argenx 주가 8.4% 하락했다. 글로벌 면역학 회사인 argenx가 성인 갑상선 안병증(Thyroid Eye Disease, TED) 환자를 대상으로 진행하던 Phase 3 UplighTED 연구에서 피하주사형(SC) efgartigimod의 평가를 중단한다고 발표한 직후의 일이다.
2025년 12월 15일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이번 결정은 사전에 규정된 중간 분석 결과를 근거로 외부의 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 효능 부족(futility)을 이유로 시험 중단을 권고한 데 따른 것이다. 회사는 이번 중단에도 불구하고 efgartigimod이 안전성 및 내약성 프로파일은 우호적이며 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다고 밝혔다.
“우리는 연구가 원하는 결과를 달성하지 못한 점에 유감을 표한다. 특히 TED로 고통받으며 새로운 치료법을 기다리는 환자들에게 깊은 공감을 표한다.” — 루크 트뤼엔(Luc Truyen) 박사, argenx 최고의학책임자(CMO)
IDMC는 임상시험에서 24주를 완료한 환자들의 블라인드를 해제한(unblinded) 데이터를 바탕으로 평가를 진행했다. 회사는 임상 종료와 데이터베이스 락(database lock) 이후 데이터에 대한 종합 분석(comprehensive analysis)을 수행해 TED 관련 향후 연구에 도움이 될 통찰을 얻을 계획이라고 밝혔다.
UplighTED 연구는 efgartigimod PH20 SC의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 설계되었으며, 대상은 중등도에서 중증의 갑상선 안병증을 가진 성인 참가자들이었다. 1차 평가변수(primary endpoint)는 24주 시점의 돌출증(proptosis) 개선 반응자 비율이었다.
argenx는 이 임상시험 데이터를 향후 의료 학술대회에서 공개할 계획이라고 전했다. 또한 회사는 전 세계적으로 전신성 중증 근무력증(generalized myasthenia gravis)과 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy)을 포함한 다양한 자가면역 질환에 대해 승인된 VYVGART 및 VYVGART SC를 계속 판매하고 있다고 밝혔다.
용어 설명 및 배경
Phase 3(3상 임상)은 신약 개발 과정에서 약물의 효능과 안전성을 대규모 환자집단에서 최종적으로 검증하는 단계이다. 일반적으로 이 단계의 실패는 해당 적응증에 대한 상업화 가능성에 중대한 영향을 미친다.
IDMC(독립 데이터 모니터링 위원회)는 임상시험의 안전성·효능 데이터를 독립적으로 검토하여 중대한 안전 문제가 발견되거나 시험의 계속 진행 여부를 결정할 때 권고를 내리는 외부 위원회이다. 이번 사례에서는 사전 규정된 중간분석 결과를 근거로 효능 부족을 이유로 시험 중단 권고를 냈다.
Proptosis(안구 돌출)는 갑상선 안병증에서 흔히 관찰되는 증상으로, 안구가 전방으로 돌출되는 상태를 말한다. 임상시험에서 ‘proptosis responder’는 사전에 정한 기준만큼 돌출이 개선된 환자를 의미한다.
임상 중단이 주가와 기업에 미치는 잠재적 영향
이번 발표 직후 argenx의 주가는 발표일에 8.4% 하락했다. 3상 중단은 투자자 신뢰에 즉각적 부정적 영향을 미치며, 특히 해당 적응증이 회사의 파이프라인 및 장기 성장성에 중요한 역할을 차지할 경우 하락폭은 확대될 수 있다. 다만 argenx는 기존 승인 의약품인 VYVGART 계열 제품군을 보유하고 있어 단기 현금 흐름과 매출 기반은 완전히 소멸하지는 않는다.
분석적으로 볼 때, 3상 실패는 다음과 같은 구체적 결과를 초래할 가능성이 있다. 첫째, 해당 적응증에 대한 향후 개발 계획 축소 또는 재설계가 불가피하다. 회사는 데이터 종합 분석을 통해 어느 환자군에서 신호가 약하게 나타났는지, 또는 하위군 분석에서 의미 있는 개선이 있었는지를 확인해야 한다. 둘째, 투자자 관점에서는 리스크 프리미엄 상승으로 이어져 자금조달 비용이 증가할 수 있다. 셋째, 경쟁사 및 시장의 반응에 따라 대상 질환 분야에서의 지배력 확보 가능성이 약화될 수 있다.
반면 긍정적 요소도 존재한다. argenx가 발표한 바와 같이 안전성 신호는 새로 발견되지 않았다는 점은 향후 다른 적응증이나 용법·용량 재설계 시 안전성 측면에서의 부담을 다소 완화할 수 있다. 또한 VYVGART 계열 제품의 글로벌 승인 상태와 기존 매출 포지션은 회사의 재무적 완충역할을 할 수 있다.
향후 전망 및 주목할 점
향후 관전 포인트는 회사가 임상 데이터의 세부 결과를 어떻게 분석하고 이를 토대로 어떤 전략적 결정을 내릴지이다. 회사는 임상 종료 및 데이터베이스 락 이후 종합 분석을 약속했으며, 이 분석 결과가 향후의 재도전 여부(예: 적응증 재설계, 다른 투여경로 검토, 하위군 타깃화 등)에 중요한 근거가 될 것이다.
또한 투자자와 업계는 argenx가 의료 학술대회에서 제공할 데이터 공개 시점과 내용(하위군 결과, 보조평가변수, 안전성 세부사항 등)을 주목할 것이다. 공개되는 자료는 향후 회사의 연구개발(R&D) 전략, 파트너십 가능성, 그리고 자본 시장에서의 평가에 직접적인 영향을 미칠 수 있다.
결론적으로 이번 발표는 argenx의 특정 적응증 개발 로드맵에 중대한 변화를 요구하는 사건이다. 단기적으로는 주가 하락과 투자심리 악화를 초래할 가능성이 크지만, 회사의 기존 승인 제품군과 향후 데이터 중심의 전략적 대응 여부가 중장기적 영향력을 좌우할 것이다.
