카사바 사이언스(Cassava Sciences)의 주가가 2025년 12월 19일 금요일에 급락했다. 미국 식품의약국(FDA)이 해당 회사가 제안한 심유필람(simufilam)의 결절성 경화증(tuberous sclerosis complex, TSC) 관련 간질(간질성 발작) 대상 임상시험에 대해 전면 임상 보류(full clinical hold)를 결정하면서 투자자들이 매도에 나섰다. 이로 인해 카사바의 나스닥 상장 코드(NASDAQ:SAVA) 주가는 금요일에 13.3% 하락했다.
2025년 12월 19일, 인베스팅닷컴의 보도에 따르면, 카사바는 2025년 12월 15일에 FDA로부터 공식 서한을 수령했으며 해당 서한은 임상시험을 진행하기 전에 회사가 추가적인 정보를 제공해야 한다고 명시했다. 회사는 이 서한에서 요구된 항목을 해결하기 위해 신속히 조치하겠다고 밝혔지만, 이에 따라 당초 계획했던 2026년 상반기 임상 시험 개시 일정은 더 이상 예상되지 않는다.
서한의 주요 요구사항은 비임상(pre-clinical) 데이터의 추가 제출과 임상시험 프로토콜의 수정을 포함한다. 카사바는 보도자료에서 FDA가 지적한 항목을 신속히 해결하기 위해 조치를 취하겠다는 의사를 표명했으며, 최종적인 시험 개시 시점은 회사가 요구된 자료를 제출한 이후 FDA의 추가 검토에 달려 있다고 설명했다.
카사바는 “work expeditiously”(신속히 조치할 것)라고 밝혔다.
심유필람은 카사바가 개발 중인 후보 약물로, 회사는 이 약물이 알츠하이머병 등 중추신경계 질환에 미치는 영향에 대해 연구해 왔다. 회사는 해당 약물의 적용 범위를 확대하기 위해 결절성 경화증에 동반되는 간질 치료 가능성을 탐색하려고 했다. 결절성 경화증(TSC)은 드문 유전성 질환으로 신체의 여러 기관에 양성 종양(종괴)을 발생시킬 수 있으며, 이로 인해 발작(간질)이 유발될 수 있다.
임상시험 전면 보류(full clinical hold)의 의미에 대해 자세히 설명하면, 이는 해당 시험을 즉시 시작하거나 계속 진행할 수 없음을 의미한다. 규제 당국은 보류 해제를 위해 회사가 제출한 자료를 검토한 후 보완 요구사항이 충족됐다고 판단할 때만 시험 재개를 허용한다. 전면 보류는 부분 보류(partial hold)와 달리 전체 시험의 시작과 진행을 막기 때문에 프로젝트 일정과 기업 가치에 보다 큰 영향을 미친다.
이번 조치는 카사바의 심유필람의 적응증 확장 계획에 직접적인 차질을 빚는다. 회사는 결절성 경화증 관련 간질에서 약물의 효능과 안전성을 확인하는 것을 목표로 했으나, 보류 조치로 인해 관련 데이터 획득이 지연될 가능성이 크다. 결절성 경화증 환자는 드물기 때문에 임상 대상자 모집의 복잡성도 일정 지연의 요인이 될 수 있다.
규제·시장 영향 분석
이번 보류는 단기적으로 카사바의 주가와 투자심리에 부정적 영향을 미칠 가능성이 높다. 생명공학(바이오) 섹터에서는 규제 리스크가 기업 가치에 큰 영향을 준다. 특히 임상 단계에서의 지연은 자금 조달 비용 증가, 파트너십 재협상, 연구개발(R&D) 우선순위 재조정 등으로 이어질 수 있다. 투자자 관점에서는 당분간 불확실성(uncertainty)이 확대되어 변동성이 증가할 것으로 전망된다.
중장기적으로는 카사바가 FDA의 요구사항을 충족시키는 데 소요되는 시간과 제출 자료의 설득력에 따라 결과가 달라질 것이다. 만약 추가 비임상 데이터와 수정된 프로토콜이 FDA의 우려를 해소한다면 보류가 해제되고 시험이 재개될 수 있으며, 이는 주가에 긍정적 신호로 작용할 수 있다. 반대로 추가 검토에서 더 많은 보완을 요구하거나 근본적으로 약물의 안전성·유효성에 대한 우려가 지속된다면, 해당 적응증에서의 개발 포기 또는 장기적 지연으로 이어질 위험이 있다.
기업의 대응 과정과 예상 일정
일반적으로 FDA의 전면 보류 통지는 회사가 요구된 자료를 제출한 이후 FDA가 이를 검토하는 기간이 필요하다. 이 기간은 보완의 범위와 성격에 따라 수주에서 수개월, 경우에 따라서는 1년 이상 걸릴 수 있다. 카사바가 제출해야 하는 자료는 비임상 실험 결과, 추가 안전성 데이터, 프로토콜 변경안, 자료 해석을 위한 기술적 근거 등으로 예상되며, 외부 연구기관과의 협업 및 내부 재검증이 병행될 가능성이 크다.
정책·산업적 시사점
이번 사례는 희귀질환·중추신경계 신약 개발에서 규제 당국과의 초기 소통 중요성을 재확인시킨다. 특히 비임상 단계의 데이터 완결성과 임상 설계의 타당성은 규제 승인 절차에서 핵심 요소로 작용한다. 신약 개발을 위해서는 규제 요구사항을 사전에 충분히 검토하고 보완 가능한 계획을 마련하는 것이 필수적이다.
결론
카사바 사이언스는 FDA의 2025년 12월 15일자 서한에 따라 심유필람의 TSC 관련 임상시험이 전면 보류된 상태이며, 이 소식이 2025년 12월 19일 주가에 즉각적인 하방 압력을 가해 13.3%의 낙폭을 기록했다. 회사는 요구된 자료를 신속히 제출하겠다고 밝혔으나, 임상 재개 시점은 불확실하다. 향후 투자자는 회사의 보완 자료 제출 내용, FDA의 추가 검토 결과, 그리고 회사가 제시하는 향후 일정에 주목할 필요가 있다.
