아타라바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)의 주가가 미국 식품의약국(FDA)의 암 치료제 승인 거부 소식에 따라 큰 폭으로 하락했다. 2026년 1월 12일 월요일, 나스닥 상장사인 아타라(티커: ATRA)의 주가는 당일 약 55% 급락했다.
2026년 1월 12일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, FDA는 아타라가 제출한 암 치료제 EBVALLO(성분명: tabelecleucel)의 허가 신청에 대해 Complete Response Letter(완전거부응답서)를 발행하며 승인을 거부했다. 해당 약물은 이전 치료를 받은 환자들 중 에프스타인-바(EB) 바이러스 양성의 이식 후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) 치료를 목적으로 개발된 세포치료제였다.
FDA는 심사 결과, 아타라가 제출한 단일군(single-arm) 임상시험인 ALLELE 시험이 가속승인(accelerated approval)을 위한 유효성 입증에 불충분하다고 판단했다. 이 결정은 지난 5년간 FDA가 아타라에 제공한 가이드라인과 상충한다는 점에서 회사 측에 큰 충격을 주었다.
“우리는 이 FDA 결정에 놀라며 실망한다. EBV+ PTLD 환자들은 상당한 미충족 의료수요를 가지고 있으며, tabelecleucel은 희귀의약품(Orphan Drug) 지정과 함께 최초 제출 당시 Breakthrough(혁신치료제) 지정을 받았다”
— 코키 응우옌(Cokey Nguyen), 아타라 대표 겸 최고경영자
FDA는 이번 검토에서 이전 거부 사유로 지적된 우수제조관리기준(GMP, Good Manufacturing Practice) 관련 문제는 해소된 것으로 확인했으며, 이번 검토 과정에서 새로운 안전성 문제는 확인하지 못했다고 밝혔다. 다만 유효성 입증을 위한 근거로 제출된 자료의 형태(단일군 설계 등)가 가속승인 요건에 부합하지 않는다고 판단한 것이다.
아타라는 2025년 11월에 생물학적제제허가신청서(BLA, Biologics License Application)를 Pierre Fabre Pharmaceuticals에 이전했으며, 양사는 향후 규제 당국과의 논의를 위해 45일 이내에 FDA에 Type A 미팅 요청을 제출할 계획이라고 밝혔다. Type A 미팅은 규제 당국과의 신속한 절차 논의를 목적으로 하는 공식 회의다.
재정적 상황 및 조직 개편
이번 거부 결정은 아타라의 재무적 취약성을 더욱 부각시킨다. 회사 측이 공개한 자료에 따르면, 아타라의 현금 및 현금성 자산과 단기투자 합계는 2025년 12월 31일 기준 약 850만 달러(약 8.5백만 달러)에 불과하다. 2025년 한 해 동안 회사는 비용 절감을 위해 대대적인 구조조정을 단행했으며, 그 결과 인력의 약 90%를 감축했다.
이 같은 재정적 압박은 개발 파이프라인 추진 속도를 늦출 가능성이 있으며, 추가 자본 조달을 위한 시장 접근이나 파트너십 강화가 불가피해 보인다. 그러나 FDA의 현행 입장이 바뀌지 않는다면, 재신청을 위한 추가적 임상자료 확보나 대체적 규제 경로 모색이 필요해지고, 이 과정에서 시간과 비용이 상당히 소요될 것으로 예상된다.
용어 설명
Complete Response Letter(완전거부응답서)는 FDA가 제출된 허가 신청서에 대해 승인을 보류하거나 거부하며 보완 또는 추가자료를 요구하는 공식 문서다. 이 문서는 승인 불가의 구체적 사유를 제시하며, 보완 자료 제출 후 재심사를 요청할 수 있는 근거를 제공한다.
단일군(single-arm) 임상시험은 대조군(placebo나 표준치료군)이 없는 시험 설계를 의미한다. 희귀질환 등에서 환자 모집의 한계 때문에 사용되기도 하나, 유효성 입증을 위해서는 강력한 역사적 대조자료나 명확한 바이오마커 등 보완 근거가 필요하다. FDA는 가속승인을 허용할 경우에도 혜택과 위험을 균형 있게 평가할 수 있는 충분한 증거를 요구한다.
Orphan Drug(희귀의약품) 지정은 드문 질환 치료제를 개발하는 회사에 일정 기간의 독점권과 규제상 혜택을 제공하는 제도이며, Breakthrough Therapy(혁신치료제) 지정은 초기 임상결과가 중증 질환 치료에 있어 기존 치료보다 현저히 우수할 가능성을 보일 때 FDA가 신속 심사 등 지원을 제공하는 제도다.
향후 전망과 시장 영향 분석
단기적으로 이번 FDA의 결정은 아타라 주가에 즉각적이고 큰 하방 압력을 가할 가능성이 높다. 이미 당일 주가가 약 55% 급락한 점은 시장이 이번 결정을 강하게 반영했음을 의미한다. 회사의 현금 보유 수준이 제한적(약 850만 달러)이기 때문에, 추가 임상 수행이나 보완 자료 제출을 통한 재신청 과정에서 현금 소모가 불가피하다. 이로 인해 향후 수개월 내에 추가 자금조달(주식발행, 채권, 파트너십 확대 등)이 필요할 가능성이 크다.
중장기적으로는 Pierre Fabre와의 협력 관계와 FDA와의 Type A 미팅 결과가 관건이다. Type A 미팅을 통해 FDA가 요구하는 구체적 보완 사항과 가능 경로(예: 추가 임상시험 설계 변경, 대체적 증거 제출 등)가 명확해지면 투자자 심리가 일부 회복될 수 있다. 반대로 추가 자료 제출로도 승인이 불확실하거나 추가 임상 수행이 대규모로 필요하다고 판단될 경우, 회사의 밸류에이션과 자금 조달 여건은 더욱 악화될 수 있다.
규제 당국의 입장 변화 가능성은 완전히 배제할 수 없으나, 아타라가 최근 수년간 FDA로부터 받아온 가이드라인과 달리 이번에 상반된 결정을 받은 점은 불확실성을 증가시킨다. 특히 단일군 설계의 유효성 증명이 현재의 근거로는 부족하다고 판단된 점은 다른 희귀질환 관련 업체들의 규제 전략에도 시사점을 준다. 즉, 희귀질환 영역에서조차도 단일군 근거만으로는 가속승인이 보장되지 않으며, 향후 규제 당국은 보다 엄격한 근거를 요구할 가능성이 높다.
요약 및 다음 일정
정리하면, 2026년 1월 12일 FDA의 EBVALLO 허가 거부로 아타라의 주가는 당일 약 55% 하락했고, FDA는 ALLELE 시험의 단일군 설계가 가속승인 요건을 충족하지 못한다고 판단했다. GMP 관련 문제는 해결됐고 안전성 우려는 제기되지 않았지만, 유효성 입증의 불충분이 핵심 사유다. 아타라는 2025년 11월에 BLA를 Pierre Fabre에 이전했으며, 양사는 45일 이내 Type A 미팅을 신청해 규제상 재논의에 나설 계획이다. 회사의 현금 보유는 2025년 12월 31일 기준 약 850만 달러로 제한적이며, 2025년 인력의 약 90%를 감축하는 등 비용 구조를 크게 축소한 상태다.
향후 관건은 FDA와의 대화에서 요구되는 구체적 보완사항을 신속히 확인하고, 이를 위한 자금 및 임상 전략을 확보하는 것이다. 이 과정에서 시장의 변동성은 지속될 가능성이 크며, 투자자와 이해관계자들은 Type A 미팅 결과 및 아타라의 자금조달 계획, 그리고 추가 임상 또는 대체적 증거 제출 계획을 주의 깊게 지켜봐야 한다.
이 기사는 원문에 포함된 사실과 인용을 바탕으로 작성되었으며, 기사 말미의 공개된 발행일은 2026-01-12 13:16:40이다.
