미국 식품의약국(FDA)이 임상단계 바이오제약사인 셀큐이티(Celcuity Inc.)가 제출한 게다톨리십(gedatolisib)의 신약허가신청서(New Drug Application, NDA)를 접수했다고 회사가 밝혔다.
2026년 1월 20일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 허가신청은 호르몬 수용체 양성(HR+), HER2 음성(HER2-), 그리고 PIK3CA 야생형(PIK3CA wild-type)의 진행성 유방암 환자를 대상으로 한 것이다. FDA는 해당 NDA에 대해 Priority Review(우선심사) 지정을 부여했으며, Prescription Drug User Fee Act에 따른 목표 심사완료일은 2026년 7월 17일로 설정되었다.
회사 측은 이 NDA가 Phase 3 임상시험 VIKTORIA-1의 PIK3CA 야생형 코호트 데이터를 근거로 제출되었다고 밝혔다. 또한 본 NDA는 FDA의 Real-Time Oncology Review(실시간 종양학 심사) 프로그램을 통해 제출되어 심사 절차의 신속화를 도모했다고 설명했다. 게다톨리십은 이미 Breakthrough Therapy(혁신치료)와 Fast Track(신속심사) 지정도 받은 바 있다.
셀큐이티의 주가는 보도 시점을 전후로 변동을 보였다. 보도에 따르면 금요일 종가 기준 주당 109.96달러였고, 이는 전일 대비 1.60% 상승한 수치였다. 이후 장전거래에서 주가는 2% 이상 하락한 것으로 전해졌다.
용어 설명
NDA(신약허가신청)는 제약사가 임상시험을 통해 수집한 안전성 및 유효성 데이터를 근거로 FDA에 새로운 약물의 판매허가를 요청하는 공식 서류다. Priority Review(우선심사)는 중대한 공중보건적 필요를 충족하는 의약품에 대해 심사 기간을 단축(통상 10개월에서 6개월 수준)하도록 하는 제도이다. Real-Time Oncology Review은 종양학 분야에서 심사 효율을 높이기 위해 자료 제출과 심사 과정을 병행하는 프로그램을 의미한다.
PIK3CA wild-type는 암세포의 PIK3CA 유전자에 돌연변이가 없는 상태를 가리킨다. PIK3CA 돌연변이는 일부 유방암에서 치료 반응과 예후에 영향을 미치므로, 돌연변이 유무에 따라 약효가 달라질 수 있어 임상적 의미가 크다.
임상 근거와 규제적 배경
이번 NDA 제출의 핵심 근거는 VIKTORIA-1(Phase 3) 임상시험의 PIK3CA 야생형 코호트 데이터다. 셀큐이티는 해당 코호트에서 관찰된 임상적 유의성을 바탕으로 규제당국의 심사를 요청했다. FDA가 이미 Breakthrough Therapy와 Fast Track 지정을 부여했다는 사실은, FDA가 게다톨리십의 임상적 잠재력을 인정했음을 시사한다. 그러나 최종 허가 여부는 제출된 자료의 완전성, 안전성 프로파일 및 임상적 이득의 균형에 따라 결정된다.
제도적 일정로서, FDA가 설정한 PDFA 목표일(사용자 수수료법에 따른 심사완료 목표일)은 2026년 7월 17일이다. 이 날짜까지 FDA는 심사결과를 발표하거나 추가 자료 요청 여부를 통지할 가능성이 높다.
시장 및 투자자 관점의 분석
이번 NDA 접수 및 우선심사 지정 소식은 셀큐이티의 중기적 기업 가치에 중요한 영향을 미칠 수 있다. 만약 FDA가 최종적으로 허가를 부여한다면, 게다톨리십은 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자군 중 PIK3CA 야생형 환자에 대한 새로운 치료 옵션으로 상업화될 여지가 있다. 해당 적응증의 시장 규모는 유방암의 유병률과 기존 치료제의 보급 상태에 따라 달라지지만, 호르몬수용체 양성(HR+) 및 HER2 음성(HER2-)은 유방암 환자군에서 상당한 비중을 차지한다는 점에서 상업적 잠재력은 유의미하다.
단기적으로는 NDA 접수 소식에도 불구하고 주가가 즉각적으로 큰 폭 상승하지 못한 점이 관찰되었다. 이는 투자자들이 FDA의 최종 판단(예: 추가 자료 요구, 보완 자료 제출 필요성, 안전성 이슈 등)에 대한 불확실성을 반영한 것으로 해석된다. 장기적으로는 승인 여부, 보험급여 적용 가능성, 경쟁 약물의 존재 여부 및 상업화 전략(제조능력, 가격 책정, 파트너십 등)에 따라 주가와 기업가치가 크게 달라질 수 있다.
전망 및 업계 시사점
의약품 심사 과정에서 Real-Time Oncology Review 경로를 통해 제출된 사례는 규제의 효율화를 목표로 삼고 있어, 성공적인 허가는 향후 유사한 후보물질들의 심사 가속화에 긍정적 선례가 될 수 있다. 반면, FDA의 최종 판단은 임상적 이득의 강도와 안전성 우려를 종합적으로 고려한다는 점에서 예측이 쉽지 않다. 업계 관측에 따르면, 허가가 이루어질 경우 경쟁 약물과의 처방 우선순위 경쟁, 환자 접근성 확보를 위한 보험 급여 협상, 그리고 임상현장의 실제 효능·내약성 관찰이 중요하게 부각될 전망이다.
요약하면, FDA의 NDA 접수와 우선심사 지정은 셀큐이티와 게다톨리십에 있어 중요한 규제적 진전이지만, 최종 허가와 상업적 성공까지는 남은 절차와 불확실성이 존재한다.
관련 기관 및 일자 정리
주요 사실 : FDA NDA 접수(제출 약물: 게다톨리십), 적응증: HR+, HER2-, PIK3CA wild-type 진행성 유방암, 제출 근거: VIKTORIA-1 Phase 3 PIK3CA 야생형 코호트 데이터, 규제상태: Priority Review 지정, Real-Time Oncology Review 경로 제출, Breakthrough & Fast Track 지정 이력, FDA 목표 심사완료일: 2026-07-17, 발표일(보도): 2026-01-20 (RTTNews 보도).
