Delcath Systems Inc.가 개발한 HEPZATO KIT이 절제 불가능한 간 전이 포도막 흑색종(unresectable metastatic uveal melanoma, 이하 mUM) 환자에서 전반적으로 일관된 종양 반응을 보였고, 효익-위험(benefit-risk) 측면에서 우수한 결과를 나타냈다는 하위군 분석 결과가 발표되며 주목받고 있다. HEPZATO KIT는 간을 표적으로 높은 용량의 멜팔란(melphalan)을 직접 투여하면서 전신 노출을 제어하는 간 직접 표적 치료(liver-directed therapy)로, FDA 승인된 유일한 제품이다.
2026년 1월 2일, RTTNews의 보도에 따르면, 이번 하위군 분석 결과는 제3상 임상시험인 FOCUS 연구에서 도출된 데이터를 바탕으로 하며, 해당 분석 내용은 Journal of Cancer Research and Clinical Oncology에 게재되었다. 연구진은 FOCUS 시험의 전체 환자군 중 91명을 선별해 연령, 성별, 지리적 지역, 종양 부담(tumor burden), 간 침범 범위(liver involvement), 혈중 LDH(락테이트 탈수소효소) 수치, 선행 치료력(prior therapies) 등 사전 규정된 하위군(prespecified subgroups)별로 종양 반응률(objective response rate), 무진행생존기간(progression-free survival), 전체 생존(overall survival), 안전성(safety) 지표 등을 비교·분석했다.
분석 결과, 대부분의 하위군에서 종양 반응이 일관되게 관찰되어 치료의 광범위한 적용 가능성을 뒷받침했다. 특히 종양 부담이 낮은 환자에서 반응률이 유의하게 높았고 무진행생존기간이 길게 측정되었으며, 전체 생존은 간 침범 범위가 작고 종양 부담이 낮으며 LDH 수치가 정상 또는 낮은 환자에서 가장 우수했다. 전체 반응자 중 절반 이상이 첫 두 차례 치료 사이클 내에 반응을 보였으나, 상당수 환자가 후기 사이클에서 반응을 나타내기도 해 가능한 경우 6회 치료 전 과정(사이클)을 완료하는 것의 중요성을 강조했다.
안전성 측면에서도 하위군 간 유의한 차이가 없었고, 누적 독성(cumulative toxicity)에 대한 증거가 발견되지 않았으며 치료 관련 사망 사례는 보고되지 않았다. 이 같은 안전성 프로파일은 반복적 간 표적 치료를 수반하는 HEPZATO KIT의 임상적 활용에 있어 중요한 근거가 된다.
상업적 성과와 재무적 지표도 눈에 띄었다. 회사 측은 HEPZATO KIT가 Delcath의 주요 상업동력(primary commercial driver)으로 자리매김했다고 밝혔으며, 2025년 3분기 미국 매출은 $19.3 million(1,930만 달러)로 전년 동기 $10.0 million(1,000만 달러) 대비 크게 증가했다고 보고했다. 한편, DCTH 주식은 $8.12에서 $18.23까지의 거래 범위를 보였고, 보도 시점 기준으로는 수요일 종가가 $10.10로 전일 대비 0.49% 하락했다.
Delcath의 최고의학책임자(CMO)인 Vojislav Vukovic 박사는 “이번 결과는 특히 종양 부담이 적은 환자에서의 조기 개입(early intervention)의 중요성을 강조하며, HEPZATO KIT가 이 난치성 질환에 대한 유의미한 간 표적 치료 옵션임을 추가로 검증한다”고 평했다.
용어와 치료법에 대한 보충 설명
포도막 흑색종(uveal melanoma)은 눈의 포도막(iris, ciliary body, choroid 등)에 발생하는 드문 악성종양으로, 진행 시 간으로 전이되는 경우가 많아 예후가 매우 불량한 특징을 보인다. 절제 불가능한 간 전이란 외과적으로 종양의 완전 절제가 불가능한 상황을 의미한다. HEPZATO KIT는 고용량의 알킬화제인 멜팔란(melphalan)을 간 내로 고농도로 전달해 간 병변에 대한 국소적 항암 효과를 극대화하면서 전신 독성은 최소화하도록 설계된 장치·요법이다.
임상 지표로 자주 사용되는 용어로는, 객관적 반응률(objective response rate, ORR), 무진행생존기간(progression-free survival, PFS), 전체 생존(overall survival, OS) 등이 있으며, LDH(락테이트 탈수소효소)는 종양의 활동성 또는 조직 손상 정도를 반영하는 혈액 생화학적 지표로 종양 예후와 연관이 있을 수 있다. 이들 지표는 치료 효과와 환자 예후를 판단하는 데 핵심적인 역할을 한다.
임상적·상업적 의미와 향후 전망
이번 하위군 분석은 HEPZATO KIT의 임상적 유효성과 안전성을 다각도로 확인함으로써, 임상 현장에서의 활용도를 높이는 근거를 보강한다. 특히 종양 부담이 낮은 환자에서 조기 치료 개입을 통해 더 나은 임상 결과를 기대할 수 있다는 점은 치료 타이밍에 관한 임상의사들의 의사결정과 환자 선별(criteria)에서 실무적 중요한 시사점을 제공한다.
상업적 관점에서 보면, 2025년 3분기 미국 매출이 전년 동기 대비 거의 두 배 수준으로 급증한 점은 제품 수용도가 빠르게 개선되고 있음을 시사한다. 다만 주가가 $8.12~$18.23의 넓은 범위에서 거래된 점과 보도 시점의 $10.10 종가(-0.49%)는 시장이 실적 성장과 향후 불확실성(예: 추가 적응증 승인, 보험급여 및 보급 확대 속도, 경쟁 치료제 등)을 동시에 반영하고 있음을 의미한다.
전문가적 관점에서 향후 가격 및 경제적 파급효과를 가늠해 보면 다음과 같은 점들을 고려할 필요가 있다. 첫째, HEPZATO KIT의 지속적인 매출 성장세는 Delcath의 매출 기반을 다변화하고 기업 가치 상승의 기초가 될 수 있다. 둘째, 조기 개입의 임상적 이점이 더 널리 받아들여질 경우 환자 선별 기준의 변화로 시술 건수가 증가할 가능성이 있으며 이는 매출 확대를 견인할 것이다. 셋째, 반대로 보험 급여 적용 범위, 의료기관 도입 속도, 경쟁 치료 옵션의 등장 등 외생적 요인은 단기 실적 변동성과 주가 변동성을 유발할 수 있다. 따라서 투자자와 의료 정책 결정자는 매출 성장률, 적응증 확대 진행상황, 보험급여 협상 결과 등을 면밀히 관찰할 필요가 있다.
결론적으로, FOCUS 연구의 하위군 분석은 HEPZATO KIT가 절제 불가능 간 전이 포도막 흑색종 환자에서 광범위하게 일관된 종양 반응과 안정적인 안전성 프로파일을 보였음을 보여주며, 특히 종양 부담이 낮은 환자에서의 조기 치료가 임상적 이점과 더 나은 생존 지표로 연결될 가능성을 시사한다. 상업적 측면에서는 이미 나타난 매출 성장세가 긍정적 신호이나, 시장의 불확실성도 동시에 존재하므로 향후 실적 추이와 정책·보급 관련 변수들을 종합적으로 고려한 신중한 관찰이 필요하다.
