IDEAYA Biosciences(나스닥: IDYA)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IDE034의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다고 발표했다. IDE034는 B7H3와 PTK7을 동시에 겨냥하는 이중특이적(bispecific) TOP1 항체-약물 접합체(ADC)로, 폐암, 대장암, 두경부암, 난소·여성생식기암 등 다수의 고형암 치료를 목표로 하는 퍼스트-인-클래스 후보물질로 소개됐다다.
2025년 12월 1일, RTTNews의 보도에 따르면, IDE034는 여러 고형암 종양에서 보고된 단백질인 B7H3와 PTK7을 공발현하는 암세포를 정밀 표적하도록 설계됐다. Human Protein Atlas 데이터베이스에 따르면, B7H3/PTK7 공발현은 폐암의 약 30%, 대장암의 약 46%, 두경부암의 약 27%에서 발생하는 것으로 보고됐다다.
IDEAYA는 2026년 1분기에 임상 1상 시험을 개시할 계획이라고 밝혔다. 대상자는 폐암, 대장암, 두경부암, 난소·여성생식기암 환자로 등록될 예정이다다.
전임상 동물모델(in vivo) 연구에서, IDE034 단독요법은 B7H3/PTK7 공발현 모델에서 깊고 지속적인 종양 퇴행을 보였다. 또한 IDE034를 IDE161(poly(ADP-ribose) glycohydrolase, PARG 억제제)과 병용한 경우 내구성이 강화되는 경향이 관찰됐으며, 이는 병용 치료에 대한 기전적 타당성을 뒷받침한다고 회사는 설명했다다.
회사 측은 TOP1 억제가 복제 스트레스와 DNA 손상을 유발해 암세포가 PARG 경로에 더 의존하게 되는 점을 강조했다. 이에 따라 IDE034와 IDE161의 병용은 B7H3/PTK7 공발현 환자군에서 항암 활성을 높일 수 있으며, 이는 전임상 결과와 일치한다고 밝혔다다.
IDEAYA의 최고 의료책임자(CMO) 다린 M. 보우프리(Darrin M. Beaupre) 박사는 IDE034가 B7H3 및 PTK7을 발현하는 고형암 모델에서 강력한 항종양 활성과 선택적 표적성을 입증했다며, 폐암, 대장암, 두경부암 등에서 B7H3/PTK7 공발현 빈도가 높다는 점이 광범위한 적응증 가능성을 시사한다고 언급했다다.
또한 유지로 S. 하타(Yujiro S. Hata) 사장 겸 CEO는 IDEAYA의 차별화된 임상 전략에 대해, TOP1 ADC의 효능을 PARG 기반 DNA 손상 복구(DDR) 병용으로 강화하는 데 초점을 둔, 세 가지 잠재적 퍼스트-인-클래스 임상 단계 프로그램을 포함하게 되었다고 덧붙였다다.
회사에 따르면, IDEAYA는 2026년 상반기에 학술 학회에서 추가 전임상 데이터를 공유할 계획이다. 이번 IND 승인은 정밀 표적 항암제 파이프라인을 확장하려는 회사의 전략에 있어 중요한 이정표로 평가된다다.
주가 동향도 주목된다. 프리마켓에서 IDEAYA 주가는 $37.45로 5.14% 상승했다. 거래량은 약 49만4천 주로, 평균 거래량 123만 주 이상과 비교됐다. 최근 12개월 동안 주가는 $13.45에서 $36.55 범위에서 거래됐다다.
용어 해설과 맥락
IND(Investigational New Drug)는 미국 FDA가 임상시험 개시를 허가하는 절차다. 전임상 안전성·유효성 자료와 제조·품질 정보를 바탕으로 인체 대상 시험을 승인받는 단계로, IND 승인은 특정 후보물질이 임상 1상으로 진입할 수 있음을 의미한다다.
ADC(항체-약물 접합체)는 암세포의 특정 표면 항원을 인지하는 항체에 세포독성 약물을 결합해 표적 세포에 선택적으로 약물을 전달하는 기술이다. 본 건의 TOP1 ADC는 토포이소머레이스 I(TOP1)을 표적하는 약물을 탑재해 DNA 복제 과정을 방해함으로써 암세포 사멸을 유도하도록 설계된다다.
이중특이적(bispecific) 항체는 두 개의 다른 표적(B7H3, PTK7)을 동시에 인지한다. 공발현(co-expression) 종양을 선별해 치료하면 정밀의료 관점에서 효율성과 선택성이 높아질 수 있다. 기사에 따르면, 이러한 공발현은 폐암(약 30%), 대장암(약 46%), 두경부암(약 27%)에서 관찰된 것으로 보고되었다다.
PARG(poly(ADP-ribose) glycohydrolase)는 DNA 손상 복구 과정에서 중요한 역할을 하는 효소다. DDR(DNA Damage Response)는 DNA 손상에 대응하는 세포의 복구 메커니즘을 의미한다. TOP1 억제→복제 스트레스·DNA 손상 증가→PARG 경로 의존성 상승이라는 연쇄를 겨냥해 IDE034(TOP1 ADC)와 IDE161(PARG 억제제)을 병용하는 전략은 합리적 기전 근거를 가진 접근으로 소개됐다다.
전문적 시사점
첫째, 바이오마커 기반 환자 선별의 중요성이 재확인된다. B7H3/PTK7 공발현이라는 명확한 분자 기준은 임상 1상 단계부터 정밀한 코호트 정의를 가능하게 하며, 표적 적중률을 높이는 데 기여할 수 있다다.
둘째, 기전 기반 병용의 전략성이 부각된다. TOP1 억제로 유발된 스트레스를 PARG 차단으로 누적·증폭시키려는 접근은 동적 합성 치명성 개념과 궤를 같이한다. 전임상에서 내구성 향상이 관찰됐다는 점은 임상에서의 반응 지속기간 지표 평가에 대한 기대를 높인다다.
셋째, 플랫폼 확장성 관점에서 의미가 있다. TOP1 ADC × DDR(PARG)라는 조합 프레임은 종양 유형 간 적용 확장 가능성을 시사하며, 회사가 언급한 세 가지 퍼스트-인-클래스 임상 단계 프로그램의 포트폴리오적 시너지를 뒷받침한다다.
넷째, 개발 리스크 관리가 관건이다. 전임상 효능은 임상 결과로 직결되지 않을 수 있으며, 안전성·용량상승·최적 병용 스케줄 등 임상 1상에서의 변수들이 다수 존재한다. 바이오마커 진단 정확도와 환자 등록 속도 또한 초기 개발 속도에 영향을 줄 수 있다다.
다섯째, 시장 반응 측면에서, IND 승인 직후 프리마켓 5.14% 상승은 임상 진입에 대한 기대 반영으로 해석된다. 다만 주가의 12개월 변동 범위($13.45~$36.55)를 감안하면, 향후 임상 개시(2026년 1분기) 전후의 데이터 가시성과 개발 진척 커뮤니케이션이 변동성의 핵심 요인이 될 전망이다다.
