미국 식품의약국(FDA)이 12세 이상 보체 3형 사구체병(C3G) 또는 일차성 면역복합체 증식성 사구체신염(IC-MPGN) 환자를 위한 첫 치료제 엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)을 승인하면서, 나스닥 상장사 아펠리스 파마슈티컬스(NASDAQ: APLS) 주가는 장중 12% 급등했다.
2025년 7월 29일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 이번 승인으로 희귀 신장 질환을 앓고 있는 미국 내 약 5,000명의 환자들에게 처음으로 표준 치료 옵션이 제공되게 됐다.
FDA의 결정은 3상 임상시험 VALIANT 연구에서 확인된 탁월한 치료효과를 근거로 이뤄졌다. 연구 결과, 엠파벨리는 단백뇨를 68% 감소시키고, 신장 기능을 안정화했으며, 위약군 대비 C3 침착을 크게 제거했다.
보체계 이상으로 발생하는 C3G·IC-MPGN이란?
두 질환은 면역계의 보체(Complement) 경로 중 핵심 단백질인 C3가 과도하게 활성화되면서 발생한다. 과다 활성화된 C3가 사구체에 침착해 염증과 반흔을 유발, 결국 말기 신부전으로 진행되는 경우가 많다. 발병률이 낮아 희귀질환으로 분류되며, 그동안 근본 치료제가 없었던 만큼 환자들은 투석이나 이식에 의존해야 했다.
VALIANT 연구의 책임 연구자인 아이오와대학교 스티드 패밀리 소아병원 카를라 네스터 교수는 “C3G와 1차성 IC-MPGN 환자 전반을 포괄하는 고효능 치료제를 갖게 되어 매우 기쁘다”고 말했다.
회사 측에 따르면, 엠파벨리는 이미 승인된 적응증에서 2,200 환자·연 이상의 투여 경험을 축적하며 안전성이 검증됐다. VALIANT 연구에서 가장 흔하게 보고된 이상 반응은 주입 부위 반응, 발열, 비인두염, 인플루엔자, 기침, 메스꺼움 등이었다.
이번 허가는 성인·청소년뿐 아니라 신장이식 후 재발한 C3G까지 포괄하는 폭넓은 라벨로 승인됐다. 이는 지난 4년간 세 번째 FDA 승인을 거머쥔 아펠리스가 C3 타깃 치료제 분야에서 기술 리더십을 확보했음을 보여준다.
환자 지원 프로그램도 가동된다. 아펠리스는 ApellisAssist 프로그램을 통해 보험 청구, 재정 지원, 투약 교육 등 맞춤형 서비스를 제공, 치료 접근성을 높일 계획이다.
주가 및 시장 파급효과
승인 발표와 동시에 APLS 주가는 전일 대비 12% 이상 오른 87.45달러를 기록했다*주: 장중 고가 기준. 애널리스트들은 연간 최대 10억 달러의 매출 잠재력을 거론하며 목표주가를 상향 조정하고 있다.
전문가 시각에서 볼 때, 엠파벨리의 상업적 성공 여부는 희귀질환 시장 특유의 고가 약가, 보험 적용 범위, 그리고 경쟁 후보물질 파이프라인과의 시간 싸움에 달려 있다. 그러나 보체 계열 저해제 중 최초로 C3G에 허가를 받은 만큼 ‘퍼스트 무버’ 이점은 명확하다. 또한 임상적 유효성이 단백뇨 감소라는 객관적 지표로 확인된 점은 실제 처방 확대에 유리하게 작용할 전망이다.
한편, FDA는 희귀질환 치료제에 대해 ‘가속 승인’과 ‘우선 심사’ 등 다양한 제도를 운영하고 있다. 엠파벨리는 정식 승인 절차를 거쳤으며, 향후 실사용 데이터를 기반으로 라벨 확대나 투여 간격 최적화 연구가 이어질 것으로 관측된다.
결과적으로 이번 승인은 환자, 제약사, 투자자 모두에게 중대한 이정표가 됐다. FDA와 기업, 학계가 협력해 미충족 의료수요를 해결한 사례로 평가되며, 앞으로도 보체 경로를 표적으로 한 혁신적 치료제가 늘어날지 관심이 쏠린다.
