애센디스 파마(Ascendis Pharma A/S)가 개발한 주 1회 투여 성장호르몬 제제 SKYTROFA(성분명 lonapegsomatropin-tcgd)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 성장호르몬결핍증(GHD) 치료 적응증을 추가로 획득했다. 이 소식이 전해지자 28일(현지시간) 나스닥 사전거래에서 회사 주가는 1.8% 상승했다.
2025년 7월 28일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면 FDA는 이미 2021년에 소아 GHD 환자용으로 SKYTROFA를 승인한 바 있으며, 이번 결정으로 해당 약물은 성인 환자에게까지 처방 범위가 확대됐다. 승인 근거는 3상 임상시험 ‘foresiGHt’ 결과로, 주 1회 투여하는 TransCon hGH(개발 코드명)와 위약 및 기존 하루 1회 주사제(소마트로핀)를 비교한 데이터가 포함됐다.
“당사 시장조사 결과, SKYTROFA는 이미 소아 GHD 분야에서 환자와 의사들이 선택하는 1순위 치료제다. 이번 확대 승인으로 성인 환자 가운데 초기 치료를 시작하거나 기존 성장호르몬 치료제를 변경하려는 이들에게도 옵션을 제공하게 됐다.”
– 얀 미켈센(Jan Mikkelsen) 애센디스 파마 사장 겸 CEO
● 주 1회 제형, ‘투약 순응도’(adherence) 개선 기대
Barrow Neurological Institute의 케빈 유엔(Dr. Kevin Yuen) 박사는 성인 GHD가 대사증후군·심혈관 위험 상승·삶의 질 저하 등 심각한 합병증을 초래할 수 있다고 설명했다. 그는 “25년 넘게 하루 1회 소마트로핀 주사가 표준 치료로 자리 잡았지만, 매일 주사를 놓아야 하는 불편 때문에 많은 환자가 치료를 중단하거나 복용 간격을 늘리는 문제가 있었다”라고 지적했다.
‘프로드럭’(prodrug)·‘TransCon’ 플랫폼이란?
프로드럭은 체내에서 활성 형태의 약물로 전환되도록 설계된 전구(前驅) 물질을 뜻한다. SKYTROFA는 비활성 상태로 주입된 뒤 체내 효소 작용으로 천천히 분해·방출되며, ‘TransCon’ 플랫폼은 이런 방식을 이용해 유효성분을 일정 기간 동안 서서히 방출하도록 고안된 기술이다. 덕분에 주 1회 투여만으로도 인체 성장호르몬 농도를 안정적으로 유지할 수 있다.
● ‘첫 라벨 확장’…희귀 내분비 질환 포트폴리오 강화
애센디스 파마는 이번 FDA 결정을 “여러 차례 예정된 라벨 확장의 첫 사례”라고 평가했다. 회사는 희귀 내분비 질환(endocrinology rare disease) 영역에서 선도 기업으로 자리매김하겠다는 전략을 제시하며, 향후 추가 적응증 및 지역 확대를 추진하겠다고 밝혔다.
투자자 관점
성인 적응증 승인은 전 세계 성장호르몬 시장에서 약 15억 달러 규모의 추가 매출 기회를 제공할 것으로 업계는 추산한다. 다만 경쟁사인 노보 노디스크(Novo Nordisk)와 화이자(Pfizer)도 장기지속형 성장호르몬을 개발 중이어서 시장 경쟁이 본격화될 전망이다.
성장호르몬결핍증(GHD) 이해
GHD는 뇌하수체가 성장호르몬을 충분히 분비하지 못해 키 성장 지연, 근육량 감소, 피로, 대사 이상 등을 일으키는 질환이다. 소아 환자에서는 성장 지연이 주요 증상이나, 성인에게서는 지질 이상·골밀도 감소·우울증 등 다양한 문제가 동반될 수 있다. 국내에서도 매년 수백 명의 환자가 성장호르몬 보충요법을 받고 있다.
향후 과제 및 전망
전문가들은 실손의료보험 적용 범위와 장기 안전성 데이터 확보가 SKYTROFA의 보급 속도를 좌우할 핵심 변수라고 지적한다. 또한 자가주사 교육 프로그램의 표준화, 의료진·환자 교육 강화가 병행될 때 투약 순응도 개선 효과가 극대화될 것으로 예상된다.
