프랑스 제약사 사노피(Sanofi SA)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 완전응답서(Complete Response Letter, CRL)를 받았다고 밝혔다. 해당 서류는 비재발성 이차 진행형 다발성경화증(non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis)에 대한 신약 허가 신청(NDA, New Drug Application)으로 제출된 톨레브루티닙(tolebrutinib)에 대해 FDA가 현 시점에서 현 제출서류로는 승인할 수 없다는 결론을 내렸음을 의미한다.
2025년 12월 24일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 사노피는 이번 규제 상의 차질을 공개하면서 해당 약물이 이 특정 형태의 다발성경화증에 대한 치료 후보로 개발 중이었다고 밝혔다. 보도는 사노피의 공식 발표 내용을 바탕으로 작성되었다.
“완전응답서(Complete Response Letter)는 FDA가 신약 신청에 대한 심사를 마쳤지만 현재 제출된 형태로는 승인할 수 없음을 통지하는 문서”
정의와 배경
일반 독자들이 잘 모를 수 있는 주요 용어들을 정리하면 다음과 같다. 완전응답서(CRL)는 허가신청서에 대해 FDA가 검토를 완료했으나 추가 자료 제출, 보완실험, 임상자료 보강 또는 품질·안전성 관련 보완 조치 등이 필요하다고 판단할 때 발행한다. CRL이 발행되었다고 해서 항상 최종 불승인을 의미하는 것은 아니며, 기업은 추가 자료 제출이나 보완 조치를 통해 재심사(resubmission)를 진행할 수 있다.
또한 비재발성 이차 진행형 다발성경화증은 초기 단계에서 재발·완화(relapsing-remitting) 패턴을 보이던 환자가 점차적으로 재발 없이 신경학적 기능이 지속적으로 악화되는 단계로 이행한 상태를 가리킨다. 이 질환군은 치료 옵션이 제한적이며 임상적 요구가 높은 편이다.
규제적 함의와 향후 절차
CRL을 받은 경우 회사는 FDA가 지적한 사항을 검토해 보완 자료를 준비하거나 추가적인 임상·비임상 연구를 시행할 수 있다. 일반적으로 가능한 대응 경로는 ▲추가 자료 제출 및 보완 자료로 재심사 요청, ▲추가 임상시험 수행으로 데이터 보강, ▲FDA와의 회의를 통한 규제 요구사항 조정 등이다. 다만 사노피가 어떤 대응을 선택할지, 그 시점과 범위는 회사의 임상·규제 전략에 따라 달라진다.
산업·시장 영향 분석
규제상 불확실성은 단기적으로 기업의 주가와 투자자 심리에 부정적 영향을 줄 가능성이 있다. 특히 해당 약물이 회사의 중대 파이프라인으로 인식될 경우, 투자자들은 향후 임상 보완 비용과 재심사까지의 시간을 우려할 수 있다. 반면 장기적으로는 사노피가 FDA의 요구를 충족시키는 보완자료를 제출해 승인을 획득하면, 비재발성 이차 진행형 다발성경화증 분야에서 유의미한 치료 옵션으로 자리잡을 가능성도 있다.
제약·바이오 업계의 일반적 관행을 고려할 때, CRL 이후의 예상 일정은 다음과 같다. 우선 회사 내부 검토와 FDA의 구체적 지적사항 확인에 수주 내지 수개월이 소요될 수 있으며, 추가 임상시험이 필요한 경우 수년이 걸릴 수도 있다. 따라서 투자자와 이해관계자들은 사노피의 공식 추가 발표와 규제 당국과의 향후 소통 계획을 주시해야 한다.
임상적·의료적 맥락
비재발성 이차 진행형 다발성경화증 환자군은 임상적으로 점진적 장애가 누적되는 경향이 있어 치료의 목표는 장애 진행 억제 및 삶의 질 개선이다. 새로운 치료제가 승인될 경우 해당 환자군에 대한 접근성 확대와 치료 패러다임 변화가 기대된다. 다만 현재 보도는 단지 FDA가 현 제출안으로는 승인을 내릴 수 없다는 통지만을 담고 있으며, 톨레브루티닙의 최종 허가 여부는 향후 보완 조치와 추가 심사 결과에 달려 있다.
투자자 및 이해관계자에 대한 실무적 권고
기업의 규제 발표는 단기적 뉴스로 끝나지 않으며, 이후의 의사결정(보완자료 제출, 추가시험 개시 여부 등)에 따라 기업가치와 시장의 평가가 재편될 수 있다. 따라서 기관투자자와 개인투자자 모두 다음과 같은 점을 주시해야 한다: 사노피의 공식 보완 계획 발표, FDA가 제시한 구체적 결함 또는 요구 항목, 추가적인 임상·품질 관련 일정, 그리고 회사가 추정하는 재심사 타임라인.
결론
사노피가 발표한 이번 소식은 규제 과정의 한 단계로서 해석해야 한다. 톨레브루티닙에 대한 FDA의 완전응답서(CRL) 수령은 현재 제출안으로는 승인이 어렵다는 뜻이나, 이는 추가 보완을 통해 극복될 수 있는 사안이다. 향후 사노피가 제시할 대응 계획과 보완 자료의 내용, 그리고 FDA와의 후속 협의 결과가 향후 개발 방향과 시장 영향을 가름할 것이다.
