노바티스(Novartis)가 개발 중인 자가면역질환 표적치료제 이아날루맙(개발코드 VAY736)이 3상 임상시험에서 주요 목표를 달성하며 시오그렌병(Sjögren’s disease) 치료 분야의 게임체인저로 부상하고 있다.
2025년 8월 11일, 나스닥닷컴과 RTT뉴스의 보도에 따르면 노바티스는 두 건의 글로벌 3상 임상시험 ‑- NEPTUNUS-1 및 NEPTUNUS-2 ‑- 의 톱라인 결과를 공개했다. 두 시험 모두 활동성 시오그렌병을 앓는 성인 환자에서 질환 활성도 감소라는 1차 평가지표를 통계적으로 유의하게 충족했다.
노바티스는 이번 결과에 대해 “이아날루맙이 시오그렌병 최초의 표적치료제가 될 수 있는 잠재력을 재확인했다”고 밝혔다. 이 약물은 BAFF 수용체(BAFF-R)를 차단해 B세포 생존 신호를 억제하는 동시에, B세포 직접 제거 효과를 겸비한 이중 작용 기전을 갖는다. 이러한 기전은 과활성화된 면역반응을 근본적으로 제어해 자가면역질환의 근원을 겨냥한다는 점에서 업계의 주목을 받는다.
시오그렌병이란 무엇인가?
시오그렌병은 눈물샘·침샘 등 분비선을 공격하는 만성 자가면역질환으로, 안구 건조·구강 건조 등 삶의 질을 떨어뜨리는 증상이 특징이다. 관절통, 피로, 폐·신장·신경계 침범까지 이어질 수 있으나 현재까지 근본적 치료제는 부재하다. 주로 스테로이드·면역억제제에 의존해왔지만, 장기 사용에 따른 부작용 부담이 크다.
이아날루맙의 차별점
기존 치료제는 면역 반응을 광범위하게 억제하는 반면, 이아날루맙은 자가항체 생산의 핵심 주체인 B세포를 표적으로 삼는다.
“BAFF-R 차단과 B세포 감소를 동시에 유도하는 약물은 현존하지 않는다”
는 점이 연구진의 설명이다.※ BAFF(B-cell activating factor) : B세포 생존과 분화를 촉진하는 신호 단백질
임상 시험 설계 및 결과
NEPTUNUS-1과 ‑2는 유사한 프로토콜로 진행됐으며, 12개월간 이아날루맙 투여군과 위약군을 비교했다. 1차 지표는 ESSDAI(European Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index) 점수 개선이었다. 회사 측은 “두 시험 모두 P값<0.05로 통계적 유의성을 입증했다”고 밝혔다. 안전성 프로파일 또한 중등도 이하의 이상반응이 주를 이뤘고, 새로운 위험 신호는 나타나지 않았다.
한편, 상세 수치는 올해 말 열릴 의학학회에서 공개될 예정이며, 노바티스는 “데이터 패키지를 근거로 미국 FDA 및 유럽 EMA에 허가 신청을 준비하겠다”고 덧붙였다.
시장·산업적 함의
글로벌 시오그렌병 환자는 약 400만 명으로 추산된다.※ 미국·EU·일본 합산 치료 공백이 크다는 점에서 블루오션으로 평가된다. 투자업계는 이아날루맙의 연간 매출 잠재력을 수십억 달러 규모로 전망하고 있다. 자가면역질환 파이프라인이 풍부한 노바티스가 정밀 면역학(Precision Immunology) 전략을 공세적으로 펼치고 있다는 분석이다.
경쟁 구도 측면에서 길리어드·사노피 등도 시오그렌병 후보물질을 개발 중이지만, 3상 톱라인 데이터를 확보한 기업은 현재까지 노바티스가 유일하다. 이에 따라 ‘퍼스트 인 클래스’ 지위 확보 가능성이 높아졌다는 평가다.
전문가 시각과 전망
면역학 연구진들은 “B세포 표적치료가 루푸스·다발성경화증 등 다양한 질환으로 확대될 것”이라며 “이아날루맙의 성공은 자가면역 분야의 새로운 치료 패러다임을 열 수 있다”고 전망한다. 다만 가격 책정·보험 급여와 같은 상업화 과제는 여전히 남아있다.
필자는 이번 결과가 임상적·상업적 의미 모두에서 분수령이 될 것으로 본다. 특히 동일 기전을 공유하는 후속 약물 개발을 촉발함으로써, 장기적으로는 환자 선택지를 대폭 확장할 것이라 예상한다.
면책 조항 번역
“본 문서에 나타난 견해와 의견은 작성자의 개인적 의견이며, 나스닥(Nasdaq, Inc.)의 공식 입장을 반영하지 않는다”는 원문 고지를 옮겨 싣는다.
