바이오크리스트(BioCryst Pharmaceuticals Inc., 티커 BCRX)은 상업화 단계의 바이오테크 기업으로, ORLADEYO와 비핵심 제품인 RAPIVAB(페라미비르 주사) 등을 마케팅하고 있다. ORLADEYO는 플라스마 칼리크레인(plasma kallikrein) 억제제로 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE) 예방을 위해 2세 이상 환자에 승인된 경구용 표적 약물이다.
2026년 2월 4일, RTTNews의 보도에 따르면, 바이오크리스트 주가는 작년 6월 기록한 52주 최고가 11.31달러 대비 40% 이상 하락해 현재 약 6달러 내외에서 거래되고 있다. 회사의 주가는 최근 1년간 6.00달러에서 11.31달러 범위에서 움직였고, 기사는 전일 종가가 6.70달러로 1.21% 상승했다고 전했다.
제품 포트폴리오와 매출 성장
ORLADEYO는 2020년 12월 미국에서 최초로 승인된 경구용 HAE 예방 약물로, 출시 6년차에 접어들며 의미 있는 매출 기반을 구축하고 있다. 회사는 ORLADEYO의 효능을 주사제(주사 치료제)가 제공하는 공격(발작) 발생률 대비 약 80~90% 수준의 감소 효과와 일관되다고 설명한다.
회사에 따르면 ORLADEYO의 연간 순제품매출은 꾸준히 증가해 왔다. 2021년 1억2260만 달러에서 2022년 2억5160만 달러, 2023년 3억260만 달러, 2024년 4억3760만 달러로 성장했다. 2025년 전체 연간 전망에서는 유럽 매출을 제외한 ORLADEYO 순매출을 5억6300만 달러로 기대한다고 공시했다.
한편, 회사는 유럽 사업과 관련해 2025년 10월에 ORLADEYO 유럽 사업을 네오파르메드 젠틸리(Neopharmed Gentili)에 매각했다고 밝혔다. 이 거래는 2억5000만 달러의 선지급금과 최대 1400만 달러의 마일스톤 가능성을 포함한다.
향후 전망과 목표
회사는 2026년 전체에 대해 글로벌 기준 ORLADEYO 순매출을 6억2500만 달러에서 6억4500만 달러로 예상한다고 밝혔다. 더 나아가 장기 목표로 2029년 연간 매출 10억 달러 달성을 제시하고 있다.
“2026년 ORLADEYO 글로벌 순매출 전망: 6억2500만~6억4500만 달러, 2029년 연매출 10억 달러 목표”
회사의 비핵심 상업 제품인 페라미비르 주사(미국명 RAPIVAB)는 캐나다, 호주, 일본(상품명 RAPIACTA), 대만, 한국(상품명 PERAMIFLU)에서 규제 승인을 받았으며, 주로 라이선싱 파트너와 미국 보건복지부(HHS) 등에 공급돼 제품 판매와 로열티에서 수익을 창출하고 있다. 이를 포함한 회사의 전체 매출 전망은 2026년 기준 6억3500만~6억6000만 달러로 제시되었다.
파이프라인과 임상 개발 상황
바이오크리스트의 파이프라인에는 BCX17725와 Avoralstat가 포함되어 있다. BCX17725는 KLK5(칼리크레인 관련 효소) 표적 억제제로 네스턴톤 증후군(Netherton syndrome) 치료를 겨냥한다. 이 약물은 4파트로 구성된 제1상 임상시험 중이며, 파트 1과 2는 건강인을 대상으로, 파트 3과 4는 네스턴톤 증후군 환자를 대상으로 진행된다. 회사는 본 프로그램의 초기 환자 데이터를 2026년 1분기 말까지 확보할 것으로 예상하고 있다.
네스턴톤 증후군은 드문 유전성 피부 질환으로 전신적 합병증을 동반할 수 있으며 표적 치료제가 없는 중증 질환이다. 이 점은 BCX17725가 달성할 수 있는 임상적·시장적 의미를 부각시킨다.
또 다른 개발 후보인 Avoralstat는 당뇨성 황반부종(diabetic macular edema)을 대상으로 하는 플라스마 칼리크레인 억제제로 제1상 시험 단계에 있다.
인수합병과 확장 전략
회사는 HAE 분야에서의 리더십을 강화하고 장기 성장 궤적을 개선하기 위해 2025년 10월경 약 7억 달러 규모로 Astria Therapeutics, Inc.를 인수했다. 이 인수로 회사는 피하 투여 약물인 Navenibart을 확보했으며, Navenibart는 HAE를 대상으로 한 제3상 임상시험인 ALPHA-ORBIT에 진입해 있다. 해당 연구의 탑라인 결과는 2027년 초에 발표될 것으로 예상된다.
재무 상황과 투자 포인트
비교적 최근 공시된 수치에 따르면, 2025년 12월 31일 기준 예비 비감사 현금 및 현금성자산·제한현금·투자 총액은 3억3800만 달러로 보고되었다. 이러한 현금성 자산은 상환 의무, 연구개발, 인수 후 통합 비용 등을 지원할 재무적 여력을 일부 제공한다.
한편, 주가는 최근 1년 새 큰 폭의 등락을 보였으며, 회사가 제시한 매출 성장 목표 달성 여부와 임상시험 결과, 유럽 사업 매각에 따른 현금 유입 및 향후 마일스톤 달성 여부 등이 주가와 기업가치에 중요한 영향을 미칠 것으로 보인다.
용어 설명
유전성 혈관부종(HAE): 드문 유전 질환으로 체내에서 반복적인 부종(부기) 발작이 발생하며, 복부·사지·안면·후두(목) 등 다양한 부위에 심각한 부종을 초래해 때로는 생명을 위협할 수 있다. 발작 중 기도 침범이 발생하면 호흡곤란을 유발할 수 있다.
플라스마 칼리크레인 억제제: 혈액 응고와 염증 반응에 관여하는 칼리크레인 효소의 작용을 억제해 HAE 발작 빈도와 중증도를 감소시키는 작용기전을 갖는 약물군이다. ORLADEYO는 이러한 기전의 경구용 표적 약물이다.
네스턴톤 증후군: 드물고 심각한 유전성 피부 질환으로 피부층 분리가 조기에 발생하고 심한 염증과 감염 위험이 동반된다. 현재 승인을 받은 표적 치료제가 없어 신약 개발의 필요성이 크다.
분석: 향후 리스크와 기회
ORLADEYO의 연간 매출이 2024년 4억3760만 달러에서 2026년 6억2500만~6억4500만 달러로 성장할 것으로 회사가 전망한 점은 제품의 확고한 시장 지위를 시사한다. 그러나 10억 달러 목표(2029년) 달성을 위해서는 지속적인 처방 확대, 시장 점유율 유지, 국제적 유통망 확대, 그리고 가격·상환 환경의 안정화가 필요하다.
또한, Astria 인수를 통해 확보한 Navenibart의 제3상 임상 탑라인 데이터(예상 발표: 2027년 초)와 BCX17725의 초기 환자 데이터(2026년 1분기 말)는 회사의 장기 성장성에 중요한 촉매제가 될 수 있다. 임상 결과가 긍정적일 경우 제품 포트폴리오 확장과 매출 가속화에 기여할 가능성이 있다.
반면, 규제 리스크, 경쟁 약물의 진입, 상환·가격 책정 압력, 임상 실패 또는 지연, 그리고 인수 관련 통합 비용 등은 목표 달성에 장애로 작용할 수 있다. 또한 유럽 사업 매각으로 인한 현금 유입은 재무적 유연성을 높였지만 유럽 시장의 직접 수익 기회를 회사가 포기한 측면도 있어 장기적 수익성 평가에 양면적 영향을 미친다.
투자자 관점에서의 시사점
투자자는 회사의 분기별 실적과 ORLADEYO의 처방 성장률, Navenibart의 ALPHA-ORBIT 임상 진전, BCX17725와 Avoralstat의 임상 마일스톤 달성 여부, 그리고 회사가 제시한 매출 목표에 대한 수정 여부 등을 주시할 필요가 있다. 또한 현금성 자산(3억3800만 달러)과 향후 마일스톤 계약, 라이선스 수익 구조가 재무 건전성에 미치는 영향을 면밀히 검토해야 한다.
요약하면, 바이오크리스트는 이미 확립된 ORLADEYO 매출 기반과 다수의 임상 개발 프로그램, 그리고 Astria 인수로 인한 포트폴리오 확충을 통해 성장을 도모하고 있다. 그러나 2029년 연매출 10억 달러를 달성하려면 임상 성공, 시장 점유율 확대, 규제·상환 환경의 우호적 변화 등 다수의 가정이 충족되어야 한다.
