라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics Inc.)의 주가가 프리마켓 거래에서 32% 급등했다. 회사는 파라이트렉스증(Friedreich’s ataxia) 치료를 위한 후보물질 놈라보푸스프(nomlabofusp)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Breakthrough Therapy Designation(혁신 치료제 지정)을 받았다고 발표했다.
2026년 2월 24일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 이번 지정은 회사가 진행 중인 오픈라벨(open-label) 연구의 예비 임상 데이터에 근거해 이루어졌다. 해당 데이터는 치료 1년 후 피부(framework) 내 프라탁신(frataxin) 수치가 무증상 보인자 수준으로 증가했음을 보였고, 수정형 프라이드리히 실조 척도(Modified Friedreich Ataxia Rating Scale), FARS-활동일상생활(FARS-Activities of Daily Living), 9홀 페그 테스트(9 Hole Peg Test), 그리고 수정형 피로 영향 척도(Modified Fatigue Impact Scale) 등 네 가지 임상 결과 지표에서 일관된 방향성의 개선을 시사했다고 전했다.
라리마는 또한 최근 START 파일럿 프로그램 관련 FDA와의 미팅에서 지속적인 조율이 이뤄졌다고 밝혔다. FDA는 피부 내 프라탁신(skin frataxin)을 가속 승인(accelerated approval)을 위한 새로운 대체평가지표(surrogate endpoint)로 고려할 의사가 있다고 확인했다. 아울러 규제 당국은 관련 임상 결과 지표와 노출-반응(exposure-response) 관계 분석에 대한 필요 사항에 대해서도 합의한 것으로 알려졌다.
주요 규제·임상 일정
회사는 2026년 6월을 목표로 생물의약품 허가신청서(Biologics License Application, BLA) 제출을 계획하고 있으며, 오픈라벨 연구의 톱라인(핵심) 데이터는 2026년 2분기에 발표될 것으로 기대하고 있다. 만약 승인될 경우, 라리마는 미국 출시를 2027년 상반기으로 목표로 삼고 있다.
FDA는 BLA 제출 시점에 안전성 데이터베이스의 적정성(adequacy of the safety database)을 검토할 것이라고 명시했다. 또한 계획 중인 3상 확인시험(Phase 3 confirmatory study)의 1차 종결점으로 Upright Stability Score(직립 안정성 점수)가 합리적인(primary) 종결점임을 확인했다.
놈라보푸스프의 개요
놈라보푸스프(nomlabofusp)는 프라탁신 단백질(frataxin protein) 대체 치료제로 설계된 후보약물이다. 이 약물은 성인과 소아 모두를 대상으로 파라이트렉스증을 치료하기 위해 개발 중이다. 파라이트렉스증은 희귀질환으로 미국 내 환자 추정수 약 5,000명에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 라리마는 전 세계 3상(글로벌 Phase 3) 연구에 대한 선별(screening)을 2026년 2분기에 시작할 계획이며, 최초 환자 투약(first patient dosing)은 2026년 중반으로 예상하고 있다.
용어 설명 및 규제 의미
먼저 Breakthrough Therapy Designation(혁신 치료제 지정)은 FDA가 중대한 질환 치료에 있어 초기 임상 결과가 기존 치료보다 명확한 임상적 이익을 시사할 때 신속한 개발과 심사 절차를 제공하기 위해 부여하는 제도이다. 이 지정은 규제 당국과의 조기·빈번한 소통, 개발 계획의 우선 검토 등 임상 개발 가속화에 도움이 된다.
대체평가지표(surrogate endpoint)는 직접적인 임상적 개선(예: 생존율 개선)을 측정하기 어려운 상황에서 질병의 경로 또는 결과를 예측할 수 있는 생물학적 표지(바이오마커)를 의미한다. 본 건에서는 피부 내 프라탁신 수치이 이러한 역할을 할 수 있다고 FDA가 수용 의사를 보인 것이다. 다만 대체평가지표를 사용한 가속승인은 통상적으로 이후 확인적 임상(예: 3상)으로 실제 임상적 이익을 확증해야 최종 승인으로 이어진다.
Upright Stability Score는 환자의 서있을 때의 균형 및 안정성을 계량화한 지표로 알려져 있으며, FDA는 이 점수를 3상에서의 1차 종결점으로 합리적이라고 평가했다. 이 점수는 운동기능 개선 여부를 확인하는 데 핵심적인 역할을 할 수 있다.
시장 및 임상적·경제적 영향 분석
이번 혁신 치료제 지정 공시는 임상 개발의 속도를 높이고 규제 리스크를 일부 낮출 가능성이 있어, 투자자들이 긍정적으로 반응한 것으로 보인다. 실제로 발표 직후 주가는 프리마켓 기준 32% 상승했으며, 이는 임상 성공 기대감과 규제적 불확실성 축소가 결합된 효과로 해석된다. 그러나 향후 주가와 상업적 성공은 다수의 요인에 의해 좌우된다. 우선 BLA 제출 시점에서 안전성 데이터의 충실성이 검토되므로, 안전성 프로파일이 허가 여부에 결정적 영향을 미칠 수 있다.
또한 FDA가 대체평가지표로 피부 내 프라탁신을 인정하더라도, 최종 승인 단계에서는 확증적 3상 결과이 중요하게 작용한다. 3상에서 Upright Stability Score 등 임상적 개선이 재현되지 않을 경우 가속 승인 이후에도 추가적인 조치가 필요할 수 있다. 반대로 3상에서 긍정적 결과가 확인되면, 파라이트렉스증은 환자 수가 제한된 희귀질환이지만 고가의 오르판 드럭(orphan drug) 가격 책정 가능성과 더불어 상당한 상업적 가치를 가질 수 있다.
단기적으로는 이번 소식으로 인한 변동성이 확대될 수 있다. 투자자들은 2026년 2분기 예정된 톱라인 데이터와 2026년 6월 예정된 BLA 제출 시점을 주목할 필요가 있다. 규제 리스크, 안전성 이슈, 3상 설계·결과, 상업화 준비 등의 변수에 따라 주가와 기업 가치가 재평가될 가능성이 높다.
요약 및 향후 일정(타임라인)
주요 일정
2026년 2분기 – 오픈라벨 톱라인 데이터 발표 예상
2026년 2분기 – 글로벌 3상 선별(screening) 개시 계획
2026년 중반 – 글로벌 3상 최초 환자 투약 예상
2026년 6월 – BLA 제출 목표
2027년 상반기 – 미국 출시 목표(승인 시)
라리마의 이번 발표는 규제 당국과의 조기·지속적 협의가 성과로 나타난 사례로 해석된다. 다만 향후 승인 및 상용화까지는 안전성 데이터 충실성 검증과 확인적 임상 결과 확보가 필요하다. 투자자 및 이해관계자들은 예정된 임상 결과와 규제 제출 일정, 추가 안전성 데이터를 면밀히 살펴야 한다.
참고: 본문에 인용된 수치와 일정은 회사 발표와 FDA와의 협의 결과에 근거한 것이며, 발표 시점 이후 변경될 수 있다.
