이턴파마(Eton Pharmaceuticals Inc.)가 개발한 경구용 데스모프레신 액제 DESMODA(데스모다, desmopressin acetate)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전 연령대의 중심성 요붕증(central diabetes insipidus) 치료를 위한 항이뇨 대체요법으로 승인되었다.
2026년 2월 26일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 승인으로 DESMODA는 중심성 요붕증 환자에서 체내 수분 균형을 유지하기 위한 정밀한 개별 용량 조절을 지원하는 FDA 승인 최초의 경구용 액상 데스모프레신 제형이 된다. 이 제형은 환자별 미세한 용량 조절이 필수적인 질환에서의 사용을 염두에 두고 개발되었다.
중심성 요붕증은 arginine vasopressin deficiency(AVP-D)로도 불리며, 시상하부/후엽뇌하수체(hypothalamus/posterior pituitary)에서 분비되는 호르몬 바소프레신(vasopressin)의 분비가 불충분할 때 발생하는 드문 질환이다. 바소프레신은 신체의 수분 균형을 조절하는 핵심 호르몬으로, 그 결핍이 있을 경우 다뇨(多尿)와 갈증 등 심각한 전해질 및 체액 불균형을 일으킬 수 있다.
이턴파마는 미국 내 중심성 요붕증 환자가 1만3,000명 이상에 이르며, 이 중 약 3,000~4,000명은 소아 환자로 추정된다고 밝혔다. 이러한 환자 집단을 대상으로 DESMODA는 환자 및 보호자가 제형을 보다 편리하고 정확하게 사용할 수 있도록 설계되었다.
DESMODA(코드명 ET-600)는 데스모프레신 아세테이트(desmopressin acetate)의 바소프레신 유사체(vasopressin analog)로서 즉시 사용 가능한 경구용 액상(0.05 mg/mL) 형태로 공급된다. 회사는 이 제형이 정제 분할, 분쇄, 냉장 보관, 혼합 또는 흔들기 등의 추가 작업을 필요로 하지 않아 복용의 편의성과 용량 정확도를 높인다고 설명했다.
회사 발표: “DESMODA는 FDA가 승인한 최초이자 유일한 경구용 액상 데스모프레신으로, 특히 정밀한 용량 조절이 필요한 환자군에서 유의미한 대체제가 될 것”이라고 이턴파마는 밝혔다.
회사는 DESMODA가 2026년 3월 9일부터 전문 조제 약국인 Anovo Co Ltd를 통해 독점적으로 공급될 예정이라고 공지했다.
상업성 및 지적재산권 측면에서 이턴파마는 DESMODA가 연간 최대 매출 3,000만~5,000만 달러(미화) 수준의 피크(peak annual sales)를 달성할 것으로 예상하며, 해당 제품의 특허 보호는 2044년까지 유지된다고 밝혔다.
제품 포트폴리오와 회사 현황
DESMODA는 이턴파마의 아홉 번째 승인 제품이다. 회사는 기존에 다음과 같은 8개의 상업용 의약품 및 영양 제제를 보유하고 있다: INCRELEX(소아 중증 1차 인슐린유사성장호르몬-1[IGF-1] 결핍 적응증), ALKINDI SPRINKLE 및 KHINDIVI(소아 부신기능저하 치료), GALZIN(윌슨병 치료), PKU GOLIKE(페닐케톤뇨증[PKU]용 의료영양식), 그리고 Carglumic Acid(N-아세틸글루타메이트 합성효소[NAGS] 결핍으로 인한 고암모니아혈증), Betaine Anhydrous(호모시스틴뇨증 치료), Nitisinone(유전성 타이로신혈증 1형[HT-1] 적응증).
재무 및 주가 동향
회사는 2025년 9월 30일로 종료된 3분기(회계상 3분기)에 대해 순손실 1.93백만 달러(주당손실 $0.07)을 보고했으며, 이는 전년 동기 순이익 0.63백만 달러(주당이익 $0.02)에서 악화된 수치이다. 회사는 손실 전환의 주요 원인으로 매출원가 상승을 지목했다.
동 기간 순매출은 2,246만 달러로 전년 동기 대비 1,032만 달러에서 증가했다. 이는 매출 성장에도 불구하고 원가 부담이 수익성 악화로 이어졌음을 시사한다.
시장에서는 이 소식에 따라 거래가 활발히 이루어졌다. 최근 1년 내 이턴파마(ETON) 주가는 $11.09에서 $23.00 사이를 오갔다. 보도 기준 직전 거래일 종가는 $17.65(하락 3.45%)였고, 이후 야간 거래에서는 $17.96(상승 1.76%)를 기록했다.
전문가적 관점의 분석 및 향후 전망
DESMODA의 FDA 승인은 이턴파마의 희귀질환 특화 포트폴리오를 보강하는 동시에, 소아 및 성인 중심성 요붕증 환자군을 대상으로 한 경구제 시장에 새로운 대체제를 제시한다. 연간 매출 3,000만~5,000만 달러라는 회사의 추정치는 현재 보유 제품군과 배포 채널을 고려할 때 보수적이면서도 현실적인 수준으로 평가된다. 특히, 기존 분말 또는 정제형을 복용하기 어려운 소아 환자 및 보호자에게 즉시 사용 가능한 액상 제형은 복약 순응도(adherence) 개선과 용량 오류 감소라는 실질적 가치를 제공할 수 있다.
그러나 단기적으로는 다음과 같은 리스크가 존재한다: 첫째, 보험 적용 범위 및 보험사(수급자) 지급 정책이 초기 시장 확산 속도를 좌우할 수 있다. 둘째, 의료진과 환자군의 처방 관행 전환에는 교육 및 인식 제고가 필요하다. 셋째, 이미 시장에 존재하는 비경구 제형 또는 대체 치료법과의 경쟁에서 점유율을 확보해야 한다.
중장기적으로는 2044년까지의 특허 보호가 확보되어 있어 경쟁사의 즉각적인 제네릭 진입으로부터 일정 기간 보호받을 수 있다는 점이 매출 예측의 불확실성을 낮춘다. 회사의 기존 제품 매출과 결합하면 DESMODA는 이턴파마의 전체 매출 안정성에 긍정적으로 기여할 가능성이 있다. 특히 3분기 매출(2,246만 달러) 수준을 감안하면, DESMODA가 피크 매출로 도달하는 시점에는 회사의 연간 실적 개선이 가능할 것으로 전망된다.
투자자 및 의료계에 주는 시사점
투자자 관점에서 DESMODA의 출시와 예상 매출은 단기적 주가 변동성의 원인이 될 수 있다. 다만 회사가 제시한 매출 범위(3,000만~5,000만 달러)와 기존 제품 포트폴리오의 매출 증대를 종합하면, 중기적으로 수익성 회복과 현금흐름 개선에 기여할 여지가 있다. 의료계에서는 액상 데스모프레신의 편의성이 처방 증가로 이어질 가능성이 있으므로, 분당 및 외래 환자 관리의 변화, 소아병원과 전문 클리닉의 처방 패턴 변화 등을 주의 깊게 관찰할 필요가 있다.
용어 설명
중심성 요붕증(Central diabetes insipidus): 뇌의 시상하부 또는 후엽뇌하수체에서 분비되는 바소프레신이 부족하여 신장에서 물을 재흡수하지 못해 소변량이 과다해지고 갈증이 심해지는 질환이다. 치료는 바소프레신 작용을 대체하는 약물을 통해 체내 수분과 전해질 균형을 유지하는 것이다.
데스모프레신(desmopressin): 바소프레신의 합성 유사체로 항이뇨작용을 제공하여 중심성 요붕증 치료에 사용된다. 경구용 액상 제형의 농도 표기는 본 기사에서와 같이 0.05 mg/mL로 표기되며, 이는 1밀리리터 당 0.05밀리그램의 유효성분을 포함함을 의미한다.
결론적으로, DESMODA의 승인은 환자 편의성과 처방의 정확성을 높이는 임상적 장점과 함께 이턴파마의 장기적 매출 성장 가능성을 뒷받침하는 요소로 작용할 전망이다. 다만 보험 적용, 실사용 데이터 축적, 경쟁 구도 등은 향후 시장 성과를 좌우할 주요 변수로 남아 있다.
