미국 식품의약국(FDA)이 하모니 바이오사이언스 홀딩스(Harmony Biosciences Holdings Inc., HRMY)의 약물 WAKIX(피톨리산트, pitolisant)에 대해 6세 이상 소아 기면증 환자 중 카타플렉시(cataplexy) 치료 적응증을 추가로 승인했다고 회사가 화요일 밝혔다.
2026년 2월 17일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 보완 신약허가(supplemental new drug application) 승인으로 WAKIX는 소아 및 성인 기면증 환자을 대상으로 카타플렉시 유무와 관계없이 FDA의 비마약물(non-scheduled)로서 유일하게 승인된 치료제가 되었다고 회사는 설명했다.
하모니 바이오사이언스는 WAKIX의 규제 이력을 설명하며, 이 약물이 2019년에 성인 기면증 환자의 과도한 주간 졸음(excessive daytime sleepiness, EDS) 치료제로 최초 승인되었고, 2020년에는 성인에서의 카타플렉시 적응증이 추가 승인되었으며, 2024년에는 소아 기면증 환자의 과도한 주간 졸음 치료로 사용 확대가 이루어졌다고 덧붙였다.
약물 기전과 임상적 의미
WAKIX는 선택적 히스타민 H3 수용체 길항제/역효능제(selective histamine H3 receptor antagonist/inverse agonist)로 분류된다. 간단히 말해, H3 수용체의 작용을 억제함으로써 뇌 내에서 히스타민의 분비를 증가시키고, 이로 인해 각성(wakefulness) 유지에 기여하는 방식이다. 히스타민 신경계는 수면·각성 조절에 중요한 역할을 하며, H3 수용체는 자가억제(autoreceptor)로서 히스타민 분비를 조절한다. WAKIX는 이러한 자가억제를 억제해 히스타민량을 높임으로써 주간 졸음과 더불어 감정에 의해 유발되는 근력 상실 증상인 카타플렉시를 완화하는 것으로 알려져 있다.
용어 설명 — 기면증과 카타플렉시
기면증(narcolepsy)은 중추신경계의 각성-수면 조절 장애로, 과도한 주간 졸음, 수면 발작, 야간 수면의 질 저하 등이 특징이다. 카타플렉시(cataplexy)는 감정적 자극(예: 웃음, 놀람)에 의해 갑작스럽게 근육의 힘이 떨어지는 증상으로, 기면증 환자 중 일부에서 동반된다. 카타플렉시는 일상생활과 안전에 중대한 영향을 미칠 수 있으며, 치료의 우선순위가 되는 증상이다.
비마약물(non-scheduled)로서의 의의
회사 발표문은 특히 WAKIX가 비마약물(non-scheduled)이라는 점을 강조했다. 이는 해당 치료제가 규제(통제물질) 대상이 아니므로, 처방 및 관리 측면에서 마약성 진정제나 각성제와 달리 엄격한 규제와 통제가 수반되지 않는다는 의미다. 임상 실무에서는 이러한 특성이 처방 접근성과 환자 관리의 유연성에 긍정적 영향을 줄 수 있다.
규제 역사와 확대 과정
WAKIX는 최초 승인 이후 단계적으로 적응증을 확대해왔다. 2019년에는 성인의 과도한 주간 졸음 치료로 최초 승인되었고, 2020년에는 성인 카타플렉시 적응증이 추가되었으며, 2024년에는 소아 기면증 환자의 과도한 주간 졸음 치료로 사용 범위가 확대된 바 있다. 이번 2026년 2월 17일의 승인으로 소아에서 카타플렉시까지 적응증 확장이 완료되어, 연령대에 따른 치료 옵션이 일관되게 확보되었다.
임상 현장 및 의료 시스템에의 영향
이번 승인은 소아·청소년 신경학 및 소아 정신과, 수면의학 분야에서 처방 옵션을 넓히는 의미가 있다. 카타플렉시는 학교 생활, 사회적 상호작용, 안전 문제(예: 넘어짐, 사고 위험) 등에서 중대한 불리함을 초래할 수 있으므로, 소아 환자군에서 적응증이 확보되면 조기 개입과 증상 관리를 통해 삶의 질 개선 효과가 기대된다. 또한, 비마약물이라는 점에서 장기 치료 시 의존성 및 남용 우려가 적어 보건의료체계의 부담 완화에 기여할 가능성이 있다.
시장·경제적 영향 및 전망
이번 적응증 추가는 하모니 바이오사이언스의 상업적 기회 확대와 직결된다. 소아 기면증 환자의 카타플렉시까지 치료 영역이 확장되면서 처방 대상 환자 수가 증가할 가능성이 있다. 이는 회사의 매출 기반 확대와 투자자 관점에서의 기업가치 재평가 요인이 될 수 있다. 단기적으로는 규제 승인 뉴스에 따른 주가의 긍정적 반응이 발생할 수 있으나, 장기적 가치는 처방 확대 속도, 보험급여 적용 여부, 경쟁 약물의 등장 여부 및 실제 임상 현장에서의 치료 수용성 등에 좌우될 것이다.
특히 소아 대상 약제의 경우 보험 적용(급여) 및 임상 가이드라인 내 권고 등 제도적 수용이 확산되어야 처방 증가로 연결된다. 의료진의 인지도와 교육, 소아 환자군에 대한 장기 안전성·유효성 데이터 축적이 향후 시장 확대의 핵심 변수다. 또한, 비마약물이라는 특성은 처방 장벽을 낮추는 요소로 작용할 수 있으며, 이는 시장 진입 속도를 높이는 변수로 작동할 여지가 있다.
임상·안전성 정보와 추가 고려사항
원문 기사와 회사 발표는 이번 승인 사실을 전달하였으나, 구체적인 연령별 용량, 임상시험 데이터 세부치, 장기 안전성 데이터 등은 별도 허가 문서와 라벨링에서 확인해야 한다. 의료진은 해당 라벨과 전문의약품 안내문을 참조하여 소아 환자의 투여 여부를 결정해야 한다.
“여기에 표현된 견해와 의견은 저자의 것이며 반드시 Nasdaq, Inc.의 견해를 반영하는 것은 아니다.”
*본 보도는 하모니 바이오사이언스가 발표한 자료와 RTTNews 보도를 기반으로 작성되었으며, 제품의 상세한 사용상 주의사항이나 처방 가이드라인은 FDA 승인 문서와 회사의 공식 라벨을 통해 확인해야 한다.
