미국 식품의약국(FDA)이 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)의 MAGNITUDE-2 제3상 임상시험에 대한 임상중단을 해제하면서 인텔리아(NASDAQ: NTLA)의 주가가 화요일 하루에 약 20% 급등했다. 이번 조치로 회사는 해당 시험의 환자 등록을 재개할 수 있게 되었다.
2026년 1월 27일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, FDA는 nexiguran ziclumeran(약칭: nex-z)의 제3상 시험을 위한 임상시험용 신약 승인(Investigational New Drug, IND) 신청서에 대한 임상중단을 해제했다. 이에 따라 인텔리아는 당초 목표로 했던 약 50명 수준의 등록 목표를 약 60명으로 상향하겠다고 밝혔다.
‘With the clinical hold for MAGNITUDE-2 lifted, our team is focused on resuming patient enrollment as quickly as possible as we seek to advance this potential one-time treatment option for people living with ATTRv-PN,’
인텔리아의 사장 겸 최고경영자(CEO) 존 레너드(John Leonard)는 이렇게 밝혔다.
FDA는 2025년 10월 29일에 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 두 건의 시험에 대해 임상중단을 부과했으며, 이는 MAGNITUDE 시험에서 발생한 한 환자의 간 효소 수치(간 전이효소, transaminases) 급격 상승(Grade 4)과 총 빌리루빈 증가가 규정상 중단 기준에 해당했기 때문이다. 이번 해제는 MAGNITUDE-2에 한정되며, 심근병증 환자(ATTR-CM)를 대상으로 하는 MAGNITUDE 시험에 대해서는 여전히 임상중단 상태로 남아 있어 FDA와의 관련 논의가 계속 진행 중이다.
임상시험 설계와 주요 평가변수
MAGNITUDE-2는 무작위배정, 이중맹검, 위약대조의 제3상 시험으로, 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증에 따른 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자에서 nex-z의 효능 및 안전성을 평가한다. 주요 평가변수(primary endpoints)는 수정된 신경병증 손상 점수(modified neuropathy impairment score)와 혈청 트랜스티레틴(TTR) 수치의 변화이다. 환자들은 단회 투여로 55 mg의 nex-z 정맥 주입 또는 위약을 받도록 무작위 배정된다.
용어 설명
본 기사에서 다소 생소할 수 있는 주요 용어들은 다음과 같다.
• ATTRv-PN : 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증으로서 말초신경에 아밀로이드 침착이 발생해 다발신경병증을 일으키는 질환이다. 증상으로는 감각 이상, 운동 약화, 자율신경 이상 등이 나타난다.
• ATTR-CM : 트랜스티레틴 아밀로이드증이 심장에 침착되어 심근병증을 일으키는 형태이다.
• IND(Investigational New Drug) : 임상시험을 진행하기 위해 규제당국에 제출하는 신약 임상시험용 신청서이다.
• Grade 4 간 전이효소 상승 : 임상시험 안전성 평가 기준에서 심각한(중증) 간 손상을 의미하는 수준으로, 신속한 중단 또는 추가 안전조치가 요구된다.
임상중단 해제의 의미와 향후 전망
이번에 MAGNITUDE-2에 대한 임상중단이 해제된 것은 몇 가지 측면에서 의미가 있다. 첫째, FDA가 제시한 추가 안전관리(간 검사 모니터링 강화 등) 조건을 충족시키거나 해명 자료를 받아들였다는 점에서 해당 적응증(ATTRv-PN)에 대한 임상적 유효성 검증을 재개할 수 있는 환경이 조성되었다. 둘째, 인텔리아가 등록 목표를 기존 약 50명에서 60명으로 상향했다는 점은 회사가 환자 모집 재개에 자신감을 보인 것으로 해석될 수 있다.
그러나 주의할 점도 있다. MAGNITUDE 시험(ATTR-CM 대상)은 여전히 임상중단 상태이며, 중대한 간 이상 사례의 원인 규명과 그에 따른 추가 안전조치가 필요하다. 규제당국은 동일계열 치료제의 안전성 신호에 대해 동일한 엄격한 기준을 적용할 가능성이 크므로, 이후 추가적인 임상 데이터 제출 또는 보완 연구 요구가 있을 수 있다. 따라서 전체 개발 일정에는 여전히 불확실성이 남아 있다.
시장과 투자자 관점
단기적으로는 임상중단 해제 소식이 투자심리를 자극해 인텔리아 주가가 큰 폭으로 상승했다. 다만 임상 개발의 성공 여부는 향후 안전성 데이터와 유효성 지표에依存하므로, 장기적 관점에서는 추가 임상 결과와 규제당국의 최종 평가가 관건이다. 특히 유전자 편집·유전자 치료 분야는 규제·안전성 이슈에 민감하므로 향후 발표되는 간 이상 관련 원인 분석 결과와 FDA의 추가 요구사항이 주가 및 기업가치에 중요한 변수가 될 것이다.
실무적 시사점
임상시험 재개에 따라 다음과 같은 실무적 변화가 예상된다. 첫째, 임상센터와 연구진은 간기능 관련 검사 프로토콜을 강화하고, 환자 모니터링 빈도를 높이는 등 안전성 감시를 강화할 것이다. 둘째, 환자 모집이 재개됨에 따라 향후 수개월 내에 초기 중간분석(interim analysis) 또는 안전성 데이터가 축적될 수 있으며, 이는 투자자 및 이해관계자에게 중요한 모멘텀이 된다. 셋째, 경쟁 약물 및 치료제의 개발 상황과 비교해 nex-z가 ‘단회 치료(one-time treatment)’로서 가지는 잠재적 이점은 치료 시장에서의 차별화 포인트가 될 수 있다.
결론
요약하면, 2026년 1월 27일 기준 FDA의 MAGNITUDE-2 임상중단 해제는 인텔리아에 단기적 긍정 재료로 작용했으나, 전체 개발 프로그램의 리스크가 완전히 해소된 것은 아니다. MAGNITUDE(ATTR-CM) 시험의 임상중단 해제 여부와 간 이상 사례의 원인 규명, 그리고 향후 축적될 안전성·유효성 데이터가 인텔리아의 중장기 가치 판단에 결정적 역할을 할 것으로 보인다.
