큐라 온콜로지와 교와 기린이 재발성 혹은 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 신약 ziftomenib에 대한 신청이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다고 발표했다. 미국 현지 시간 2025년 6월 1일, 글로브 뉴스와이어의 보도에 따르면, 이 신청은 상위 임상 KOMET-001 시험의 긍정적인 결과에 기반하고 있으며, FDA는 우선 검토를 부여하고 처방약 사용자 수수료 법안(PDUFA) 목표 날짜로 2025년 11월 30일을 지정했다.
이 신약은 NPM1 돌연변이를 가진 성인 환자의 치료제 개발에서 중요한 이정표로 여겨진다. ziftomenib은 현재 거의 치료 옵션이 없으며 예후가 좋지 않은 이 특정 환자 군을 위한 잠재적 최초의 Menin 억제제가 될 수 있다. 임상 시험에서는 이 약이 최소한의 부작용과 높은 관해율을 보여 유망한 효능과 안전성을 입증했다. 두 회사는 이 약의 환자 접근성을 신속히 촉진할 것을 강력히 약속하며, NPM1 변이를 가진 AML과 같은 어려운 조건의 환자들에게 혁신적인 치료법의 중요성을 강조했다.
FDA 승인 및 혁신 치료제의 잠재력
ziftomenib은 FDA로부터 돌파적 치료제 지정, 빠른 트랙, 고아 치료제 지정 등 다수의 지정 상태를 받으며 치료적 잠재력과 규제 경로에서의 우선성을 인정받았다. 이 상위 임상 시험은 완전 관해(CR) 및 부분 혈액학적 회복을 동반한 CR의 1차 목표를 달성하며 통계적으로 유의미한 결과를 얻었다. Ziftomenib은 최소한의 골수억제와 함께 잘 견디며, ziftomenib 관련 중단은 3%에 불과했다. 안전성과 내약성은 이전 보고서와 일치하며, ziftomenib의 이익-위험 프로필은 매우 고무적이다.
NPM1 변이 혈액암 치료제 등장 배경
AML은 성인에서 가장 흔한 급성 백혈병으로, 골수에서 비정상적인 골수아세포(백혈구), 적혈구 또는 혈소판을 생성하면서 시작된다. AML에 대한 다양한 치료법에도 불구하고 환자들의 예후는 좋지 않으며 높은 치료 필요성이 남아 있다. Menin 경로는 다양한 유전적 변이의 주요 원인 중 하나로 간주되며, NPM1 돌연변이는 AML의 약 30%를 차지한다. 이 돌연변이를 가진 환자들은 1차 치료에 높은 반응률을 보이지만 재발율이 높고 생존 결과는 저조한 것으로 나타났다.
큐라 온콜로지는 맞춤형 의약품의 약속을 실현하고 암 치료를 위한 치료제를 개발하기 위해 노력하는 임상 단계의 제약 회사다. 큐라 온콜로지와 교와 기린은 ziftomenib을 AML 및 기타 혈액 종양학 질환의 개발 및 상용화를 위한 글로벌 전략적 협력을 진행하고 있다. KOMET-001 임상 시험 등록이 완료되었으며, 큐라와 교와 기린은 기존 치료 기준과 함께 ziftomenib을 평가하는 일련의 임상 시험을 수행하고 있다.
