뉴욕 증시에서 나스닥 상장사 Protagenic Therapeutics, Inc.(티커: PTIX)의 주가가 150% 급등했다. 회사는 스트레스·정서 장애 치료제 후보물질 PT00114의 1상 임상시험 다중 투여 파트에서 모든 피험자에 대한 첫 번째 투여를 완료했다고 발표했다.
2025년 8월 21일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 이번 다중 투여 시험은 오는 8월 말까지 투약을 마무리하고, 9월 말까지 1차 안전성(Top-Line Safety) 결과를 공개할 예정이다. 회사 측은 해당 데이터가 2026년 1분기에 계획된 2상 유효성 시험으로의 진입을 뒷받침할 것이라고 밝혔다.
PT00114는 Teneurin C-terminus Associated Peptide(TCAP) 기반 최초 후보 물질이다. TCAP은 인간 뇌에서 자연적으로 생성돼 스트레스 반응과 정서 균형을 조절하는 호르몬으로 알려져 있다. 현재 시중 치료제들이 주로 증상 완화에 집중하는 것과 달리, PT00114는 스트레스에 대한 뇌의 오작동 신호 자체를 조절하는 점이 핵심이다. 이에 따라 불안·우울·중독·외상후스트레스장애(PTSD) 등에서 기존 치료로 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 치료 경로를 제시할 가능성이 있다.
회사는 앞서 단일 용량 투여 방식(싱글 어센딩 도스, SAD) 1상 시험에서 우수한 안전성을 확인했다.
Robert Stein 의학·과학 총괄(CMO)은 “다중 투여 시험 착수는 임상 프로그램의 중대한 전진 단계”라고 평가했다.
이번 시험 결과는 2상 설계(환자군, 용량, 평가 변수를 포함)에 그대로 반영될 예정이다.
주가 반응 및 시장 평가
발표 직후 PTIX 주가는 전일 대비 150% 급등하며 시간외 거래에서 크게 올랐다. 투자자들은 신약 개발 파이프라인의 가시적 진척과 2026년 2상 진입이라는 로드맵 가속화에 높은 가치를 부여한 것으로 분석된다.
다중 투여 시험(Multiple-Dose Study)이란? 첫 번째 투여 이후 반복적으로 약물을 투여해 혈중 지속 노출·내약성 변화·누적 독성 등을 평가하는 단계다. SAD에서 안전성을 확보했다 하더라도, 장기간 복용 시 안전성/약동학적 특성이 달라질 수 있어 필수 절차로 간주된다.
TCAP 메커니즘 추가 설명
TCAP은 뉴로펩타이드 계열로, 시냅스 가소성 개선과 HPA(시상하부-뇌하수체-부신) 축 조절을 통해 스트레스 관련 과잉 흥분을 완화하는 것으로 보고돼 왔다. 프리임상 연구에서 TCAP 투여 시 불안 행동 감소, 우울 행동 지표 개선, 알코올 의존성 저하 등의 결과가 확인되었다.
현재 시장에서 PTSD 치료에 승인된 약물은 SSRI(선택적 세로토닌 재흡수 억제제) 계열 두 종뿐이며, 반응률이 50% 미만이라는 한계가 있다. PT00114의 뇌 신경회로 직접 조절 방식은 차세대 스트레스 장애 치료제로서 블루오션을 형성할 수 있다는 평가가 나온다.
향후 일정 및 관전 포인트
Protagenic은 2025년 8월 말 투약 종료 → 9월 말 안전성 결과 → 2026년 1분기 2상 돌입이라는 3단계 일정을 제시했다. 업계 관측통들은 1상 데이터가 용량 의존적 부작용(특히 신경계 이상반응) 없이 긍정적으로 나올 경우, 빅파마와의 라이선스·협업 가능성도 열어둘 필요가 있다고 본다.
또한 중추신경계(CNS) 치료제 개발은 임상 실패율이 높아 위험 프리미엄이 크다. 하지만 전임상-1상 데이터를 통해 기전에 대한 과학적 타당성과 안전성을 확보했다는 점은 투자 심리 개선 요소로 작용한다.
시장 전문가는 “주가 급등 이후 차익 실현 매물이 출회될 수 있으나, 글로벌 CNS 신약 시장에서 희귀한 퍼스트-인-클래스 후보라는 포지셔닝이 큰 잠재 가치를 지닌다”라고 진단했다.
용어 해설
SAD(단일 용량 상승 시험): 소수의 건강한 피험자에게 매우 낮은 용량부터 단계적으로 증량해 약물의 최대 내약 용량(MTD)을 찾고 안전성을 평가하는 초기 임상 단계다.
Top-Line Data: 임상시험 종료 후 가장 핵심 지표(안전성·효능)에 대한 요약 결과를 의미한다. 세부 통계 분석이 완료되기 전에 투자자·규제기관·학계에 빠르게 공개해 개발 의사결정에 활용된다.
HPA 축: 시상하부-뇌하수체-부신 축(Hypothalamic-Pituitary-Adrenal Axis)으로, 스트레스 호르몬(코르티솔 등)을 분비·조절하는 내분비 시스템이다.
Protagenic은 다중 투여 1상을 통해 약물 노출 기간을 늘려 실제 치료용 용량을 검증할 계획이다. 이어 2상에서 환자 대상 증상 개선·바이오마커 변동을 지표로 삼아 효과를 입증하면, 신속 승인(Fast-Track)·우선 심사 등의 규제 혜택도 노려볼 수 있다.
업계 관계자는 “CNS 분야는 경쟁이 치열하면서도 치료 미충족 수요가 큰 영역”이라며 “PT00114가 2상에서 통계적 유의성을 확보한다면, Protagenic의 기업 가치 재평가가 본격화될 것”이라고 전망했다.
