Kezar Life Sciences(이하 Kezar)는 미국 식품의약국(FDA) 산하 간·영양(Division of Hepatology and Nutrition) 부서가 zetomipzomib의 자가면역간염(autoimmune hepatitis, AIH) 환자 대상 개발을 논의하기 위해 1분기에 Type C 회의를 부여했다고 발표했다.
2026년 1월 9일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 Type C 회의는 재발 및 난치성 환자를 대상으로 한 글로벌 무작위배정 제2상 후기(Phase 2b) 임상시험의 잠재적 설계와 평가지표(endpoints) 및 시험 수행 방식에 대한 검토를 포함할 예정이다. 회사는 이번 회의에서 FDA와의 조율을 통해 임상 진행의 명확한 개발 경로를 확보하는 것을 목표로 하고 있다.
크리스 커크(Chris Kirk) Kezar 최고경영자(CEO)는 “이전 FDA 피드백에 대응해 수행한 추가적인 안전성 및 약동학(pharmacokinetic) 자료 분석은 zetomipzomib가 이 중대한 질환의 치료 지형을 바꿀 수 있다는 우리의 신념을 더욱 뒷받침한다. 또한 FDA와의 평가지표 및 시험 수행에 대한 정렬을 이루는 것은 이 치료제의 명확한 개발 경로를 제공할 것”이라고 말했다.
용어 및 기전 설명
zetomipzomib은 기사 원문에서 “a selective inhibitor of the immunoproteasome”로 설명된 약물이다. 면역프로테아좀(immunoproteasome)은 항원 처리 및 면역 반응 조절에 관여하는 세포 내 단백질 분해 기구의 일종이다. 선택적 억제제는 염증성 면역 반응을 조절함으로써 자가면역질환, 특히 간을 침범하는 자가면역간염과 같은 질환에서 치료적 잠재력을 가질 수 있다. (기전 요약) Type C 회의는 FDA가 제약사와 임상개발 계획, 주요 평가지표, 안전성 프로파일 등에 대해 논의하기 위해 주선하는 정규적 규제 회의의 하나로, 임상 시험 설계와 규제 경로에 관한 중요한 방향성을 확인하는 자리이다.
임상·규제적 의미
회사가 밝힌 바와 같이 FDA와의 사전 정렬(alignment)이 이루어진다면, 평가지표 및 시험 수행 방식의 합의를 통해 임상 프로토콜의 수정이나 추가 시험 요구 가능성을 줄이고, 승인까지의 불확실성을 일부 경감할 수 있다. 특히 재발 및 난치성 AIH 환자군을 대상으로 하는 글로벌 무작위배정 제2상(Phase 2b) 시험은 효능 신호 및 안전성 데이터를 확보하는 데 핵심적이다. 임상 설계에서 엔드포인트 선정(예: 생화학적 관해, ALT/AST 수치 변화, 스테로이드 사용 감소 등)은 FDA의 수용 가능성과 향후 승인 심사에 직접적인 영향을 미칠 수 있다.
시장 반응과 재무적 영향
기사에 따르면, 미국 동부시간 2026년 1월 9일의 프리마켓 거래에서 Kezar 주가는 나스닥CM(NasdaqCM)에서 전일 대비 2.3% 하락한 $6.35로 거래되었다. 규제기관과의 회의 소식 자체는 통상적으로 긍정적 신호로 해석될 수 있으나, 동시에 회의 결과가 명확하지 않은 시점에서는 단기적 주가 변동성이 확대될 수 있다. 만약 FDA와의 협의에서 주요 엔드포인트에 대한 합의가 이루어진다면, 이는 임상 설계의 불확실성 감소 및 투자자 신뢰 회복으로 이어져 중장기적 주가 및 기업가치에 긍정적 영향을 미칠 가능성이 있다. 반대로 추가적인 요구 사항이나 추가 데이터 제출 요구가 제기될 경우 개발 일정 지연 및 비용 상승으로 인해 단기적 부정적 반응이 발생할 수 있다.
전망 및 전략적 고려사항
임상 개발 측면에서 Kezar는 이미 FDA의 이전 피드백을 반영한 추가 안전성 및 약동학 분석을 수행했다고 밝혔으므로, 이번 Type C 회의에서는 해당 데이터의 해석과 임상적 의미, 그리고 2b상 설계에 대한 구체적 논의가 중심이 될 전망이다. 글로벌 무작위배정 시험을 지향하는 경우 지역별 규제 요구사항, 환자 등록 속도, 표준치료에 대한 지역적 차이 등을 고려한 다지역 시험 설계가 필요하다. 또한 AIH는 환자 수가 비교적 적은 희귀 질환 성격을 띠는 만큼, 임상 시험의 표본 크기 산정, 보조 지표(biomarker) 활용, 그리고 병행 허가(accelerated approval)나 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)과 같은 규제적 인센티브 활용 가능성도 전략적으로 검토되어야 한다.
요약
요약하면, Kezar는 FDA 간·영양부로부터 1분기 Type C 회의를 부여받았으며, 이번 회의는 재발 및 난치성 AIH 환자를 대상으로 한 글로벌 무작위배정 제2상(Phase 2b) 시험의 설계 및 평가지표에 대한 검토를 포함한다. 회사는 추가 안전성 및 약동학 자료가 zetomipzomib의 치료적 가능성을 뒷받침한다고 평가하고 있으며, FDA와의 합의가 임상 개발의 명확한 경로를 제공할 것으로 기대하고 있다. 시장은 단기적으로는 회의 결과에 따라 변동성을 보일 수 있으나, 평가지표 및 시험 설계에 대한 FDA의 수용 가능성이 확인될 경우 중장기적으로는 개발 리스크가 낮아져 긍정적 영향을 받을 수 있다.
