미국 식품의약국(FDA)이 바이오마린(BioMarin)의 생물학적제제 보완허가를 승인해 팰린직(PALYNZIQ, pegvaliase-pqpz)의 적응증을 만 12세 이상 소아·청소년의 페닐케톤뇨증(PKU) 환자까지 확대했다.
2026년 2월 28일, RTTNews(알티티뉴스)의 보도에 따르면, 바이오마린 제약사(BioMarin Pharmaceutical Inc., 티커: BMRN)는 FDA에 제출한 보완 생물학적품목허가(supplemental Biologics License Application)가 승인받아 해당 연령대의 소아·청소년이 팰린직 치료 대상에 포함되었다고 밝혔다.
팰린직(PALYNZIQ, pegvaliase-pqpz)은 페닐케톤뇨증 환자의 혈중 페닐알라닌(Phe) 농도를 감소시키기 위해 승인된 유일한 효소 대체요법(enzyme substitution therapy)이다.
회사는 또한 유럽의약청(EMA)에도 동일한 연령대 확장을 위한 허가를 신청한 상태이며, 목표는 유럽연합(EU) 내에서도 12세부터 치료가 가능하도록 적응증을 확대하는 것이라고 밝혔다. 이번 FDA의 결정은 북미 규제에서의 허가 확대를 의미하며, EU 승인 여부는 별도의 심사 과정을 거쳐 결정된다.
의학적 배경 및 용어 해설
페닐케톤뇨증(PKU)은 선천성 대사질환으로 아미노산의 일종인 페닐알라닌(Phe)을 정상적으로 분해하지 못해 혈중 Phe 농도가 높아지는 질환이다. 혈중 Phe 고농도는 뇌 발달에 해를 끼칠 수 있어 치료가 필수적이다. 팰린직(PALYNZIQ)은 효소 대체 방식으로 체내에서 페닐알라닌을 분해하는 작용을 보완함으로써 혈중 Phe를 낮추는 생물학적 제제이다. pegvaliase-pqpz는 단백질 계열의 의약품(생물학제제) 표기 명칭이며, 주사제로 투여되는 약물이다.
임상·규제적 맥락
이번 보완허가 승인은 기존 성인 환자에 한정되어 있던 팰린직의 적응증을 확대한 것으로, 소아·청소년에서의 치료 옵션을 실질적으로 넓힌다. 소아기에 치료 개입이 가능해지면 장기적인 신경학적 손상 예방 측면에서 임상적 이익을 기대할 수 있다. 다만, 소아 적용 확대에 따라 장기 안전성·내약성, 복용(투여) 관리, 보험 급여 및 의료 시스템 내 도입 방식에 대한 추가 평가와 준비가 필요하다.
시장 반응 및 투자자 관점
보도에 따르면 2026년 2월 27일(미국 현지 정규 거래 마감) 바이오마린의 주가는 종가 $61.73로 전일 대비 $0.62 상승해 1.01% 상승 마감했다. 그러나 장 종료 후 시간외 거래에서는 $59.31로 하락해 $2.42(3.92%) 하락했다. 이러한 장중·시간외 등락은 규제 승인 소식이 단기적으로 긍정적으로 해석되다 시간외 거래에서 수익 실현이나 기타 시장 요인으로 조정된 것으로 분석된다.
전문가적 분석과 가능성
적응증 확대는 바이오마린의 대상 환자군을 넓혀 중기적 매출 성장 동력으로 작용할 가능성이 크다. 특히 희귀질환 치료제 시장에서는 적응증을 넓히는 것이 보험 등재와 환자 접근성 개선으로 직결되는 경우가 많다. 다만 실제 매출화에는 다음과 같은 변수가 존재한다. 첫째, 소아·청소년 대상의 장기 안전성 데이터 확보와 임상 현장에서의 관리 부담(주사 투여, 부작용 모니터링) 둘째, 각국의 급여 결정 과정에서의 비용효과성 평가와 가격 협상 결과 셋째, 경쟁 약물 또는 대체 치료법의 존재 여부 및 시장 수용성 등이 있다. 따라서 단기적 주가 반응은 불확실성이 크지만, 규제적 승인이라는 관문을 통과한 점은 중장기 가치에 우호적이다.
정책·의료시스템 영향
소아·청소년 연령대에서의 제약적 치료 접근성이 확보되면, 신생아 선별 검사로 PKU가 조기 진단되는 국가에서는 빠른 치료 개입이 가능해진다. 이는 장기적으로 의료비용 절감과 삶의 질 개선으로 이어질 수 있으며, 국가별 보건정책과 보험제도에 따라 도입 속도에 차이가 날 것으로 보인다.
추가 용어 설명
보완 생물학적품목허가(supplemental BLA)는 이미 승인된 생물학적 제제의 적응증 확대, 용법·용량 변경, 제조공정 변경 등 주요 변경 사항을 위해 규제당국에 제출하는 보완 허가 신청서를 의미한다. 이번 건은 팰린직의 적응증 확장을 위한 보완허가가 승인된 사례다.
결론
이번 FDA의 결정은 팰린직을 통한 소아·청소년 PKU 치료 옵션 확대라는 점에서 임상적·사회적 의미가 크다. 바이오마린은 EU에서의 허가 확대도 추진 중이며, 향후 각국의 급여 및 실제 처방 확대 과정이 중요한 관전 포인트다. 투자자와 의료공급자 모두 단기적 시장 반응과 더불어 장기 안전성·효과성 데이터, 보건당국 및 보험사의 대응을 주의 깊게 살필 필요가 있다.
원문 보도 시점: 2026-02-28
기사의 원문 내용과 특정 수치(주가, 상승·하락폭 등)는 RTTNews 보도를 바탕으로 번역·정리했으며, 본문에 포함된 견해는 기사 작성자의 해석과 분석을 포함하고 있다. (원문: RTTNews)
