 초래하며 미국 1만5000~4만 명, 유럽 2만~5만 명이 영향을 받는다.
“희귀 근육질환 시장은 미충족 의료수요가 크고, 선도적 지위를 확보할 경우 장기간 독점적 수익을 창출할 수 있다”*업계 관계자 견해
다인은 플랫폼 기술력을 바탕으로 DUX4 억제 메커니즘을 탐색 중이며, IND 제출 시점은 아직 공개되지 않았다.
재무 현황도 안정적이다. 2025년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산·단기투자자산은 6억8,390만 달러다. 2020년 9월 17일 나스닥 글로벌 셀렉트 시장에 상장(공모가 19달러)한 뒤 1년간 주가는 6.36~47.45달러 범위에서 등락했다. 2025년 7월 28일 종가는 9.31달러로 전일 대비 6.43% 하락했다.
전문가 시각 및 리스크를 살펴보면, 가속 승인 제도 특성상 임상적 유익성의 최종 확인이 요구된다. 중간 지표 효력 검증 실패 시 허가가 철회될 수 있다는 점이 투자 리스크다. 또한 동일 적응증에서 경쟁 바이오텍과 빅파마의 oligonucleotide·유전자 치료 플랫폼이 빠르게 진입하고 있어 시장 선점이 관건이다.
다인은 약 6억 달러 수준의 현금이 2027년까지 연구개발을 뒷받침할 것으로 보고 있으나, 상업화 이전 추가 자금 조달이 필요할 가능성도 배제할 수 없다. 이에 따라 임상 성공→허가→상업화라는 3단계 모멘텀을 모두 달성할 경우 주가 재평가가 예상되지만, 데이터 변동성·규제 변수·재무 부담이 단기 변동성을 키울 수 있다는 지적이 나온다.
