베라 테라퓨틱스(Vera Therapeutics Inc, NASDAQ: VERA)의 주가가 2026년 1월 7일 수요일 장중에 4.4% 상승했다. 이는 회사가 성인 면역글로불린 A 신증(이하 IgAN) 치료용 아타시셉트(atacicept)의 생물학적제제 품목허가신청서(BLA, Biologics License Application)를 미국 식품의약국(FDA)이 우선심사(Priority Review) 대상으로 수용했다고 발표한 데 따른 반응이다.
2026년 1월 7일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, FDA는 해당 BLA에 대해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 목표 심사 완료일을 2026년 7월 7일로 지정했다. 이 신청서는 가속 승인 프로그램(Accelerated Approval Program) 하에 제출됐다. 승인이 이루어질 경우, 아타시셉트는 BAFF와 APRIL을 동시에 표적하는 최초의 B 세포 조절제로 IgAN 환자에게 주 1회 피하주사 형태의 자가주사기(autoinjector)를 통한 가정 내 자가투여 옵션을 제공할 가능성이 있다.
해당 BLA 제출은 ORIGIN 3 임상시험의 사전지정 중간분석(prespecified interim analysis) 데이터를 근거로 하고 있다. 이 분석에서 1차 유효성 지표인 단백뇨(proteinuria)는 기준선 대비 46% 감소를 보였으며, 이는 위약 대비 통계적 유의한 42% 감소(유의확률 p<0.0001)에 해당했다.
“아타시셉트는 BAFF와 APRIL을 이중 표적으로 삼는 독특한 접근법을 제공하며, 승인될 경우 IgAN의 치료 표준을 개선할 수 있다고 믿는다.”
— 마샬 포디스(Marshall Fordyce), M.D., 베라 테라퓨틱스 창립자 겸 CEO
아타시셉트는 이전에 FDA로부터 돌파적 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받은 바 있다. 이 지정은 규제 당국이 해당 치료제가 기존 치료법 대비 실질적인 개선을 입증할 가능성이 있다고 평가했음을 의미한다. IgAN(면역글로불린 A 신증)은 자가면역성 신장 질환으로, 최소 50%의 환자에서 말기 신장 질환(End-Stage Kidney Disease) 또는 신부전으로 진행할 수 있는 중대한 상태이다.
ORIGIN 3 임상시험의 결과는 미국신장학회(ASN, American Society of Nephrology) 연례 학술대회인 Kidney Week에서 발표됐고, New England Journal of Medicine(NEJM)에 11월에 게재됐다. 해당 임상시험은 향후 2년간 신기능 변화(renal function changes)를 평가하기 위해 계속해서 이중맹검(blinded) 방식으로 진행되며, 장기 결과는 2027년에 보고될 예정이다.
용어 해설
BLA(생물학적제제 품목허가신청, Biologics License Application)는 미국에서 단백질 기반 치료제 등 생물학적 제제를 시판하기 위해 제출하는 허가 신청서다. PDUFA(처방약 사용자 수수료법)는 FDA가 신약 심사를 일정 기간 내에 완료하도록 정한 목표일을 의미한다. 가속 승인(Accelerated Approval)은 중대한 질환에 대해 임상적 이득을 조기에 확인할 수 있는 표지자(예: 단백뇨)에 근거해 신속히 조건부 승인을 허용하는 제도다.
BAFF(B-cell activating factor)와 APRIL(a proliferation-inducing ligand)은 모두 B 세포의 생존과 기능에 관여하는 단백질이다. 아타시셉트는 이 두 신호를 동시에 차단함으로써 B 세포 매개 면역반응을 조절해 단백뇨 및 신장 염증을 감소시키는 기전을 목표로 한다. 단백뇨(proteinuria)는 소변으로 배출되는 단백질량을 의미하며, 신장 손상 및 질병 진행의 중요한 바이오마커로 사용된다.
시장 및 임상적 의미 분석
이번 FDA의 우선심사 수용은 임상 개발 단계에서 규제 심사로의 전환이 이루어졌다는 점에서 의미 있는 모멘텀이다. PDUFA 목표일(2026-07-07)까지의 기간 동안 추가 자료 제출 요구(CMC, 안전성 데이터 등)나 보완 요청이 나올 가능성이 존재한다. 가속 승인 경로를 통해 조건부 승인이 이루어질 경우, 회사는 사후 확인 임상(post-marketing confirmatory trials)을 통해 장기 신기능 개선 데이터를 입증해야 한다.
투자자 관점에서는 몇 가지 핵심 리스크와 기회가 상존한다. 기회 측면에서 아타시셉트가 BAFF·APRIL 이중 표적이라는 차별화된 작용기전을 가지고 있고, 단백뇨 감소 효과가 중간분석에서 유의미하게 확인된 점은 긍정적이다. 반면 규제심사 중 안전성 이슈, 추가 데이터 요구, 또는 최종 승인이 지연될 경우 주가 변동성이 확대될 수 있다. 특히 가속 승인으로 시장에 진입하더라도 자가투여용 주 1회 피하주사라는 제형은 환자 편의성 측면에서 장점이지만, 보험 급여 및 시장수용성(payer acceptance) 확보 여부가 상업적 성공의 관건이다.
단기적 시나리오로는 PDUFA 전후에 규제 관련 소식(예: 추가 자료 요구, 승인/거절)이 주가의 주요 변수가 될 전망이다. 중장기적 시나리오에서는 2027년 예정된 ORIGIN 3의 장기 신기능 결과가 치료제의 표준 기여도 및 보험 적용 범위를 결정하는 핵심 자료가 된다. 신장질환 치료제 시장의 경쟁 구도, 기존 표준치료제 대비 효과·안전성·비용 효과성(cost-effectiveness) 등이 최종 상업적 성패를 좌우할 것이다.
임상·학술적 맥락
IgAN은 전신적 자가면역 기전에 의해 발생하는 신염의 일종으로, 단백뇨와 혈뇨(hematuria)를 특징으로 한다. 질환의 자연경과상 최소 50% 이상의 환자가 말기 신장 질환 또는 신부전으로 진행할 수 있다는 점은 새로운 치료 옵션의 필요성을 강조한다. ORIGIN 3의 중간분석 결과가 NEJM에 게재되고 ASN 학회에서 발표된 사실은 학계와 규제 당국의 관심을 반영한다.
본 기사는 AI의 지원으로 생성되었으며 편집자의 검토를 거쳤다.
