Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT)의 주식이 월요일 장외 거래에서 37% 이상 하락하여 22달러에 거래되고 있다. 이는 Duchenne 유전자 치료제 ELEVIDYS와 관련된 두 번째 사망 사건이 보고된 이후의 일이다.
ELEVIDYS는 적어도 4세 이상의 Duchenne 근 위축증(DMD) 환자를 대상으로 하는 아데노 연관 바이러스 벡터 기반 유전자 치료제다. DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자들이라면 이동 능력 여부와 상관없이 사용할 수 있다. 비보행 환자에 대한 사용은 FDA의 신속 승인 절차를 통해 승인되었다.
2025년 6월 16일 나스닥닷컴의 보도에 따르면, 회사 측은 ELEVIDYS와 관련된 첫 번째 환자 사망을 2024년 3월에 보고했다. 이는 급성 간부전으로 인한 것이었다. 두 사망 사례 모두 비보행 DMD 환자에게서 발생하여 이 환자군에서의 안전성에 대한 우려가 커지고 있다.
“Sarepta는 상업적으로 비보행 환자에게 ELEVIDYS 주입을 위한 출하를 중단했다.” 회사는 보강된 계획이 승인되기 전까지 이러한 조치를 유지할 예정이다.
또한, 회사는 ENVISION이라는 전 세계적 무작위 이중맹검 위약 대조 임상시험을 중단했다, 이는 비보행 DMD 환자의 FDA 신속 승인 경로에 필요한 확증 시험 역할을 하고 있다. 보행 가능한 환자에 대해서는 치료 변경이 제안되지 않았으며, 회사는 ELEVIDYS 주입 전후에 코르티코스테로이드를 투여하고, 치료 후 모니터링을 계속할 것이라고 밝혔다.
ELEVIDYS 및 다른 아데노 연관 바이러스의 유전자 치료와 관련된 급성 간 손상은 이미 알려진 잠재적 위험이다. FDA 승인 처방 정보에서도 이 위험이 명시되어 있으며, 회사에 따르면 현재까지의 증거는 적응 면역 반응이 주요 유발 요인일 가능성이 높다고 보고 있다.
Sarepta의 주식은 지난 1년 간 34.10달러에서 173.25달러 사이에서 거래되었으며, 금요일 거래에서 36.18달러로 3.03% 하락 마감했다.
