워싱턴주 시애틀에 본사를 둔 임상 단계 바이오텍 기업 압테보 테라퓨틱스(NASDAQ: APVO)의 주가가 16일(현지 시각) 장중 57% 급등하며 투자자들의 이목을 집중시켰다. 회사가 진행 중인 급성 골수성 백혈병(AML) 임상 시험에서 100% 완전 관해(Complete Remission) 성적을 발표한 것이 직접적 동력으로 작용했다.
2025년 9월 16일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 압테보는 자사의 CD123 x CD3 이중특이성 항체 ‘미플레타미그(mipletamig)’를 venetoclax·azacitidine 병용군에 투여한 Phase 1b/2 RAINIER 임상 3코호트(Cohort 3)에서 시험 대상 전원에게서 완전 관해를 확인했다.
이번 코호트는 집약적 화학요법을 견디기 어려운 신규 AML 환자를 대상으로 하며, 현재까지 용량 제한 독성(Dose-Limiting Toxicity, DLT)이나 사이토카인 방출 증후군(Cytokine Release Syndrome, CRS)이 보고되지 않은 점도 주목된다. 이는 안전성 측면에서도 고무적이라는 평가다.
[용어 해설]
AML은 조혈모세포가 악성 변이를 일으켜 골수 내 미성숙 세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암이다. 완전 관해란 현미경 수준에서 암세포가 보이지 않을 정도로 제거된 상태를 뜻한다. 또 다른 핵심 지표인 MRD(잔여 미세 질환) 음성은 고감도 검사에서도 암세포가 검출되지 않는 상태로, 압테보는 코호트 3 환자의 40%가 MRD-음성을 달성했다고 밝혔다. 일반적으로 MRD-음성율이 높을수록 재발 위험이 낮으며 전체 생존 기간이 연장될 가능성이 크다.
“코호트 3 결과는 1차 치료(Frontline therapy) 패러다임을 바꿀 수준의 진전을 보여준다.” — 마빈 화이트(Marvin White) 압테보 CEO
화이트 최고경영자는 “100% 관해율은 미플레타미그가 단순히 활성 물질(active agent)을 넘어, 베네토클락스·아자시티딘 치료 백본을 ‘업그레이드’할 차별화된 신약 후보임을 입증한다”고 강조했다.
현재 전 세계 프런트라인 AML 치료제 시장 규모는 수십억 달러(‘멀티빌리언 달러’)로 추정된다. 표준 치료 요법은 대체로 60~70% 수준의 관해율을 보이지만, RAINIER 3코호트 결과는 이보다 월등히 높은 성적을 기록했다.
회사는 3코호트 등록을 마무리한 데 이어 4코호트를 다음 단계 용량으로 적극적으로 모집 중이라고 밝혔다. 또한 올 4분기 중 주요 국제 학술대회에서 중간 결과를 발표할 계획이다.
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AML 분야는 세포 독성 화학요법 대비 독성 부담이 적고, 분자 표적 특이성이 높은 신계열 항체·세포 치료제가 속속 등장하며 치료 패턴이 빠르게 변하고 있다. 미플레타미그와 같은 이중특이성 항체는 종양 항원(CD123)과 T세포(CD3)를 동시에 결합해 면역 세포가 암세포를 직접 타깃하도록 유도한다는 점이 최대 강점이다. 이미 글로벌 제약사들이 이 기전을 활용한 후보 파이프라인을 확대하고 있어, 향후 인수·합병(M&A) 또는 라이선스·딜 가능성도 주목된다.
다만 초기 코호트의 소규모 환자군 결과라는 한계도 존재하므로, 4코호트 이후 대규모 2상·3상에서 유사한 성적과 안전성 프로필을 유지할 수 있는지가 상용화의 관건이 될 전망이다. 규제기관 검토 시 MRD 음성율·무재발 생존기간(DFS)·전체 생존율(OS) 등의 장기 추적자료가 요구될 가능성이 높다.
[투자 관점 체크]
주가는 당일 57% 급등했지만 연간 베이스에선 여전히 높은 변동성을 보이고 있다. 거래량 급증과 함께 숏커버링(공매도 청산) 수요가 유입된 것으로 보이지만, 추가 자금 조달 가능성 및 임상 리스크를 감안한 분산 투자가 필요하다.
결론적으로, 압테보 테라퓨틱스의 RAINIER 임상 3코호트 성과는 AML 1차 치료 전략을 재정의할 잠재력을 보여준다. 다만 추가 임상 및 규제 허가의 불확실성이 여전히 존재한다는 점을 투자자는 유념해야 한다.
