솔리드바이오사이언스(Solid Biosciences Inc., SLDB)는 신경근육 및 심장 질환 치료제 개발 기업으로, 자사의 유전자치료 후보물질 SGT-212가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다고 발표했다.
2026년 1월 13일, RTTNews의 보도에 따르면, 회사는 또한 프리드라이히 실조증(Friedreich’s ataxia, FA) 치료를 평가 중인 임상시험 FALCON의 첫 번째 참가자 투여를 완료했다고 밝혔다. 초기 데이터는 참가자 등록 여부에 따라 2026년 하반기에 공개될 예정이다.
SGT-212는 재조합 AAV(아데노연관바이러스, adeno-associated virus) 기반의 유전자 대체 요법으로, FA의 주요 신경학적·심장·전신적 증상을 표적으로 삼기 위해 이중 경로 투여(dual-route administration) 방식을 사용한다. 회사는 이 치료법이 FA로 인한 이환율과 사망률을 주도하는 여러 증상을 동시에 타깃한다고 설명했다.
특히 SGT-212는 이미 패스트 트랙(Fast Track) 지위를 2025년 1월 21일에 획득했으며, 희귀 소아질환(Rare Pediatric Disease) 지정은 2025년 12월 1일에 받았다. 이번 희귀의약품 지정은 규제 측면에서 추가적인 개발·상업화 인센티브와 독점적 권리 확보에 도움을 줄 수 있다.
회사에 따르면 SGT-212는 두 가지 협조된 전달법으로 환자에게 투여된다. 첫째는 intradentate nuclei (IDN) infusion으로, 소뇌 치아핵(cerebellar dentate nuclei)이라는 특정 뇌 부위에 직접 주입하는 방식이다. 이어서 정맥주사(IV infusion)를 통해 혈류로 투여한다.
FALCON은 사람 대상 최초 임상(first-in-human)으로, 개방형·다기관의 Phase 1b 시험이다. 이 연구는 FA와 심비대(cardiac hypertrophy)를 가진 18세에서 40세의 참가자들을 대상으로 SGT-212의 안전성 및 내약성을 평가하는 것을 목적으로 한다.
프리드라이히 실조증(Friedreich’s ataxia, FA)은 미국에서 약 5,000명, 유럽에서 약 15,000명에 영향을 미치는 질환으로, FXN 유전자의 돌연변이에 의해 프라택신(frataxin) 수치가 감소하여 발생한다. 프라택신은 정상적인 미토콘드리아 기능에 필수적인 단백질이다. 현재 FA에는 완전한 치료법이 존재하지 않으며, 질병 수정형 치료법(disease-modifying treatment)만 이용 가능하다.
솔리드바이오사이언스는 FA 외에도 희귀 신경근육 및 심장 질환을 표적으로 하는 다른 유전자치료 후보들을 보유하고 있다. 이들에는 SGT-003(뒤센 근이영양증, Duchenne muscular dystrophy), SGT-501(카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥, CPVT), SGT-601(TNNT2 매개 확장성 심근병증) 등이 포함된다.
금융시장 측면에서 SLDB의 주가는 보도 당일 월요일 장 마감 기준으로 $5.24에 마감했으며 전일 대비 0.95% 하락했다. 이번 규제 지정과 임상 진전 소식은 장기적으로 기업 가치와 투자자 신뢰에 영향을 줄 수 있으나, 단기 주가 변동성은 시장 심리와 임상 결과의 불확실성에 크게 좌우될 것으로 보인다.
용어 설명
희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 환자 수가 적어 상업적 개발 유인이 낮은 질환 치료제에 대해 규제 당국이 부여하는 지위로, 임상 개발 단계에서 세액공제, 시장 독점권(일정 기간) 등 혜택을 제공한다.
패스트 트랙(Fast Track)은 중대한 의료적 필요가 있거나 치료 옵션이 제한적인 질환의 신약 개발을 가속화하기 위해 FDA가 제공하는 절차로, 빈번한 당국과의 소통과 신속한 심사 기회를 포함한다.
희귀 소아질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)은 소아 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 특정 조건을 만족할 경우 개발 인센티브와 보상(예: 우대 심사권) 등 규제 혜택을 제공할 수 있다.
AAV(아데노연관바이러스)는 유전자 전달 벡터로 널리 사용되는 바이러스 유사 입자로, 병원성은 낮고 표적 세포에 유전자를 전달하는 데 적합하다. 다만 면역반응, 체내 분포, 지속성 등의 문제를 고려한 안전성 평가가 중요하다.
IDN(intradentate nuclei) 주입은 소뇌의 특정 핵에 직접 주입하는 방법으로, 중추신경계 병변에 대해 보다 높은 국소 농도의 치료제를 전달하기 위해 사용된다. 그러나 뇌 수술적 접근이 필요하므로 시술 관련 위험과 안전성 평가가 중요하다.
임상·규제 진전이 미칠 파급 효과 분석
이번 희귀의약품 지정은 SGT-212의 상업화 경로에서 중요한 규제적 이점을 제공한다. 구체적으로는 임상 개발 과정에서의 세제 혜택, 임상시험 비용 보조, 승인 후 일정 기간의 시장 독점권 등이 기업의 장기 수익성에 긍정적으로 작용할 수 있다. 다만 이러한 혜택이 실제 기업 가치로 연결되기 위해서는 임상 결과의 유효성·안전성 확보와 성공적인 환자 등록이 필수적이다.
단기적으로는 초기 데이터 공개 시점(2026년 하반기)이 투자자들의 관심을 집중시키는 분기점이 될 전망이다. FALCON의 안전성 프로파일이 양호하고 예비 효능 신호가 확인될 경우, 바이오텍 업계의 긍정적 재평가가 나타날 수 있으며 거래 유동성 확대와 주가 반등 가능성이 있다. 반대로 안전성 문제나 등록 지연이 발생하면 단기적인 주가 하락과 투자 심리 위축이 우려된다.
또한, SGT-212가 신경계 및 심장 합병증을 동시에 겨냥하는 이중 경로 전달법을 채택하고 있다는 점에서 기술적 차별성이 있다. 그러나 복합적 투여 방식은 시술의 복잡성, 비용, 환자 접근성 측면에서 추가적인 장벽을 만들 수 있으므로 향후 상용화 전략에서 이를 어떻게 해결할지가 관건이다.
참고: 보도에 포함된 견해와 의견은 해당 기사의 저자가 제시한 것이며 반드시 나스닥(Nasdaq, Inc.)의 입장을 대변하는 것은 아니다.
