미국 식품의약국(FDA)이 자문위원회 개최를 취소했다는 소식에 바이오헤이븐(Biohaven Ltd., NYSE: BHVN) 주가가 장 초반 3 % 상승했다.
2025년 8월 22일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 FDA는 트로릴루졸(troriluzole)의 신약허가신청(NDA)을 심사하기 위해 예정했던 전문 자문위원회 회의를 “규제 결정에 더 이상 필요하지 않다“며 공식 취소했다. 이 사실은 같은 날 공개된 바이오헤이븐의 미 증권거래위원회(SEC) 공시를 통해 확인됐다.
FDA는 앞서 성인 척수소뇌 실조증(Spinocerebellar Ataxia, 이하 SCA) 치료제로 개발 중인 트로릴루졸의 임상 데이터를 검토하기 위해 자문위원회 소집을 예고했으나,
2025년 8월 21일 공문에서 “추가 회의가 규제 결정에 불필요하다”
는 입장을 통보했다.
주요 일정 변동 없이 심사 지속
자문위원회가 취소됐지만 FDA의 최종 허가 결정 시한은 2025년 4분기로 변함이 없다. FDA는 올해 5월, 추가 자료 검토를 위해 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한을 3개월 연장한 바 있다. 이에 따라 최종 결정은 2025년 10~12월 사이에 내려질 전망이다.
PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)는 제약사가 제출한 자료를 심도 있게 검토할 시간을 확보하기 위해 도입된 제도다. FDA가 일정 기간 내에 심사를 완료하지 못할 경우, 자료 보완 요청에 따라 기한을 연장할 수 있다. 이번 사례처럼 추가 3개월 연장은 비교적 흔한 절차로, 심사 품질을 높이려는 조치로 해석된다.
SCA와 트로릴루졸의 의의
SCA는 희귀 유전성 신경퇴행 질환으로, 뇌와 척수의 운동 조절에 관여하는 소뇌·척수 경로가 서서히 손상돼 보행 장애·평형감각 저하·언어 장애 등이 진행성으로 나타난다. 국내외 환자 수는 많지 않지만, 진행 속도가 빠르고 현재까지 근본적 치료제가 없어 신약 개발 필요성이 크다.
트로릴루졸은 글루탐산 신경전달 조절 기전을 표적으로 하는 경구용 후보 물질로, 소뇌 신경세포의 과도한 흥분 독성을 완화함으로써 운동 조절 기능을 보호·개선하는 것이 목표다. 업계에서는 릴루졸(riluzole) 계열 화합물의 개선형으로 평가한다.
시장 반응과 주가 흐름
25일(현지 시각) 뉴욕증시에서 바이오헤이븐 주가는 전일 대비 3 % 상승한 ▲21.10달러 선에서 거래됐다. 투자자들은 자문위원회 취소를 “별다른 논란 없이 허가 절차가 진행되고 있다는 신호“로 해석하며 긍정적 평가를 내놓고 있다.
자문위원회는 FDA가 새로운 약물의 안전성·유효성에 대한 외부 전문가 의견을 수렴하는 공식 절차다. 시행 여부는 의무사항이 아니며, 자료가 명확한 경우 생략되기도 한다. 전문가들은 “회의가 생략됐다는 점은 제출된 임상 자료가 충분하다는 방증“이라며 허가 가능성을 한층 높게 보았다.
전문가 시각
바이오헤이븐의 차별화 전략에 주목할 필요가 있다. 회사는 이미 편두통 치료제 뉴레블(진네브루맙)으로 기술력을 입증했으며, 희귀 신경질환 영역으로 포트폴리오를 확장하고 있다. 본 건 역시 희귀의약품(Orphan Drug) 시장을 겨냥한 전략적 행보로, 허가 시 프리미엄 가격 책정 및 7년간 독점권 확보가 예상된다.
다만 임상 규모가 제한적이었다는 점, 실제 치료 효과의 임상적 유의성(clinical significance) 검증이 남아 있다는 점은 리스크 요인이다. FDA 최종 결정이 긍정적이라 해도, 보험 급여·마케팅 전략 등 상업화 과제도 만만치 않다.
향후 관전 포인트
첫째, FDA가 최종 허가 여부를 결정할 때까지 데이터 보완 요청이 추가로 이어질지 주목된다. 둘째, 2025년 4분기 결정을 전후로 한 BHVN 주가 변동성이 확대될 가능성이 있다. 셋째, 트로릴루졸이 승인될 경우 스핀오세레벨라 아탁시아 환자 치료 패러다임이 어떻게 변화할지 의료계 관심이 집중되고 있다.
시장 관계자들은 “희귀질환 분야는 규제 리스크보다 잠재 시장 가치가 부각되는 경향이 강하다”며 “트로릴루졸의 성공 여부는 바이오헤이븐의 장기 성장성을 가늠할 핵심 변수”라고 입을 모았다.
본 기사는 인베스팅닷컴 원문을 한국어로 번역·작성했으며, 핵심 데이터를 그대로 반영했다.
