[뉴욕 나스닥] RNAi(리보핵산 간섭) 기반 항암 신약개발사 Phio Pharmaceuticals Corp(NASDAQ: PHIO)의 주가가 26% 급등했다. 이는 자사의 핵심 후보물질 ‘PH-762’에 대해 미국 내 제조사와 의약품 원료생산 계약을 체결했다는 발표가 투자심리를 자극한 결과다.
2025년 7월 25일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이번 계약은 분석·공정 개발과 cGMP(현행 우수의약품제조 및 품질관리기준) 조건의 생산까지 포괄한다. 회사 측은 “피부 종양 내 주사(intratumoral) 치료 프로그램의 임상·상업화를 위한 결정적 이정표”라고 강조했다.
PH-762는 siRNA(small interfering RNA) 메커니즘을 적용해 종양 세포의 면역 회피(immune evasion)를 유발하는 특정 유전자 발현을 억제한다. Phio는 자사의 독자 플랫폼 INTASYL® 기술을 통해 피부 편평세포암(cSCC), 메르켈세포암(MCC), 흑색종(melanoma)에 대한 1b상 용량증량 임상을 진행 중이며, 현재 5번째이자 최종 코호트 환자 모집 단계다.
계약 상대 제조사의 구체적 이름이나 금융 조건은 비공개지만, Phio의 최고경영자(CEO) 로버트 비터만(Robert Bitterman)은 “
올리고뉴클레오타이드(짧은 핵산) 화학 합성 분야에서 검증된 품질과 전문성을 가진 미국 기업과 손잡게 돼 기쁘다
”며 “본사 경영진에 전략적 이점을 제공할 수 있는 국내(미국) 파트너를 선택했다”고 설명했다.
배경·용어 해설
siRNA는 길이 20여 염기쌍의 짧은 이중가닥 RNA로, 특정 mRNA를 표적화해 유전자 발현을 ‘침묵(silence)’시키는 기술이다. 이는 암·바이러스·희귀질환 등에서 과발현된 유전자를 선택적으로 억제할 수 있어 차세대 신약 플랫폼으로 주목받고 있다.
INTASYL®은 Phio가 자체 개발한 현장(체내) 투여용 RNAi 플랫폼으로, 지질 나노입자(LNP)나 바이럴 벡터 없이도 안정적으로 세포막을 통과해 표적 조직에 전달된다. 일반적인 RNA 치료제의 한계인 불안정성·면역원성 문제를 크게 줄였다는 평가다.
cGMP는 의약품 제조공정이 미 식품의약국(FDA) 등 규제당국 가이드라인을 충족하는지 판단하는 품질관리 최상위 기준이다. 임상 2상 이후 상업화 단계까지 이어질 생산라인 확보 시, cGMP 인증은 필수다.
시장 반응 및 향후 전망
25일(현지시각) 나스닥 장중 PHIO 주가는 26.34% 급등한 1.34달러를 기록했다. 거래량은 평균 대비 약 8배로 치솟았으며, 시가총액은 2,400만 달러 수준으로 늘었다. 애널리스트들은 “임상 1b상의 최종 용량 확인과 이번 제조 파트너십이 맞물리며 상업화 가능성에 대한 가시성이 높아졌다”고 평가했다.
다만, 주주 희석 리스크는 여전히 변수다. Phio는 2024년 12월 말 기준 현금성 자산이 900만 달러에 그쳐 추가 자금 조달이 불가피해 보인다. 업계 관계자는 “기술이전(Licensing-out) 또는 지분 파트너십을 통한 현금 확보 여부가 관건”이라며 “임상 2상 진입 전까지 밸류에이션 재평가가 이뤄질 것”이라고 전망했다.
글로벌 RNA 치료제 시장 동향
IQVIA에 따르면 전 세계 RNA 치료제 시장 규모는 2024년 73억 달러에서 2030년 230억 달러로 연평균 20% 이상 성장할 것으로 예상된다. Alnylam, Ionis, Arrowhead 등 선두 기업들이 심혈관·희귀질환 파이프라인을 확장하는 가운데, Phio는 ‘종양 미세환경 제어’라는 틈새 전략으로 차별화를 꾀하고 있다.
특히 피부암은 표면 접근성이 높아 약물을 직접 주사할 수 있어, 고가 시스템 전달체나 전신 부작용 부담이 상대적으로 적다. 이 때문에 intratumoral 투여 방식은 초기 임상 성공률이 높은 분야로 평가된다.
종합 평가
이번 계약은 임상·상업 생산 체계를 동시에 강화해 공급망 신뢰도를 높였다는 점에서 의미가 크다. 그러나 재무 여력이 제한적인 만큼, 추가 자본 조달·파트너십 확대 여부가 향후 주가 방향성을 결정지을 전망이다. 투자자들은 올 하반기 공개될 1b상 최종 안전성·효능 데이터와 FDA 면담 결과를 예의주시할 필요가 있다.
