인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 MAGNITUDE-2 3상 임상시험에 대한 임상시험 승인(IND, Investigational New Drug) 임상 중단(clinical hold)을 해제했다고 발표했다. 해당 시험은 nexiguran ziclumeran(약칭: nex‑z)을 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증에 따른 다발성 신경병증(hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy, ATTRv‑PN) 환자를 대상으로 하는 3상임상(MAGNITUDE-2)이다.
2026년 1월 27일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 임상 중단은 원래 2025년 10월 29일에 처음 부과되었으며, 이는 한 환자에서 Grade 4 수준의 간 전이효소(간 트랜스아미나제) 상승 및 총빌리루빈 증가가 관찰된 데 따른 조치였다고 회사는 밝혔다. FDA의 이번 해제 결정으로 MAGNITUDE-2의 환자 등록은 재개 절차에 들어갈 수 있게 되었다.
“MAGNITUDE-2에 대한 임상 중단 해제가 이루어짐에 따라, 우리 팀은 가능한 한 신속하게 환자 등록을 재개하여 ATTRv‑PN을 앓는 환자들에게 잠재적인 일회성 치료옵션을 진전시키기 위해 노력하고 있다”고 인텔리아의 최고경영자(CEO) 존 레너드(John Leonard)는 밝혔다.
인텔리아는 또한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자의 심근병증(트랜스티레틴 아밀로이드증 with cardiomyopathy)을 대상으로 하는 MAGNITUDE 3상 임상시험의 IND에 대해서는 여전히 FDA와의 협의를 진행 중이라고 덧붙였다. 회사는 향후 진행 경로에 대해 합의가 이루어지는 시점에 별도 업데이트를 제공할 것이라고 밝혔다.
시장 반응은 즉각적으로 나타났다. 미국 나스닥 글로벌 마켓(NasdaqGM)에서 프리마켓(pre‑market) 거래 기준으로 인텔리아의 주가는 20.6% 상승하여 $16.82까지 오른 것으로 보도되었다. 이 같은 수치는 규제 리스크 완화에 따른 투자심리 개선을 반영한 것이다.
용어 설명 및 배경
본 기사에서 사용된 주요 용어의 이해를 돕기 위해 다음과 같이 정리한다. IND(Investigational New Drug)는 신약 임상시험을 위해 미국 FDA에 제출하는 신청서로, 임상시험의 설계, 안전성 정보, 제조 및 품질관리 자료 등을 포함한다. 임상 중단(clinical hold)은 FDA가 임상시험을 일시 중지시키는 조치로, 중대한 안전성 우려나 추가 정보 요구 시 부과된다. 트랜스티레틴 아밀로이드증(TTR amyloidosis)은 단백질 변형으로 인해 아밀로이드가 축적되어 신경계 또는 심장을 침범하는 희귀질환이며, ATTRv‑PN은 유전성(variant) 형태로 주로 말초신경을 침범하는 병태를 의미한다. 또한 Grade 4 간 전이효소 상승은 임상시험에서 심각한 간 손상 지표로 분류되는 수준을 가리켜, 즉각적인 평가와 조치가 필요하다.
임상 중단 해제의 의미
FDA의 임상 중단 해제는 임상 재개를 위한 규제상 중요한 관문이다. 이번 해제는 단일 시험군(MAGNITUDE-2)에 대해 안전성 관련 우려를 해소하거나 추가 조건 하에서 임상 재개를 승인했다는 의미로 해석된다. 다만 MAGNITUDE에 대한 IND 중단은 여전히 해제되지 않은 상태이므로, 향후 전체 프로그램의 상업화 가능성과 시점에는 변수가 남아 있다.
향후 전망 및 시장 영향 분석
이번 발표가 주가에 미친 즉각적인 영향은 명확하다. 프리마켓에서의 20.6% 급등은 투자자들이 MAGNITUDE-2의 재개로 임상 데이터 축적이 재개될 가능성을 높게 평가했음을 시사한다. 그러나 몇 가지 고려해야 할 점이 있다.
첫째, 임상 재개는 곧바로 시험의 정상화와 동의어가 아니다. FDA의 해제 조건에는 추가 안전성 모니터링, 보완 데이터 제출, 환자 선발 기준의 변경, 또는 특정 안전성 중재(safety mitigation) 요구가 포함될 수 있으며, 이러한 사항들은 임상 재개 후에도 추가적인 검사와 시간이 필요하다. 결과적으로 실제 환자 등록 재개 시점과 완전한 데이터 확보까지는 상당한 시간이 소요될 가능성이 있다.
둘째, MAGNITUDE(심근병증 대상) IND의 임상 중단이 여전히 지속 중이라는 점은 프로그램 전반에 대한 규제 리스크를 완전히 해소하지 못한다. 심장 관련 적응증은 안전성 이슈가 더욱 엄격하게 심사될 수 있으므로, MAGNITUDE의 해제 여부와 조건이 전체 회사 밸류에이션에 큰 영향을 미칠 전망이다.
셋째, 상업적 관점에서는 ATTRv‑PN과 심근병증 두 적응증 모두에서 성공적으로 허가를 받더라도 일회성 치료(one‑time treatment)이라는 특성과 환자군의 한정성으로 인해 매출 성장의 속도와 규모가 제한적일 수 있다. 반면, 유전자 편집·RNA 기반 치료제 등 고부가가치 희귀질환 치료제의 경우 단가가 높고 장기 효능이 확인되면 투자자들의 장기적 관심이 유지될 수 있다.
넷째, 단기적으로는 규제 리스크의 일부 완화가 주가에 긍정적으로 작용할 수 있으나, 임상 성공 여부와 안전성 프로파일이 최종적으로 투자 성과를 좌우할 것이다. 특히 Grade 4 수준의 안전성 사건 이력이 있는 만큼 향후 추가 안전성 사건 발생 시 주가 변동성이 크게 확대될 여지가 있다.
투자자 및 이해관계자가 주목할 점
향후 주목할 주요 관측 포인트는 다음과 같다. 첫째, 인텔리아가 발표할 환자 등록 재개 일정과 재개를 위한 구체적 조건. 둘째, MAGNITUDE(심근병증) IND와 관련한 FDA와의 추가 협의 결과 및 해제 여부. 셋째, 재개된 MAGNITUDE-2에서 제시되는 중간 안전성 데이터와 효능 신호. 넷째, 회사 측의 추가 임상 디자인 변경, 모니터링 계획 및 환자 보호 조치의 구체성이다.
시장 측면에서는 단기적으로 유동성 확대와 변동성 상승이 예상된다. 프리마켓에서의 급등은 일부 단기투자자의 차익 실현을 유도할 수 있으며, 규제 관련 뉴스 흐름에 따라 큰 폭의 등락이 반복될 수 있다. 따라서 관련 공시와 FDA의 공식 문건, 회사의 향후 발표를 면밀히 모니터링하는 것이 중요하다.
결론
인텔리아의 MAGNITUDE-2 IND 임상 중단 해제는 해당 적응증에 대한 임상 재개 가능성을 열어준 중요한 진전이다. 그러나 MAGNITUDE(심근병증) 관련 IND의 중단 해제 여부가 남아 있으며, 임상 재개 후에도 안전성 모니터링과 추가 데이터 확보가 필수적이다. 프리마켓에서의 $16.82, 20.6% 상승은 투자 심리 개선을 반영하지만, 중장기적 가치는 향후의 안전성·효능 데이터와 규제 처리 결과에 따라 결정될 가능성이 크다.
자료: 인텔리아 테라퓨틱스 발표, FDA 관련 공지, RTTNews 보도(2026‑01‑27)
