EnGene Holdings Inc.(ENGN)는 수요일 미국 식품의약국(FDA)이 비근육성침윤성 방광암(NMIBC) 치료를 위한 유전자 기반 면역치료제인 데탈리모진 보라플라스미드에 재생의학첨단치료법(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했다. 이 치료법은 근육을 침윤하지 않는 방광암 중에서도 BCG에 반응하지 않는 고위험 NMIBC 환자를 대상으로 하며, 직장암(CIS) 또한 포함된다.
데탈리모진은 비바이러스성 치료제로, 방광에 직접 투여되어 국소적인 면역 반응을 자극하는 역할을 한다. 현재 약 100명의 BCG에 반응하지 않는 NMIBC 환자를 대상으로 하는 LEGEND 2상 임상 시험에서 평가되고 있다.
2025년 6월 25일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면, 데탈리모진의 RMAT 지정은 의미 있는 항암 효과와 안정적인 안전성 프로필을 보여주는 초기 임상 결과를 기반으로 부여된 것이다. 이를 통해, 데탈리모진은 가속화 개발 도구인 롤링 제출과 우선 검토를 포함하여 FDA와의 초기 및 빈번한 상호작용을 촉진할 수 있는 혜택을 받는다.
데탈리모진은 요로 클리닉에서, 특히 커뮤니티 환경에서 투여되며, 근치적 방광 절제술을 받아야 할 상황에 있는 환자에게 새로운 옵션을 제공하는 방광 보존 대안으로 설계되었다. 이 치료법은 EnGene의 독점 기술 플랫폼인 DUO 골리코시탄 플랫폼을 사용하여 개발되었으며, 바이러스를 사용하지 않고 효율적인 유전자 전달을 지원한다. 또한, FDA로부터 고속심사절차도 받았다.
진행 중인 LEGEND 연구에는 다른 NMIBC 인구를 대상으로 한 추가 코호트가 포함되어 있으며 북미, 유럽 및 아시아-태평양 지역에서 활발히 진행되고 있다. EnGene의 CEO Ron Cooper는 RMAT 인정을 통해 데탈리모진이 방광암 환자들에게 선택의 폭이 좁은 상태에서 첫 번째 치료 옵션이 될 수 있는 가능성을 지원한다고 언급했다.
현재 ENGN의 주가는 3.00달러에 거래되고 있으며, 나스닥에서 0.33% 올랐다.
