AtaiBeckley Inc.가 성인 사회불안장애(Social Anxiety Disorder, SAD) 환자를 대상으로 수행한 EMP‑01의 탐색적(double‑blind, 위약대조), 첫 환자 투여 방식의 2a상 임상시험에서 긍정적인 톱라인 결과를 발표했다.
2026년 2월 26일, RTTNews의 보도에 따르면, 회사는 이 임상시험이 주요 목표(Primary Endpoint)인 Day 43까지의 안전성 및 내약성(safety and tolerability)을 충족했다고 밝혔다. 또한 2차 평가변수인 기저선 대비 Day 43에서의 사회불안증상 변화를 측정한 Liebowitz Social Anxiety Scale (LSAS) 기반의 신호들이 고무적이라고 설명했다.
사회불안장애(SAD)는 사교적 상황에서 강한 공포 또는 불안을 느끼는 정신건강 질환으로, 대인관계에서의 평가·당혹감·비판에 대한 과도한 걱정으로 인해 일상적 상호작용이 크게 위축된다. 전 세계적으로 약 4억~8억 명이 이 장애의 영향을 받는 것으로 추정된다. 현재 SAD에 대해 승인된 치료제들이 존재하지만, 지난 20여 년간 새로운 메커니즘의 치료제가 도입되지 않았다는 점이 업계의 주목을 끌고 있다. 예컨대 미국 식품의약국(FDA)의 최근 주요 승인 사례로는 Paxil(1999), Zoloft(2002), Effexor(2003) 등이 기록되어 있다.
임상시험 설계 및 평가 지표
회사 발표에 따르면 해당 연구는 double‑blind, placebo‑controlled 방식으로 진행되었으며, 이번 2a상은 첫 환자 투여(first‑in‑patient) 형식의 탐색적 연구였다. 주요 평가변수는 Day 43까지의 안전성 및 내약성이며, 2차 평가변수로는 LSAS에 의한 사회불안 증상 변화가 설정되었다. LSAS는 사회불안장애 평가에 널리 쓰이는 도구로, 평가 영역은 공포(fear)와 회피(avoidance) 반응을 포함하며 점수 증감은 증상 개선 또는 악화를 간접적으로 반영한다.
“이번 시험은 주요 안전성 목표를 달성했으며 2차·탐색적 유효성 지표에서 고무적인 신호를 보였다”
임상적·시장적 의미와 향후 전망
이번 결과는 여러 의미에서 주목할 만하다. 첫째, 안전성 및 내약성 목표 달성은 개발 지속 가능성 측면에서 핵심적인 관문을 통과했다는 뜻이다. 둘째, 2차·탐색적 유효성 신호는 EMP‑01의 작용 기전이 사회불안장애 증상 개선에 잠재적 효과가 있을 가능성을 시사한다. 그러나 이는 톱라인(예비) 데이터로, 후속의 확증적 대규모 무작위배정 임상(Phase 2b/3)을 통해 재현성과 통계적 유의성을 확보해야 임상적·규제적 가치가 확정된다.
시장 측면에서는 다음과 같은 실무적 분석이 가능한 상황이다. 단기적으로는 톱라인 발표로 인한 기술적 반응으로 주가가 상승하거나 변동성이 커질 수 있다. 실제로 보도 시점 전후로 ATAI(티커: ATAI)의 주가는 보도 마감일인 수요일 종가가 $4.34로 0.69% 하락했으나, 목요일 프리마켓에서 $4.57로 5% 이상 상승하는 등 투자심리에 즉각적 영향을 미쳤다. 단기 반응은 임상 데이터의 상세 공개와 추가 해석에 따라 변동될 가능성이 크다.
그러나 중장기적 가치는 추가 임상 결과와 규제 경로, 상업화 전략, 경쟁 환경에 의해 결정된다. 사회불안장애는 전 세계적으로 유병 인구가 많아 잠재적 치료 수요가 크지만, 기존 표준요법(약물·심리치료)의 효용과 비교하여 임상적 이점(효과의 크기, 안전성 프로파일, 지속성 등)을 명확히 입증해야 한다. 따라서 EMP‑01 개발팀은 향후 임상 설계에서 대조군 설정, 평가 시점 확장, 보조적인 바이오마커 또는 환자보고결과(PRO) 도입 등을 고려해 확증력을 강화할 필요가 있다.
임상 용어 및 지표 설명
독자 이해를 돕기 위해 주요 용어를 정리하면 다음과 같다. Double‑blind는 연구자와 피험자가 어느 군에 속하는지 모르는 상태로 임상을 수행하는 방식이며, placebo‑controlled는 위약(플라세보)과 비교해 약물의 순수 효과를 검증하는 설계이다. Phase 2a는 일반적으로 치료 후보물질의 초기 효능 신호와 안전성을 탐색하는 단계로, 규모는 제한적이나 향후 확증 연구 설계의 근거를 제공한다. LSAS(Liebowitz Social Anxiety Scale)는 사회불안 증상의 빈도와 강도를 측정하는 설문형 척도로 임상연구에서 표준적으로 사용된다.
결론 및 향후 일정 전망
AtaiBeckley는 보도자료에서 더 상세한 결과를 다가오는 과학회의에서 발표할 계획이라고 밝혔다. 이러한 추가 데이터 공개 시점에 따라 EMP‑01의 개발 로드맵(예: 추가 2상 규모, 3상 진입 시점)과 투자자·연구자들의 해석이 결정될 가능성이 크다. 현재로서는 안전성 목표 달성이 가장 중요한 성과이며, 이후 유효성의 통계적 유의성 확보와 재현성이 EMP‑01의 상용화 가능성을 판단하는 핵심 잣대가 될 것이다.
종합하면, 이번 톱라인 발표는 EMP‑01이 사회불안장애 치료 후보로서 추가 개발의 정당성을 확보하는 초기 신호로 해석되나, 확증적 연구와 규제 검증이라는 추가적 단계가 필요하다. 회사의 다음 데이터 공개와 후속 임상 계획이 향후 투자 및 임상적 기대치에 중요한 영향을 미칠 전망이다.
