인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 나스닥 상장사 Capricor Therapeutics Inc(NASDAQ:CAPR)의 주가가 미국 FDA의 제조 시설 검사 결과 발표 후 10.5% 하락했다.
캘리포니아주 샌디에이고에 위치한 제조 시설에 대한 FDA의 검사 결과, 몇 가지 관찰사항이 포함된 Form 483 문서가 발부되었다. 이 바이오테크 회사는 희귀 질환 치료를 위해 세포 및 엑소좀 기반의 치료제를 개발 중이다.
회사는 이 관찰사항에 대한 답변을 FDA에 제출했으며, 이들은 Deramiocel의 허가 전 검사(PLI)에 따른 것이라고 밝혔다. 이는 뒤시엔느 근 위축증(DMD)을 위한 주력 세포 치료제 후보다. Capricor에 따르면, 관찰사항들은 주로 일상적인 품질 관리 시스템과 문서화 관행에 관련된 것이었으며, cGMP 공정이나 시설의 본질적인 변경을 요구하지 않았다.
비록 주가가 하락했지만, CEO 린다 마반(Linda Marbán)은 이 검사를 "주요 규제 마일스톤"으로 묘사하며, 시설이 제품 허가와 잠재적인 상업적 출시를 지원할 요건을 충족할 것이라고 확신했다. 회사는 또한 FDA가 2025년 7월 30일에 자문 위원회 회의를 개최할 예정이라고 발표했지만, 이 날짜는 확정 대기 중이다.
Capricor의 Deramiocel에 대한 생물의약품 허가 신청서(BLA)는 우선 심사 중이며, 처방약 사용자 요금 법(PDUFA) 조치 날짜는 2025년 8월 31일로 결정되어 있다. 회사는 중간 검토에서 의미 있는 문제나 주요 결점이 발견되지 않았다고 밝혔으며, 2025년 7월 중순에 후기 검토 회의가 예정되어 있다고 전했다.
