Editas Medicine은 비인간 영장류의 조혈모세포에서 HBG1/2 프로모터 편집이 평균 58%를 달성했음을 발표했다. 이 성과는 Editas의 독자적인 타깃 지질 나노입자(tLNP) 전달 시스템을 통해 단일 용량 투여로 이루어졌다. 이는 예상 기준인 25%를 훨씬 초과하여 유의미한 치료적 이점을 입증하였고, 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료를 위한 인체 내 유전자 편집 접근 방식을 지원한다. 2025년 유럽 혈액학 협회(EHA) 밀라노 회의에서 발표될 예정이다.
2025년 6월 12일, 나스닥닷컴의 보도에 따르면 Editas의 연구는 배송 효율성과 간 겨냥을 최소화한 바람직한 생체 분포를 보여주며, 신생아형 혈색소 메커니즘을 복제할 수 있는 기술의 잠재력을 강화한다. Editas는 혁신적인 유전자 편집 치료법을 개발하는 데 주력하고 있다.
이 회사는 새로운 비임상 데이터로 조혈모세포에서 치료적으로 유의미한 편집 수준을 초과한 것으로, 조혈모세포를 대상화한 생체 내 타깃 LNP 방법을 통해 달성했다고 보고했다. 이는 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈 치료를 위한 중요한 발전을 나타낸다.
추가적으로, 이번 프리젠테이션에서는 AsCas12a라는 유전자의 편집 도구를 사용, 높은 효율성을 달성하고 비상표적 편집을 최소화한 점이 강조되었다. Reni-cel로 알려진 실험적 약물은 HbF 및 전체 혈색소의 증가를 임상 시험에서 유도하였다.
소개 Editas Medicine은 혁신적인 유전자 편집 회사로, CRISPR/Cas 시스템의 힘과 잠재력을 활용하여 강력한 생체 내 의학 파이프라인을 개발하여 여러 중증 질환을 치료하기 위해 노력하고 있다. Broad Institute 및 하버드대학교와 협력하여 인류 의학을 위한 독점적인 특허 권한을 보유하고 있다.
