2025년 5월 29일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA) 주식이 19% 하락했다. 이는 자사의 유전자 편집 치료법인 넥스-z를 대상으로 한 ATTR 아밀로이드증의 심근병증을 치료하기 위한 MAGNITUDE 3상 임상시험에서의 안전성 업데이트에 따른 것이다.
MAGNITUDE 임상시험은 총 765명 중 약 365명의 환자를 모집한 상태이며, 무증상 4단계 간전이효소 상승 사례가 보고되었다. 다행히도 이 부작용은 입원이나 의료 개입 없이 해결되고 있으며 간 효소 수치는 개선되고 있다.
이 사건에도 불구하고, 시민 JMP의 분석가 실반 튀르칸은 인텔리아에 대해 시장수익률 평가를 유지했으며, 부작용 공개로 인한 변동성이 발생할 수 있지만 여러 명확한 설명이 우려를 완화할 수 있다고 언급했다. BofA 시큐리티스의 애널리스트 그렉 해리슨은 목표 주가를 43달러에서 39달러로 낮췄지만 매수 등급을 유지했다. 이 사건이 더 많은 데이터가 제공될 때까지 안전성에 대한 불확실성을 야기할 수 있다고 언급했다.
H.C. 웨인라이트의 미첼 S. 카푸어는 이번 사건이 드물며 넥스-z의 위험-혜택 프로필에서 수용 가능하다는 점을 고려하여 30달러의 목표 주가와 매수 등급을 유지했다. 캔터 피츠제럴드의 릭 비엔코우스키는 과체중 평가와 65달러의 목표 주가를 유지하며, “지금 당장 당황할 필요는 없다고 생각하며” 급격한 주가 하락은 과민 반응일 수 있다고 말했다.
회사의 추가 업데이트에 따르면 유전성 혈관부종 및 ATTRv-PN에 대한 다른 3상 시험의 환자 모집이 잘 진행되고 있으며, 예정된 일정 내에 모집을 완료하고 향후 몇 년 내에 상업적 출시를 계획하고 있다.
중요한 ATTR-CM 환자 집단에 대한 우려로 인해 투자자들은 이번 안전성 보고에 불안해했다. 회사는 MAGNITUDE 시험이 진행됨에 따라 부작용을 면밀히 모니터링하고 있다.
