미국 식품의약국(FDA)이 트래버 테라퓨틱스(Travere Therapeutics, Inc.)가 제출한 FILSPARI의 추가 신약신청서(SNDA)에 대한 심사기간을 연장했다. 이로 인해 당초 예상되었던 승인 시점이 지연되었다.
2026년 1월 14일, RTTNews의 보도에 따르면, FDA는 추가 자료 평가를 위해 심사기간 연장 요청을 했으며, 이에 따라 새 PDUFA(법정 심사 목표일) 목표 결정일은 2026년 4월 13일로 설정되었다. 본 결정은 당초 예정된 2026년 1월 13일에서 연기된 것이다.
FILSPARI의 적응증은 주로 focal segmental glomerulosclerosis(FSGS)이다. FSGS는 콩팥의 사구체(glomeruli)에 국소적·분절적 반흔(흉터)이 형성되는 희귀하고 중증의 신장 질환으로, 진행성 신부전으로 이어져 많은 환자가 말기 신장질환(ESRD)에 이르러 투석이나 신장이식이 필요해질 수 있다. 현재 해당 질환의 치료 옵션은 제한적이어서 새로운 치료법에 대한 규제 심사 결과가 임상적·의료적 의미에서 중요하다.
FILSPARI(성분명: sparsentan)는 이중 엔도텔린-안지오텐신 수용체 길항제(dual endothelin angiotensin receptor antagonist)로 단백뇨(proteinuria)를 감소시키고 신장 질환의 진행을 늦추도록 설계되었다. 이 약물은 이미 미국에서 희귀 신장질환인 IgA 신병증(IgA nephropathy)에 대해 승인되어 있으며, 위험평가 및 완화전략(REMS: Risk Evaluation and Mitigation Strategy) 프로그램 하에 시판되고 있다.
REMS 프로그램 관련 최근 동향으로, FDA는 2025년에 REMS 프로그램의 일부 수정을 승인해 IgA 신병증 환자의 접근성을 확대했다. 이는 임상현장에서 해당 치료제의 안전성 프로파일에 대한 규제 당국의 신뢰도가 일정 부분 반영된 조치로 평가된다.
기업 및 재무 정보
트래버는 연장된 심사기간 이후 FDA가 결정을 내릴 것으로 예상한다고 밝혔다. 회사 측 설명에 따르면 승인될 경우 FILSPARI는 FSGS에 이용 가능한 첫 번째 이중 엔도텔린-안지오텐신 수용체 길항제가 되어 새로운 치료 표준을 제시할 수 있다.
“트래버는 연장된 심사기간 이후 FDA의 결정을 기대하고 있다.”
또한 Ligand Pharmaceuticals Inc.(LGND)는 트래버와의 라이선스 계약에 따라 FILSPARI의 전 세계 순매출에 대해 9%의 로열티를 받도록 되어 있다.
매출 실적과 전망을 보면, FILSPARI는 2024년 전체 연간 기준으로 $132 million의 순제품 매출을 기록했고, 2025년 전체 연도 매출은 약 $322 million으로 전망된다. 단, 이 전망치는 규제 승인 여부와 시장 접근성, 보험급여 여부 등에 따라 변동할 수 있다.
시장 반응 및 주가 동향
트래버의 주식(TVTX)은 지난 1년간 $12.91 ~ $42.13 범위에서 거래되었으며, 최근 거래일 종가는 $29.11로 전일 대비 14.62% 하락했다. 이후 장전거래에서는 $28.22로 추가 하락해 3.06% 추가 하락을 기록했다. 이러한 즉각적인 주가 조정은 규제 지연에 대한 투자자들의 단기적 불확실성 반응으로 해석된다.
용어 설명
FSGS(국소분절성 사구체경화증)는 콩팥의 여과 구조인 사구체에 부분적·국소적 흉터가 생기는 질환으로 단백뇨와 신기능 감소를 특징으로 한다. REMS는 의약품의 중대한 안전 위험을 관리하기 위해 FDA가 요구하는 위험관리 프로그램으로, 특정 약물의 처방·투약·모니터링에 대해 추가적인 요건을 부과할 수 있다. PDUFA(처방의약품 사용자수수료법)에 따른 목표 심사일은 FDA가 신약신청서에 대해 법정 또는 합의된 심사 기간 내 결정을 내리기 위해 설정되는 날짜다.
규제 연장의 의미와 향후 전망(해석 및 분석)
규제 심사 연장은 여러 이유로 발생할 수 있는데, 통상적으로 FDA가 제출된 자료를 추가 검토하거나 보완자료를 요구할 필요가 있을 때 이루어진다. 이번 연장은 회사의 최종 승인 가능성에 대한 판단이 보류되었음을 의미하지만, 반드시 부정적 결론을 예고하는 것은 아니다. 특히 FILSPARI는 이미 IgA 신병증에서 승인과 REMS 완화 조치를 통해 안전성 프로파일에 대한 규제 당국의 일정 수준의 확인을 받은 바 있어, 추가 요청이 데이터의 보완적 검토에 국한될 가능성도 존재한다.
경제적 관점에서 보면, 2025년 예상 매출 $322 million은 승인 시 제품의 시장 확대와 보험 적용 여부에 따라 실현 가능성이 달라진다. 가정적으로 2025년 매출 전망이 현실화될 경우, 라이선스 계약에 따라 Ligand는 약 $29 million(= $322m × 9%)의 로열티를 기대할 수 있다. 이는 Ligand의 수익에 긍정적 영향을 미치며, 트래버의 매출 성장에도 직접적으로 기여한다.
투자자 관점에서는 규제 연장이 단기적으로 주가에 부정적 영향을 줄 수 있으나, 최종 승인 시점에서의 재평가가 이루어질 가능성 또한 크다. 승인 시 FILSPARI는 FSGS 치료에서 새로운 기전의 약물로 자리매김할 수 있으므로 장기적으로는 매출 성장과 가치 재평가를 기대할 수 있다. 반대로 추가 안전성 우려나 임상적 이익의 불확실성이 제기될 경우 승인 불발 또는 제한적 승인으로 이어져 매출 기대치의 하향 조정이 불가피하다.
결론적으로, 이번 FDA 심사 연장은 규제 절차상 추가 검토의 필요성을 반영하는 것으로 해석되며, 향후 2026년 4월 13일에 예정된 PDUFA 결정일까지는 관련 기업 실적, 임상·안전성 자료의 추가 제출 여부, 보험급여 협상 전망 등을 종합적으로 모니터링할 필요가 있다. 환자·의료진 측면에서는 새로운 치료 대안의 등장이 중요한 전환점이 될 수 있으며, 규제 당국의 최종 판단이 환자 접근성에 직접적인 영향을 미칠 것이다.
