CERo Therapeutics Holdings Inc(나스닥: CERO)의 주식이 191.6% 급등하였다. 이는 미국 식품의약국(FDA)이 이 회사의 주요 약물 후보인 CER-1236에 대해 희귀 의약품 지정을 승인했기 때문이다. CER-1236은 급성 골수성 백혈병(AML)을 치료하는 약물로 개발되고 있다.
2025년 6월 17일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이 지정은 CERo에게 여러 가지 혜택을 제공한다. 여기에는 임상 시험 설계에 대한 지원, FDA 희귀 의약품 보조금 프로그램에 접근, 약물 승인 신청 수수료 면제 및 승인 시 7년간의 마케팅 독점권이 포함된다.
CER-1236은 현재 AML에 대한 1상 임상 시험 중이다. 이 치료법은 환자의 자체 T 세포를 조작하여 파고 사이토킹 기전을 통해 암 표적을 파괴할 수 있도록 한다.
「희귀 의약품 지정은 AML에 대한 새로운 치료법 개발의 중요성을 강조하며, CER-1236의 치료 접근 방식이 새롭고 차별화된 가능성을 제공한다」고 Chris Ehrlich, CERo CEO는 말했다. 「우리는 면역항암 분야에서 혁신의 선두에 서 있으며, FDA의 인정을 받게 되어 감사하다」고 덧붙였다.
현재 진행 중인 인체 내 최초, 다중 센터 1/1b 임상 연구는 다양한 형태의 AML 환자를 대상으로 CER-1236을 평가하고 있다. 여기에는 재발/불응성 사례와 특정 돌연변이를 가진 새롭게 진단된 환자를 포함한다. 이 연구는 가장 높은 내약 용량을 결정하기 위한 용량 증가 단계와 안전성과 효능을 평가하는 확장 단계가 포함되어 있다.
FDA의 희귀 의약품 프로그램은 연간 20만 명 미만의 미국 환자에게 영향을 미치는 질병을 치료하는 약물을 대상으로 한다. 이 프로그램에서 치료는 기존 옵션보다 상당한 혜택을 제공할 것으로 기대된다.
